11
4月
FDA批准贝伐单抗生物仿制药Jobevne用于多种实体瘤治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了bevacizumab生物仿制药Jobevne（bevacizumab-nwgd,贝伐单抗）用于治疗多种实体瘤适应症。该药物作为贝伐珠单抗（Avastin）的生物仿制药，将为患者提供更多治疗选择。 药物基本信息 Jobevne是一种重组人源化单克隆抗体，其作用机制与参照药贝伐珠单抗相同。该药物通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）的活性，阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长和扩散。 获批适应症 Jobevne获FDA批准用于以下实体瘤的治疗： 转移性结直肠癌（mCRC）：联合氟尿嘧啶类化疗用于一线或二线治疗；对于一线含贝伐珠单抗方案治疗后进展的患者，可联合... 查看详情
11
4月
FDA批准VYVGART Hytrulo(艾加莫德预充式皮下注射剂)用于全身型重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病的自我注射
近日，全球免疫学公司argenx SE宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc,艾加莫德预充式皮下注射剂）用于自我注射，适用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者。这一批准为患者提供了更灵活的治疗选择，使其能够在医生办公室、家中或旅行时自行注射药物，从而提升治疗的便利性和独立性。 VYVGART Hytrulo预充式注射器的特点与优势 VYVGART Hytrulo预充式注射器是一种皮下注... 查看详情
11
4月
美国FDA完全批准VITRAKVI(拉罗替尼)用于NTRK基因融合阳性实体瘤治疗
2025年4月10日，拜耳公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准VITRAKVI®（larotrectinib，拉罗替尼）用于治疗成人和儿童NTRK基因融合阳性的实体瘤患者。这一决定基于多项临床试验数据，证实VITRAKVI在多种NTRK融合阳性肿瘤中展现出持久的临床应答。此次完全批准标志着该药物在精准肿瘤治疗领域的重要地位，为缺乏有效治疗选择的患者提供了新的标准治疗方案。 VITRAKVI（拉罗替尼）的适应症与作用机制 VITRAKVI是一种首创（first-in-class）的口服TRK抑制剂，专门设计用于抑制TRK家族蛋白（TRKA、TRKB和TRKC）。该药物适用于成人和儿... 查看详情
10
4月
Ziftomenib治疗NPM1突变型复发/难治性急性髓系白血病向FDA提交新药申请
急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液系统疾病，其中NPM1基因突变约占成人AML病例的30%。对于复发/难治性（R/R）NPM1突变型AML患者，目前尚无FDA批准的靶向治疗方案。近期，Kura Oncology公司向FDA提交了ziftomenib的新药申请（NDA），这一进展可能为这类患者带来新的治疗希望。 药物背景与作用机制 Ziftomenib是一种每日一次的口服menin抑制剂，靶向作用于menin-KMT2A/MLL蛋白复合物，这一复合物在NPM1突变型AML的发病机制中起关键作用。通过抑制menin与KMT2A的相互作用，ziftomenib可阻断白血病细胞的增殖信号通路，从而... 查看详情
10
4月
英国批准BIMZELX(bimekizumab,比奇珠单抗)用于中度至重度化脓性汗腺炎
化脓性汗腺炎是一种长期困扰患者的慢性炎症性皮肤病，其症状包括疼痛性结节、脓肿和排脓性瘘管，常发于腋窝、腹股沟和臀部等部位。这种疾病对患者的生活质量造成严重影响，不仅带来剧烈疼痛，还可能导致反复发作。近日，英国苏格兰药品联盟（Scottish Medicines Consortium，SMC）批准了BIMZELXBIMZELX(bimekizumab,比奇珠单抗)用于治疗中重度活动性化脓性汗腺炎成人患者，这为那些对传统系统疗法反应不佳的患者提供了新的治疗选择。 苏格兰成为英国首个批准BIMZELX的地区 苏格兰药品联盟的这项决定使得苏格兰成为英国首个为化脓性汗腺炎患者提供BIMZELX的地区。这... 查看详情
10
4月
DATROWAY(德达博妥单抗)获欧盟批准用于治疗转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体（HR）阳性、HER2阴性亚型约占所有病例的70%。尽管内分泌治疗和化疗在早期治疗中取得了一定成效，但转移性患者的预后仍然较差，亟需更有效的治疗选择。近日，欧洲药品管理局（EMA）批准了DATROWAY®（datopotamab deruxtecan,德达博妥单抗）用于治疗既往接受过内分泌治疗和至少一种化疗方案的不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。这一批准基于TROPION-Breast01 III期临床试验的积极结果，标志着Daiichi Sankyo与AstraZeneca在抗体药物偶联物（ADC）领域的又一重大突破。 DAT... 查看详情
09
4月
Talvey(Talquetamab)在复发/难治性多发性骨髓瘤中展现持久疗效
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来新型疗法不断涌现，但复发/难治性（Relapsed/Refractory, R/R）患者仍面临治疗选择有限的困境。双特异性抗体Talvey（Talquetamab）作为一种靶向GPRC5D和CD3的T细胞重定向疗法，在早期研究中显示出显著潜力。近期，《柳叶刀·血液学》（The Lancet Haematology）发表了MonumenTAL-1试验（NCT03399799; NCT04634552）的长期随访数据，进一步证实了Talvey在重度预处理R/R MM患者中的持久疗效和安全性。 Talvey的整体... 查看详情
09
4月
Rilzabrutinib获美国FDA孤儿药认定用于温抗体型自身免疫性溶血性贫血和IgG4相关疾病
在医学领域，罕见病患者的治疗选择往往极为有限。由于患者群体规模较小，药物研发的经济回报较低，许多罕见病长期缺乏有效的治疗方案。然而，近年来，随着医药科技的进步和监管政策的支持，越来越多的创新药物开始关注这些未被满足的医疗需求。近日，Sanofi公司研发的口服BTK抑制剂Rilzabrutinib（瑞扎布鲁替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4-RD），为这两种罕见免疫介导疾病的患者带来了新的曙光。 Rilzabrutinib的药物特性与作用机制 Rilzabrutinib是一种研究性、新型... 查看详情
08
4月
欧盟批准Kaftrio联合Kalydeco扩展适应症用于2岁及以上囊性纤维化患者
囊性纤维化是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，主要影响患者的肺部、消化系统及其他器官。长期以来，CF患者的治疗选择有限，但随着医学研究的进步，针对疾病根源的疗法逐渐成为可能。2025年4月7日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会（European Commission）批准扩大Kaftrio®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）联合Kalydeco(Ivacaftor，依伐卡托)的适应症范围，使更多CF患者能够受益于这一突破性疗法。此次批准标志着CF治疗领域的又一重大进展，预计将为欧洲约4,000名患者提供新的治疗机会。 Kaftrio®... 查看详情
08
4月
达雷木单抗DARZALEX皮下注射制剂联合疗法欧盟获批治疗新诊断多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤(MM)作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗格局在过去十年间发生了革命性变化。2025年4月7日，强生旗下杨森制药宣布欧盟委员会(EC)已批准DARZALEX®(达雷木单抗,达雷木单抗)皮下制剂(SC)联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松(daratumumab-VRd)用于新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)成人患者的一线治疗。这一决定基于关键性CEPHEUS III期研究的突破性数据，标志着多发性骨髓瘤治疗领域又一重要里程碑。 治疗机制与临床价值 DARZALEX作为一种靶向CD38的人源化单克隆抗体，通过多种免疫介导机制和直接作用发挥抗肿瘤效应。皮下制剂的开发显著改善了给药便利性，将静脉输注... 查看详情
