美国FDA批准首个氢化可的松口服液Khindivi用于儿童肾上腺皮质功能减退症

2025年5月28日，专注于罕见病治疗研发与商业化的创新制药公司Eton Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ETON）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），Khindivi™（氢化可的松）口服溶液正式获批，用于5岁及以上儿童患者的肾上腺皮质功能不全替代治疗。Khindivi是美国首个且唯一获批的氢化可的松口服溶液，其上市将为患者提供更精准、便捷的给药选择。

Khindivi的基本信息与特点

Khindivi是一种浓度为1mg/ml的氢化可的松口服溶液，其剂型设计旨在解决传统片剂在儿童患者中的使用难题。该药物无需冷藏、混合或摇匀，是一种即用型口服液体制剂，能够提供更准确的剂量调整，尤其适用于吞咽困难或需通过胃管给药的患者。

相较于传统片剂，Khindivi的液体制剂避免了分药或碾碎药片的繁琐步骤，使剂量调整更加灵活，可满足不同患者的个体化需求。此外，其稳定的配方使其在储存和使用上更为便利，适合家庭及医疗机构使用。

Khindivi的临床意义与专家评价

肾上腺皮质功能减退症是一种罕见但严重的疾病，患者的肾上腺无法分泌足够的皮质醇。在儿童患者中，精准的氢化可的松给药至关重要，因为儿童的代谢和生长发育需求会随年龄变化而动态调整。

明尼苏达大学儿童内分泌学与遗传代谢科教授Kyriakie Sarafoglou博士指出：“Khindivi的获批为医生提供了一个新的治疗工具，能够更精确地调整剂量，这对于处于快速生长发育阶段的儿童患者的临床结局至关重要。”

CARES Foundation执行董事Dina Matos也表示：“对于先天性肾上腺增生症（CAH）患儿家庭来说，准确的剂量调整一直是个挑战。Khindivi的推出是一项重要进步，因为它避免了传统片剂分药的不准确性，从而提高了治疗效果。”

Khindivi的商业化与患者支持计划

Eton Pharmaceuticals计划于2025年6月2日当周正式推出Khindivi，并通过其现有的儿童内分泌罕见病专家团队进行推广。该公司目前已在市场上销售ALKINDI SPRINKLE®（氢化可的松口服颗粒），Khindivi的加入将为肾上腺功能不全患者提供更多治疗选择。

Khindivi将通过专业药房Anovo独家供应，该药房专注于为罕见病和慢性病患者提供服务。此外，Eton Pharmaceuticals与Anovo合作推出的“Eton Cares Program”将为患者提供处方配送、保险福利评估、教育支持以及经济援助等服务，符合条件的患者还可享受零自付费用的优惠。

市场前景与患者群体

据Eton估计，美国5至17岁的肾上腺功能不全患者超过5000人。公司预计，Khindivi与ALKINDI SPRINKLE的联合年销售额峰值将超过5000万美元。这一预测反映了市场对精准、便捷的氢化可的松替代治疗方案的强烈需求。

Khindivi的获批标志着肾上腺皮质功能不全治疗领域的重要进展，尤其是对于儿童患者而言，其液体制剂提供了更精准、便捷的给药方式。Eton Pharmaceuticals凭借其在罕见病领域的专业能力，成功将这一创新疗法推向市场，为患者和医疗专业人员提供了新的治疗选择。随着Khindivi的商业化启动，预计将有更多患者受益于这一突破性疗法。

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