07
5月
FDA接受口服GLP-1药物司美格鲁肽semaglutide治疗肥胖症的申请
肥胖已成为全球性的健康挑战，影响着数亿人的生活质量，并增加多种慢性疾病的风险。近年来，胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂在体重管理领域展现出显著疗效，其中诺和诺德（Novo Nordisk）开发的注射型semaglutide（Wegovy®）已获FDA批准用于成人和青少年的慢性体重管理。如今，该公司正寻求进一步突破，向FDA提交了首个口服semaglutide（25 mg，每日一次）的新药申请（NDA），用于肥胖或超重合并症患者的长期体重管理。若获批，该药物将成为首个口服GLP-1受体激动剂，为患者提供更便捷的治疗选择。 口服semaglutide的临床开发与申请进展 2024年5月2... 查看详情
05
5月
Zongertinib或将成为HER2突变晚期非小细胞肺癌治疗新标准
在精准医疗时代，针对特定基因突变的靶向治疗显著改善了癌症患者的预后。HER2基因突变作为非小细胞肺癌（NSCLC）中较为罕见的驱动突变之一，长期以来缺乏高效的口服靶向治疗方案。近期，一种名为zongertinib（BI 1810631）的新型HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在临床研究中展现出令人振奋的疗效，可能为HER2突变晚期NSCLC患者带来新的治疗选择。 HER2突变在NSCLC中的临床意义 HER2基因突变在非小细胞肺癌患者中的发生率约为2%至4%，这一突变也存在于超过20种其他肿瘤类型中。与HER2蛋白过表达不同，HER2突变主要涉及激酶结构域（TKD）的特定氨基酸改变，导致... 查看详情
01
5月
基因疗法ZEVASKYN获FDA批准隐性营养不良型大疱性表皮松解症
2025年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel，简称pz-cel）上市，这是全球首款用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的细胞基因疗法。RDEB是一种罕见且严重的遗传性皮肤疾病，患者皮肤极度脆弱，容易形成大面积水疱和慢性伤口，严重影响生活质量。ZEVASKYN的获批为RDEB患者提供了首个针对病因的治疗选择，标志着该领域的重要突破。 ZEVASKYN的临床意义 ZEVASKYN的获批填补了RDEB治疗领域的空白。RDEB由COL7A1基因突变导致，该基因负责编码VII型胶原蛋白，而VII型胶原蛋白是维... 查看详情
30
4月
英国批准Beyonttra(Acoramidis)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见但严重的心脏疾病，其特征是转甲状腺素蛋白（TTR）异常分解并形成淀粉样纤维沉积于心肌，导致心脏功能逐渐恶化。2023年，英国药品和健康产品管理局（MHRA）通过国际认可程序（IRP）批准了一种新型药物Acoramidis（商品名Beyonttra），用于治疗由遗传性或野生型ATTR-CM引起的心肌病成人患者。 药物作用机制 Beyonttra的活性成分是盐酸Beyonttra，其作用机制是通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体结构，防止其解离并形成淀粉样沉积物。在ATTR-CM患者中，TTR蛋白的异常解聚会导致淀粉样纤维在心脏组织中堆... 查看详情
30
4月
VYJUVEK获欧盟批准用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症
2025年4月，生物技术领域迎来重要里程碑。Krystal Biotech公司宣布其基因治疗药物VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）获得欧洲委员会（EC）的上市许可，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这一批准标志着欧洲DEB患者群体首次获得针对疾病根本原因的矫正性治疗方案。 药物基本信息与作用机制 VYJUVEK®是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，专门设计用于治疗携带胶原蛋白VII型α1链（COL7A1）基因突变的营养不良型大疱性表皮松解症患者的伤口。该药物从患者出生起即可使用，其核心作用机制是通过递送功能性人类COL7A1... 查看详情
30
4月
TREMFYA(guselkumab,古塞奇尤单抗)获欧盟批准用于中重度活动性溃疡性结肠炎
溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病，主要累及结肠黏膜，导致患者出现腹痛、腹泻、直肠出血等症状，严重影响生活质量。长期以来，临床治疗面临诸多挑战，尤其是对传统疗法或生物制剂反应不足的患者群体。2025年4月25日，强生公司宣布，欧洲委员会批准TREMFYA® (guselkumab,古塞奇尤单抗) 用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。这一批准标志着炎症性肠病治疗领域的重要突破，也为患者提供了新的治疗选择。 TREMFYA® (guselkumab,古塞奇尤单抗) 的药物特性 TREMFYA® (guselkumab) 是一种全人源化双重作用的白... 查看详情
30
4月
FILSPARI(sparsentan,司帕生坦)获欧盟全面批准用于原发性IgA肾病治疗
IgA肾病（IgA nephropathy，IgAN）是一种常见的原发性肾小球疾病，全球范围内有大量患者受其困扰。该病以免疫球蛋白A在肾小球沉积为特征，可导致蛋白尿、血尿，并最终进展为慢性肾病甚至肾衰竭。长期以来，IgA肾病的治疗选择有限，主要以血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）和血管紧张素受体阻滞剂（ARB）为主，但这些药物的疗效仍不足以完全阻止疾病进展。 2025年4月，欧洲委员会（European Commission）正式批准FILSPARI®（sparsentan,司帕生坦）用于治疗成人原发性IgA肾病，标志着该疾病治疗领域的重要进展。此次全面批准基于III期PROTECT研究的完整... 查看详情
29
4月
Linvoseltamab(利伏赛坦单抗)获欧盟批准用于治疗多重难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者（Relapsed/Refractory, R/R）的预后仍然较差。2024年，欧洲委员会（European Commission, EC）有条件批准了新型双特异性抗体药物利伏赛坦单抗linvoseltamab（商品名Lynozyfic）用于治疗既往接受过至少3种疗法的R/R多发性骨髓瘤患者。该药物的获批基于LINKER-MM1临床试验的积极数据，为这一难治性患者群体提供了新的治疗选择。 药物基本信息 利伏赛坦单抗Linvoseltamab(Lynozyfic)是一种靶向... 查看详情
29
4月
弗里德赖希共济失调药物Skyclarys(Omaveloxolone)获英国MHRA批准
2024年4月23日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）正式批准omaveloxolone（商品名Skyclarys）用于治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia），这是英国首个获批用于16岁及以上患者的该疾病治疗药物。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经系统疾病，会导致患者的协调能力和运动功能逐渐退化。此次批准标志着该疾病治疗领域的重要突破，为患者提供了新的治疗选择。 弗里德赖希共济失调的疾病背景 弗里德赖希共济失调是最常见的遗传性共济失调类型，发病率约为五万分之一。该疾病由FXN基因突变引起，导致患者体内frataxin蛋白水平降低，进而影响线粒体功能，引发氧化... 查看详情
28
4月
Penpulimab-kcqx获FDA批准用于非角化性鼻咽癌治疗
鼻咽癌是一种起源于鼻咽部上皮细胞的恶性肿瘤，在亚洲地区尤为常见。非角化性鼻咽癌作为其主要亚型，具有独特的病理特征和临床表现。2025年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准penpulimab-kcqx用于非角化性鼻咽癌的治疗，这为患者提供了新的治疗选择。 药物基本信息 Penpulimab-kcqx是一种人源化单克隆抗体，由Akeso Biopharma Co., Ltd.研发。根据美国国家癌症研究所的解释，该药物通过特异性靶向程序性死亡受体-1（PD-1）发挥作用。PD-1是一种重要的免疫检查点蛋白，能够负向调节T细胞活化，在肿瘤免疫逃逸机制中扮演关键角色。Penpulima... 查看详情
