长效生长激素(Skytrofa)治疗儿童生长激素缺乏症在澳大利亚获批

生长激素缺乏症（GHD）是一种影响儿童生长发育的罕见内分泌疾病，其特征是垂体前叶分泌的生长激素不足，导致生长迟缓和代谢异常。传统治疗方案需要每日皮下注射生长激素，给患儿及其家庭带来诸多不便。2025年5月，澳大利亚治疗商品管理局（TGA）批准了一种新型长效生长激素制剂Skytrofa®（lonapegsomatropin），为澳大利亚约2,000名GHD患儿提供了每周一次的治疗选择。

药品基本信息

Skytrofa是由Ascendis Pharma公司利用其专有TransCon™技术平台开发的长效生长激素前药，活性成分为lonapegsomatropin。该药物已相继获得美国FDA（2021年8月）和欧洲EMA（2022年1月）的批准，此次在澳大利亚的注册由Specialised Therapeutics（ST）公司负责，涵盖澳大利亚、新西兰及东南亚多个国家市场。Skytrofa被批准用于”因内源性生长激素分泌不足导致生长障碍的3至18岁儿童和青少年”的治疗。

作为一种皮下注射制剂，Skytrofa提供九种不同规格的预充式单次使用药筒，可与专用自动注射器配合使用。推荐的初始剂量为0.24 mg/kg体重，每周一次，后续可根据患者体重和胰岛素样生长因子-1标准差评分（IGF-1 SDS）进行调整。值得一提的是，该产品可在室温下保存长达六个月，大大提高了用药便利性。

作用机制与技术特点

Skytrofa的创新性体现在其独特的分子设计和释放机制上。作为一种前药，它由三个部分组成：未经修饰的生长激素（somatropin）母药、惰性甲基氧基聚乙二醇载体（mPEG）和暂时连接两者的TransCon™连接子。这种结构设计使得药物在体内能够实现持续释放：

• 载体部分在结合状态下使生长激素暂时失活，同时保护其免受肾脏排泄和受体介导的清除
• 注射后，在生理条件下连接子发生自裂解
• 以可预测的方式释放具有完全活性的、未经修饰的生长激素

释放出的生长激素具有与内源性生长激素完全相同的191个氨基酸序列和分子大小。TransCon™技术平台的核心优势在于能够优化治疗效果，包括改善疗效、安全性和给药频率。通过这种创新设计，Skytrofa实现了活性生长激素在体内的持续释放，将给药频率从传统的每日一次减少至每周一次。

临床研究数据

Skytrofa的TGA注册基于三项关键性III期临床试验（heiGHt、fliGHt和enliGHten）的结果，这些研究共纳入了300多名被诊断为GHD的儿科患者，其中包括澳大利亚患者。

heiGHt试验针对未接受过生长激素治疗的患者，fliGHt试验针对已有生长激素治疗经验的患者，而enliGHten试验则是一项长期扩展研究，允许完成前两项试验的患者继续接受治疗，部分患者的治疗时间已超过四年。这些研究证实了Skytrofa在促进生长和改善代谢指标方面的疗效。

在安全性方面，Skytrofa在所有三项临床试验中总体耐受性良好。最常见的不良事件包括病毒感染、发热、咳嗽、恶心呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛、关节炎和血磷水平升高等。这些不良事件的类型和发生率与传统的每日生长激素治疗相似，但每周一次的给药方案可能改善长期治疗的依从性。

生长激素缺乏症概述

儿童生长激素缺乏症是一种罕见的孤儿病，在澳大利亚的发病率约为每10,000人中有2-3例。该病源于垂体无法分泌足够的生长激素，而生理水平的生长激素对于内分泌健康整体以及骨骼、肌肉和脂肪组织的正常发育至关重要。除了身材矮小外，GHD患儿还可能面临代谢异常、社会心理挑战和生活质量下降等问题。

数十年来，GHD的标准治疗方案是每日皮下注射人生长激素（hGH），以改善生长和整体内分泌健康。然而，每日注射对患儿及其家庭造成显著负担，可能导致治疗依从性不佳。Skytrofa的每周一次给药方案为这一临床需求提供了新的解决方案。

Skytrofa在澳大利亚的获批标志着儿童生长激素缺乏症治疗领域的重要进展。其创新的TransCon™技术平台和每周一次的给药方案为患者提供了更为便利的治疗选择，同时保持了与传统每日生长激素相当的疗效和安全性特征。随着这一疗法在澳大利亚临床实践中的应用，预计将改善GHD患儿的治疗体验和长期预后，减轻患者家庭的治疗负担。这一批准也体现了Specialised Therapeutics公司为澳大利亚和亚太地区罕见病患者提供创新治疗方案的承诺。

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