30
8月
FDA批准LEQEMBI IQLIK(仑卡奈单抗)皮下注射制剂用于早期阿尔茨海默病维持治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LEQEMBI® IQLIK™（lecanemab-irmb，仑卡奈单抗）皮下注射制剂用于维持剂量治疗早期阿尔茨海默病。该药品由卫材株式会社与百健公司联合研发，是首款且目前唯一一款可在家庭环境中通过注射给药的抗淀粉样蛋白疗法，适用于完成18个月初始治疗后的患者。 药品基本信息 LEQEMBI IQLIK是一种皮下自动注射器（SC-AI），每支剂量为360 mg/1.8 mL（200 mg/mL），单次注射时间约15秒。其适用于美国早期阿尔茨海默病（包括轻度认知障碍或轻度痴呆阶段）患者的维持治疗。在完成18个月、每两周10 mg/kg的LEQEMBI静脉注射... 查看详情
29
8月
FDA简化Filspari监测要求：肝功检查改为季度并取消胚胎-胎儿毒性监测
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准对Filspari (sparsentan,司帕生坦) 的风险评估与减灾策略（REMS）进行重要调整，涉及该药用于治疗IgA肾病（IgAN）的监测要求。以下内容基于企业公告及科学数据，客观介绍相关更新及药品信息。 监管要求更新 FDA批准将Filspari的肝功能监测频率从治疗初期的每月一次调整为每三个月一次，并移除了胚胎-胎儿毒性（EFT）的REMS监测要求。这一决定基于上市后监测数据、III期PROTECT研究（IgAN患者）、III期DUPLEX研究及II期DUET研究（局灶节段性肾小球硬化症患者）的安全性结果。 安全性数据支持 FDA对近二十年... 查看详情
29
8月
FDA受理Gedatolisib用于HR+/HER2–及PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已同意受理gedatolisib用于治疗激素受体阳性/HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药申请（NDA），并将通过实时肿瘤学审评程序（RTOR）进行评审。 审评背景与依据 本次新药申请基于III期VIKTORIA-1试验（NCT05501886）中PIK3CA野生型队列的顶线数据。该试验旨在评估gedatolisib联合fulvestrant（Faslodex）及palbociclib（Ibrance）或联合fulvestrant单独用药，对比fulvestrant单药治疗在此类患者中的疗效与安全性。 疗效数据摘要 在VIKTORIA-1试验的PIK... 查看详情
28
8月
吉利德长效HIV暴露前预防药物Yeytuo(来那帕韦)获欧盟批准
欧盟监管机构已批准吉利德（Gilead）旗下长效HIV暴露前预防药物Yeytuo(lenacapavir,来那帕韦)上市。该药物每年仅需注射两次，被视为吉利德在HIV领域增长战略的重要组成部分。 药品特性 Yeytuo是一种首创的衣壳抑制剂，用于降低体重不低于35公斤的成人及青少年通过性行为感染HIV-1的风险。其一年两次的给药频率相较于目前需每日服用的口服PrEP制剂以及需每两月注射一次的长效注射剂（如ViiV Healthcare的Apretude）更具便利性，有望减轻医疗资源负担并降低因漏服导致的突破性感染风险。 临床效果与定价 临床试验数据显示，Yeytuo在预防HIV传播方面的有效性... 查看详情
26
8月
FDA授予Rusfertide突破性疗法认定用于真性红细胞增多症治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Rusfertide突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）患者的红细胞增多症。该认定基于III期VERIFY研究的积极数据，表明Rusfertide在减少放血治疗需求和改善血液学控制方面具有潜在优势。 Rusfertide曾于2020年获得FDA的孤儿药认定和快速通道资格。根据研究结果， Protagonist Therapeutics公司计划于2025年底前提交Rusfertide的新药申请。 药品特点与作用机制 Rusfertide是一种首创的拟铁调素肽类似物，用于治疗存在未满足医疗需求的PV患者，特... 查看详情
26
8月
FDA批准Repatha扩大适应症用于高LDL-C且具有主要不良心血管事件风险的患者
