11
7月
Kisunla(donanemab,多奈单抗)治疗阿尔茨海默病的新给药方案获FDA批准
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无根治方法。近年来，抗淀粉样蛋白抗体药物成为研究热点，但其安全性问题一直是临床应用的主要障碍。Eli Lilly公司的Kisunla（donanemab,多奈单抗,多纳单抗）近期获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，采用新的给药方案，显著降低了脑肿胀（ARIA-E）的发生率，为早期阿尔茨海默病患者提供了更安全的治疗选择。 Kisunla的药物特性与作用机制 Kisunla是一种靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，旨在清除大脑中的淀粉样斑块。β-淀粉样蛋白的异常沉积被认为是阿尔茨海默病发病的关键因素之... 查看详情
31
5月
FDA优先审评Sevabertinib用于HER2突变非小细胞肺癌的新药上市申请
近年来，随着精准医疗的发展，针对特定基因突变的靶向治疗为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了新的希望。其中，HER2基因突变作为NSCLC的重要驱动因素之一，相关靶向药物的研发进展备受关注。Sevabertinib（BAY 2927088）作为一种新型的可逆性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在针对HER2突变NSCLC的临床试验中展现出显著的抗肿瘤活性。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予该药物优先审评资格，用于既往接受过治疗的HER2突变晚期NSCLC患者。 Sevabertinib的药物特性 Sevabertinib是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，由拜耳公司与麻省理... 查看详情
31
5月
美国FDA批准首个氢化可的松口服液Khindivi用于儿童肾上腺皮质功能减退症
2025年5月28日，专注于罕见病治疗研发与商业化的创新制药公司Eton Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ETON）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），Khindivi™（氢化可的松）口服溶液正式获批，用于5岁及以上儿童患者的肾上腺皮质功能不全替代治疗。Khindivi是美国首个且唯一获批的氢化可的松口服溶液，其上市将为患者提供更精准、便捷的给药选择。 Khindivi的基本信息与特点 Khindivi是一种浓度为1mg/ml的氢化可的松口服溶液，其剂型设计旨在解决传统片剂在儿童患者中的使用难题。该药物无需冷藏、混合或摇匀，是一种即用型口服液体制... 查看详情
30
5月
长效生长激素(Skytrofa)治疗儿童生长激素缺乏症在澳大利亚获批
生长激素缺乏症（GHD）是一种影响儿童生长发育的罕见内分泌疾病，其特征是垂体前叶分泌的生长激素不足，导致生长迟缓和代谢异常。传统治疗方案需要每日皮下注射生长激素，给患儿及其家庭带来诸多不便。2025年5月，澳大利亚治疗商品管理局（TGA）批准了一种新型长效生长激素制剂Skytrofa®（lonapegsomatropin），为澳大利亚约2,000名GHD患儿提供了每周一次的治疗选择。 药品基本信息 Skytrofa是由Ascendis Pharma公司利用其专有TransCon™技术平台开发的长效生长激素前药，活性成分为lonapegsomatropin。该药物已相继获得美国FDA（2021年... 查看详情
29
5月
FDA优先审评Sibeprenlimab治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)
IgA肾病（IgAN）是一种常见的慢性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A在肾小球系膜区异常沉积，导致进行性肾功能损害。该疾病临床表现隐匿，许多患者确诊时已进入疾病晚期，长期预后不佳。2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标行动日期定为2025年11月28日。这一进展为IgA肾病患者提供了新的治疗希望。 药品基本信息 Sibeprenlimab由大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）旗下公司Visterra开发，是一种人源化单克隆抗体，通过皮下注射给药。该药物采用预充式注射器包装... 查看详情
28
5月
FDA认定阿达木单抗生物类似药Yuflyma与Humira可互换资格
2025年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）对adalimumab-aaty（商品名Yuflyma）的可互换性认定进行了重要扩展，使其预充式注射器与自动注射器在所有上市规格和剂量下均可与原研药阿达木单抗adalimumab（商品名Humira）完全互换。这一决定标志着这款高浓度、无枸橼酸盐的阿达木单抗生物类似药在临床应用中的灵活性得到进一步提升。 药品基本信息 Yuflyma是由Celltrion公司开发的阿达木单抗生物类似药，其活性成分为adalimumab-aaty。作为高浓度（100 mg/mL）且不含枸橼酸盐的制剂，该药在2023年5月首次获得FDA批准，并于2025年4月初获得初... 查看详情
28
5月
FDA批准Yutrepia(treprostinil,曲前列环素)吸入粉剂用于肺动脉高压治疗
2025年5月23日，生物制药公司Liquidia Corporation宣布其创新药物Yutrepia (treprostinil,曲前列环素)吸入粉剂获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗成人肺动脉高压(PAH)和间质性肺疾病相关肺动脉高压(PH-ILD)，以改善患者运动能力。这一批准为这两种严重肺部疾病患者提供了新的治疗选择，标志着前列腺素类似物给药技术的重大进步。 Yutrepia的药物特性与技术创新 Yutrepia是一种吸入性干粉制剂的前列腺素类似物，其活性成分treprostinil通过一种便携式、低吸气阻力的掌上型装置给药。该药物采用了Liquidia公司专有的PR... 查看详情
25
5月
玛贝兰妥单抗(Blenrep)联合疗法获欧盟推荐批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者仍面临治疗选择有限的困境。近日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）推荐批准注射用玛贝兰妥单抗Belantamab Mafodotin（商品名Blenrep）联合其他药物治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的适应症。这一决定基于两项关键III期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的数据，为这类患者提供了新的治疗选择。 玛贝兰妥(Blenrep)单抗的药物特性 玛贝兰妥单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），靶向B细胞成熟抗原（BCMA），该抗原在多发性骨髓瘤细胞... 查看详情
24
5月
Nucala(mepolizumab,美泊利单抗)获美国FDA批准用于慢性阻塞性肺病
慢性阻塞性肺病(COPD)是一种常见的进行性炎症性肺部疾病，全球影响着超过3.9亿人，是第三大死亡原因。患者常出现持续性呼吸症状，如呼吸困难、咳嗽和咳痰，这些症状严重影响日常生活。尽管现有吸入性三联疗法，许多患者仍经历持续性症状和急性加重。在此背景下，Nucala (mepolizumab,美泊利单抗)作为一种新型生物制剂获得美国FDA批准，为特定COPD患者群体提供了新的治疗选择。 药品基本信息 Nucala (mepolizumab,美泊利单抗)是一种靶向白细胞介素-5(IL-5)的单克隆抗体，IL-5是2型炎症中的关键信使蛋白(细胞因子)。该药物由葛兰素史克公司(GSK)研发，用于治疗一... 查看详情
24
5月
美国FDA批准Zoryve(Roflumilast,罗氟司特)0.3%泡沫剂治疗12岁及以上斑块状银屑病
斑块状银屑病是一种常见的慢性炎症性皮肤病，影响全球数百万患者，其中头皮受累的情况尤为普遍。传统的局部治疗（如乳膏或软膏）在毛发覆盖区域的应用往往不便且效果有限。2025年5月22日，美国FDA批准了Arcutis Biotherapeutics公司的ZORYVE®（roflumilast,罗氟司特）0.3%外用泡沫剂，为成人和12岁及以上青少年患者的头皮及身体斑块状银屑病提供了一种新的治疗选择。该药物每日使用一次，无需限制使用时长，并能快速缓解瘙痒，为患者带来更便捷的治疗体验。 ZORYVE泡沫剂的临床优势 ZORYVE泡沫剂是一种不含类固醇的局部治疗药物，适用于头皮及身体其他部位的斑块状银屑... 查看详情
