02
12月
IMAAVY(尼卡利单抗)获欧盟批准用于全身型重症肌无力治疗
IMAAVY®（nipocalimab,尼卡利单抗）作为一款全新的FcRn抑制剂，2025年12月01日，欧盟委员会已批准强生公司IMAAVY®（Nipocalimab）上市，用于联合标准疗法治疗全身型重症肌无力（gMG）。全身型重症肌无力是一种慢性、无法治愈的自身抗体疾病，常导致肌肉无力、咀嚼困难、吞咽障碍、言语不清等严重影响生活的症状。此次获批的适用人群范围广泛，涵盖12岁及以上的成人和青少年患者，且这些患者需为抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性。IMAAVY是一种全人源FcRn阻断单克隆抗体，可作为标准疗法的辅助治疗 在抗体重症肌无力患者中，抗AChR和抗M... 查看详情
02
12月
KYMBEE(地夫可特片)在美国上市用于5岁及以上杜氏肌营养不良症
2025年12月1日，KYMBEE™（deflazacort,地夫可特片）正式在美国上市，该药品为品牌仿制药，适应症为治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。与此同时，另一款特色产品VIGAFYDE®（vigabatrin）口服溶液于11月亮相加利福尼亚州迪士尼乐园度假村举办的癫痫认知与教育博览会，该博览会是全球规模最大的癫痫专家、患者及护理人员聚会活动之一。相关支持项目在推进患者支持服务的同时，也在儿科神经领域进一步扩大影响力。 KYMBEE™早在2025年1月便获得批准，此次上市依托支持承诺®计划（Promise of Support® Program）推出，为美国本土生产药品，配套... 查看详情
01
12月
FDA批准更新UNLOXCYT说明书，长期数据证实其晚期皮肤鳞状细胞癌疗效
基于长期数据显示可改善晚期皮肤鳞状细胞癌临床疗效，FDA批准更新UNLOXCYT™（cosibelimab-ipdl，柯希利单抗）药品说明书。 UNLOXCYT是首个也是目前唯一获批用于晚期皮肤鳞状细胞癌的PD-L1免疫检查点抑制剂，代表了检查点抑制治疗的演进，在持久的临床反应与可耐受性之间取得平衡——这对于常伴有其他合并症的患者群体尤为关键。 关键的开放标签UNLOXCYT试验入组了不适合根治性手术或根治性放疗的转移性CSCC或局部晚期CSCC患者。长期随访分析显示，主要终点客观缓解率相比主要分析时有所提升，两组患者中获得完全缓解的比例均有所增加，达到客观缓解的患者比例≥50%。 随着随访时... 查看详情
27
11月
Komzifti(Ziftomenib)治疗NPM1突变急性髓系白血病被纳入NCCN临床实践指南
美国国家综合癌症网络(NCCN)更新了其急性髓系白血病肿瘤学临床实践指南，将Komzifti(ziftomenib)作为2A类推荐，用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。根据2025年11月24日更新的指南版本，Komzifti与revumenib一同被列为该患者群体的首选靶向疗法。 此次指南更新得到了1/2期KOMET-001试验结果的支持。这些数据也促使美国食品药品监督管理局于2025年11月批准了这种每日一次口服menin抑制剂，用于治疗无满意替代疗法的NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病成人患者。 根据NCCN急性髓系白血病肿瘤学临床实践指南3.2026... 查看详情
27
11月
VOYXACT(sibeprenlimab-szsi)获美国FDA加速批准用于降低IgA肾病蛋白尿水平
美国食品药品监督管理局（FDA）已基于VISIONARY 3期研究的中期分析结果，通过加速批准途径批准VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）用于降低有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿。VOYXACT是一种每四周皮下注射一次、可由患者自行给药的制剂。 VISIONARY 3期研究的中期分析（n=320）显示，治疗9个月时，VOYXACT组蛋白尿降低50%，安慰剂组降低2%，VOYXACT实现了蛋白尿较安慰剂调整后降低51%的显著治疗效果（P<0.0001）。蛋白尿减少是公认的与延缓肾衰竭进展相关的替代标志物，在IgAN临床试验中已被用作支持加... 查看详情