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了安进公司Repatha(evolocumab，依洛尤单抗)的适应症范围，允许其用于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）控制不佳且具有主要不良心血管事件（MACE）高风险成人患者。此次更新取消了先前要求患者必须已确诊心血管疾病（CVD）的限制，显著拓宽了适用人群。 适应症扩展内容 新适应症将Repatha定位为LDL-C升高且无既往心血管事件的高风险成人患者的治疗选择之一。此外，FDA还批准Repatha可作为纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的独立疗法，并强调其需与饮食及生活方式干预联合使用，以更有效管理胆固醇水平。 Repatha获批历程 Re... 查看详情
25
8月
美国FDA重新受理Elamipretide(依拉米肽)用于治疗Barth综合征的新药申请
Elamipretide（依拉米肽）是一种用于治疗Barth综合征的潜在新药，由Stealth BioTherapeutics公司开发。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的新药申请（NDA），并预计于2025年9月26日作出监管决定。此次重新提交是基于FDA的建议，寻求基于中间临床终点的加速批准途径。 Barth综合征的疾病背景 Barth综合征是一种极其罕见的遗传性线粒体疾病，主要特征包括运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。该疾病与预期寿命缩短密切相关，约85%的早期死亡发生在5岁之前。目前，美国及欧盟均未批准任何针对Barth综合征的疗法，因... 查看详情
24
8月
贝沙罗汀胶囊(Targretin)治疗皮肤T细胞淋巴瘤的疗效与不良反应管理
皮肤病学领域近年来取得了显著进展，尤其是在淋巴瘤治疗方面。Targretin（通用名：贝沙罗汀，Bexarotene）作为一种专门针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的靶向治疗药物，为患者提供了新的希望。本文详细介绍Targretin的疗效数据、作用机制和临床应用情况，为患者和医疗专业人员提供全面参考。 药物基本信息与作用机制 Targretin是一种类维生素A药物，属于特异性视网膜X受体激动剂。该药物通过选择性激活维生素A核受体亚型，调控控制细胞分化和增殖的基因表达，从而抑制肿瘤细胞生长。 药代动力学研究表明，贝沙罗汀经口服后约2小时达到血药浓度峰值，半衰期约为7小时。在治疗剂量范围内，单剂量给... 查看详情
23
8月
达洛鲁胺(Darolutamide,Nubeqa)在加拿大获批用于治疗激素敏感性前列腺癌
近日，加拿大卫生部批准达洛鲁胺Darolutamide（商品名Nubeqa）用于治疗成人转移性激素敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。这一决定为加拿大mCSPC患者提供了一种新的治疗选择。 批准依据 该项批准主要基于Ⅲ期ARANOTE试验（NCT04736199）的结果。研究显示，与安慰剂联合雄激素剥夺疗法（ADT）相比，达洛鲁胺联合ADT可显著降低46%的影像学进展或死亡风险（风险比HR为0.54；95%置信区间CI为0.41–0.71；P < 0.0001）。达洛鲁胺联合ADT组的中位影像学无进展生存期（rPFS）尚未达到，而安慰剂联合ADT组为25.0个月。两组的24个月rPFS率分... 查看详情
23
8月
加拿大批准Columvi(格菲妥单抗)联合化疗用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
加拿大卫生部已批准格菲妥单抗Glofitamab（Columvi）联合吉西他滨与奥沙利铂（GemOx）方案，用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。此次批准使格菲妥单抗成为加拿大首个针对该类患者的双特异性抗体治疗方案。 批准依据与临床意义 该批准基于3期STARGLO试验（NCT04408638）的结果。研究显示，与利妥昔单抗（Rituxan）联合GemOx相比，格菲妥单抗联合GemOx显著提高了患者的总生存期（OS）。淋巴瘤加拿大首席执行官Antonella Rizza指出，DLBCL是一种侵袭性强、危及生命的淋巴瘤，许多患者亟需新的... 查看详情
