16
7月
美国FDA批准Kerendia(finerenone,非奈利酮)治疗心力衰竭
2025年7月14日，拜耳公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Kerendia® (finerenone,非奈利酮)用于治疗左心室射血分数(LVEF)≥40%的心力衰竭(HF)患者。这一决定基于FDA对该药物补充新药申请(sNDA)的优先审查。Kerendia是一种非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂(nsMRA)，成为目前FDA批准用于LVEF≥40%心衰成人患者的唯一MRA类药物。这一批准标志着对约370万美国LVEF≥40%心衰患者治疗的重要里程碑，这类患者即使接受指南指导的药物治疗，仍面临心衰住院和心血管死亡的高风险。 药物基本信息与作用机制 Kerendia(finerenone)... 查看详情
16
7月
Leqselvi(deuruxolitinib)在美国上市用于重度斑秃治疗
斑秃是一种常见的自身免疫性疾病，其特征是头皮、面部或身体其他部位出现不可预测的脱发。对于重度斑秃患者而言，脱发面积往往超过头皮总面积的50%，甚至可能发展为全秃或普秃。长期以来，该疾病的治疗选择有限，患者的心理和社会生活受到严重影响。2023年，太阳制药在美国推出了Leqselvi（deuruxolitinib）8 mg片剂，为这一患者群体带来了新的治疗希望。 Leqselvi(deuruxolitinib)的临床疗效 Leqselvi是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，通过调节免疫系统来减少对毛囊的攻击，从而促进毛发再生。在临床试验中，Leqselvi表现出显著的疗效，部分患者在短时间内即... 查看详情
15
7月
Relacorilant治疗铂类耐药卵巢癌已向FDA提交新药上市申请
卵巢癌是妇科常见的恶性肿瘤之一，其中铂类耐药卵巢癌的治疗一直是临床上的难题。近期，Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）的疗法在临床试验中显示出显著的生存获益，并已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。 Relacorilant的药物特性 Relacorilant是一种选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM），通过抑制糖皮质激素受体的过度激活，可能影响肿瘤微环境并增强化疗药物的抗肿瘤效果。在卵巢癌中，糖皮质激素信号通路的异常激活与肿瘤进展和耐药性相关，因此Relacorilant的加入可能有助于克服铂类耐药性。 Relacorilant... 查看详情
14
7月
疟疾药物Coartem Baby在瑞士获批上市用于新生儿及低体重婴儿治疗
疟疾是全球范围内威胁人类健康的主要传染病之一，尤其在撒哈拉以南非洲地区，儿童感染率和死亡率居高不下。长期以来，针对新生儿及低体重婴儿（体重低于5公斤）的疟疾治疗方案一直存在空白，导致这一最脆弱群体难以获得有效治疗。2025年7月，瑞士医药监管机构Swissmedic正式批准了Coartem Baby（又称Riamet Baby），这是全球首个专门针对新生儿及低体重婴儿的疟疾治疗药物，标志着疟疾防治领域的重要突破。 药物研发背景 Coartem Baby由总部位于日内瓦的非营利组织“疟疾药物事业会”（Medicines for Malaria Venture, MMV）与瑞士制药公司诺华（Nov... 查看详情
11
7月
美国FDA批准Ekterly(sebetralstat)成为首个遗传性血管性水肿口服治疗药物
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者常因突发性严重肿胀而面临生命危险。长期以来，HAE的治疗主要依赖注射或输液药物，患者需依赖医疗专业人员或自行注射，给日常生活带来诸多不便。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ekterly (sebetralstat)，这是首个用于HAE急性发作的口服按需治疗药物，标志着HAE治疗领域的重大突破。 Ekterly的基本信息 Ekterly由KalVista Pharmaceuticals Inc.研发，是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂（plasma kallikrein inhibitor），用于成人和儿科HAE患者的急性发作治疗。该药物... 查看详情
11
7月
Kisunla(donanemab,多奈单抗)治疗阿尔茨海默病的新给药方案获FDA批准
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无根治方法。近年来，抗淀粉样蛋白抗体药物成为研究热点，但其安全性问题一直是临床应用的主要障碍。Eli Lilly公司的Kisunla（donanemab,多奈单抗,多纳单抗）近期获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，采用新的给药方案，显著降低了脑肿胀（ARIA-E）的发生率，为早期阿尔茨海默病患者提供了更安全的治疗选择。 Kisunla的药物特性与作用机制 Kisunla是一种靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，旨在清除大脑中的淀粉样斑块。β-淀粉样蛋白的异常沉积被认为是阿尔茨海默病发病的关键因素之... 查看详情
31
5月
FDA优先审评Sevabertinib用于HER2突变非小细胞肺癌的新药上市申请
近年来，随着精准医疗的发展，针对特定基因突变的靶向治疗为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了新的希望。其中，HER2基因突变作为NSCLC的重要驱动因素之一，相关靶向药物的研发进展备受关注。Sevabertinib（BAY 2927088）作为一种新型的可逆性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在针对HER2突变NSCLC的临床试验中展现出显著的抗肿瘤活性。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予该药物优先审评资格，用于既往接受过治疗的HER2突变晚期NSCLC患者。 Sevabertinib的药物特性 Sevabertinib是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，由拜耳公司与麻省理... 查看详情
31
5月
美国FDA批准首个氢化可的松口服液Khindivi用于儿童肾上腺皮质功能减退症
2025年5月28日，专注于罕见病治疗研发与商业化的创新制药公司Eton Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ETON）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），Khindivi™（氢化可的松）口服溶液正式获批，用于5岁及以上儿童患者的肾上腺皮质功能不全替代治疗。Khindivi是美国首个且唯一获批的氢化可的松口服溶液，其上市将为患者提供更精准、便捷的给药选择。 Khindivi的基本信息与特点 Khindivi是一种浓度为1mg/ml的氢化可的松口服溶液，其剂型设计旨在解决传统片剂在儿童患者中的使用难题。该药物无需冷藏、混合或摇匀，是一种即用型口服液体制... 查看详情
30
5月
长效生长激素(Skytrofa)治疗儿童生长激素缺乏症在澳大利亚获批
生长激素缺乏症（GHD）是一种影响儿童生长发育的罕见内分泌疾病，其特征是垂体前叶分泌的生长激素不足，导致生长迟缓和代谢异常。传统治疗方案需要每日皮下注射生长激素，给患儿及其家庭带来诸多不便。2025年5月，澳大利亚治疗商品管理局（TGA）批准了一种新型长效生长激素制剂Skytrofa®（lonapegsomatropin），为澳大利亚约2,000名GHD患儿提供了每周一次的治疗选择。 药品基本信息 Skytrofa是由Ascendis Pharma公司利用其专有TransCon™技术平台开发的长效生长激素前药，活性成分为lonapegsomatropin。该药物已相继获得美国FDA（2021年... 查看详情
29
5月
FDA优先审评Sibeprenlimab治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)
IgA肾病（IgAN）是一种常见的慢性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A在肾小球系膜区异常沉积，导致进行性肾功能损害。该疾病临床表现隐匿，许多患者确诊时已进入疾病晚期，长期预后不佳。2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标行动日期定为2025年11月28日。这一进展为IgA肾病患者提供了新的治疗希望。 药品基本信息 Sibeprenlimab由大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）旗下公司Visterra开发，是一种人源化单克隆抗体，通过皮下注射给药。该药物采用预充式注射器包装... 查看详情