26
11月
FDA批准Imfinzi(度伐利尤单抗)用于可切除胃及胃食管结合部腺癌的围手术期治疗
FDA已批准Imfinzi（Durvalumab，度伐利尤单抗）联合FLOT方案（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛）用于可切除胃及胃食管结合部腺癌成人患者的围手术期治疗，包括新辅助和辅助阶段，随后继续使用Imfinzi单药维持。 该批准基于III期MATTERHORN试验（NCT04592913）的研究结果。数据显示，Imfinzi联合FLOT方案相比单纯FLOT方案可降低29%的疾病进展、复发或死亡风险（风险比为0.71；95%置信区间为0.58-0.86；P值＜0.001）。Imfinzi组的中位无事件生存期尚未达到（95%置信区间为40.7-不可估计），而单纯FLOT组为32.8个... 查看详情
25
11月
欧盟批准Breyanzi(liso-cel)用于复发或难治性套细胞淋巴瘤治疗
基于TRANSCEND MCL试验数据，Breyanzi(lisocabtagene maraleucel; liso-cel)在复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中显示出显著疗效，总体缓解率达到82.7%，其中71.6%的患者获得完全缓解。该疗法还表现出持续的临床获益，24个月时仍有50.8%的患者保持缓解。 这项批准允许Breyanzi用于接受过至少两线系统治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。套细胞淋巴瘤是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的3%。该疾病常见于老年人群，诊断中位年龄在60岁左右，且男性发病率高于女性。 批准决定基于TRANSCE... 查看详情
25
11月
沃拉西尼(Voranigo)降低IDH1/2突变2级胶质瘤的肿瘤生长速率
在IDH1/2突变的2级胶质瘤中，沃拉西尼能够降低肿瘤生长速率。根据III期INDIGO试验的探索性分析数据，与安慰剂相比，沃拉西尼vorasidenib（商品名Voranigo）与较低的体积肿瘤生长速率相关。该研究结果在2025年神经肿瘤学会年会上公布。 研究采用了线性、双指数和直径扩展速度三种建模方法评估肿瘤生长动态及其对临床结局的影响。结果显示，接受沃拉西尼治疗的患者在治疗期间的肿瘤生长速率显著低于安慰剂组，这一差异转化为具有临床意义的无进展生存期和至下次干预时间的改善。 线性肿瘤生长速率分析显示，沃拉西尼组治疗期间肿瘤平均生长为每6个月0.4毫升，而安慰剂组为每6个月2.7毫升，两组差... 查看详情
24
11月
厄达替尼(Balversa)在F3T3融合阳性胶质瘤中显示安全性及初步疗效
根据2期临床试验ETCTN 10559（NCT05859334）安全性导入队列的研究结果，厄达替尼Erdafitinib(Balversa) 在携带FGFR-TACC (F3T3) 基因融合的复发性或进展性IDH野生型胶质瘤患者中，显示出可预测的毒性特征和早期疗效信号，并且在该分析中产生了持久的治疗反应。该结果在2025年神经肿瘤学会年会上公布。 该安全性导入队列于2024年10月完成治疗，确定8毫克每日连续给药为erdafitinib的推荐2期剂量。一名患者出现了剂量限制性毒性，为3级中心性浆液性视网膜病变；这是唯一报告的3级治疗中出现的不良事件，也是唯一导致erdafitinib停药的不良... 查看详情
24
11月
FDA受理zidesamtinib用于经治ROS1阳性晚期非小细胞肺癌新药申请
美国FDA已受理zidesamtinib的新药申请，用于既往接受过至少一种ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。该申请获得1/2期ARROS-1试验数据的支持，预设的审评完成日期为2026年9月18日。 在ARROS-1试验中，既往接受过ROS1 TKI治疗（伴或不伴化疗）的非小细胞肺癌患者（n=117）经确认的客观缓解率为44%，其中完全缓解率为1%。在仅接受过克唑替尼或恩曲替尼一种ROS1 TKI治疗的患者（n=55）中，客观缓解率达到51%，完全缓解率为2%。而接受过至少两种ROS1 TKI治疗的患者（n=58）客观缓解率为38。 ARROS-1试验是一项全球性... 查看详情
