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每周仅一次!Skytrofa治疗儿童生长激素缺乏症

Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) 是一种人类生长激素,用于治疗 1 岁及以上体重至少 11.5 公斤且因内源性生长激素 (GH)分泌不足而生长障碍的儿科患者。

Ascendis Pharma于8月25日获得批准,lonapegsomatropin-tcgd(Skytrofa)成为FDA批准的第一个每周一次的注射剂,可在1周内持续释放生长激素。

“今天的批准代表了GHD儿童及其家人的一个重要的新选择,他们现在将有一个每周一次的治疗选择。在关键的头对头临床试验中,与生长激素相比,每周一次的Skytrofa在第52周显示出更高的年化身高速度。这种每周一次的治疗可以减轻治疗负担,并有可能取代30多年来一直是护理标准的每日生长激素疗法。”

Skytrofa
Skytrofa

Ascendis Pharma指出,该批准还包括SKYTROFA自动注射器和药筒,从冰箱中取出后可在室温下储存长达6个月。该公司还指出,预填充药筒将提供9种剂量强度,以实现剂量灵活性,Skytrofa的商业推出将包括全套患者支持计划,包括患者教育协议。

据Ascendis Pharma称,Skytrofa的批准是基于heiGHt试验的结果。一项为期52周的全球3期随机、开放标签、活性对照、平行组试验招募了161名未接受过治疗的生长激素缺乏儿童,该试验的主要终点是52周时的年化身高增长速度。那些接受过Skytrofa和每日hGH治疗的人。试验结果表明,使用Skytrofa与第52周更高的年化身高速度相关,治疗差异为0.9cm/年(11.2cm/年 VS 10.3cm/年)

Skytrofa
Skytrofa

“很高兴患者及其家人现在可以选择每周一次的生长激素治疗,”MAGIC基金会的首席执行官兼联合创始人Mary Andrews在Ascendis Pharma的新闻稿中说。“在我们的孩子中,GHD经常被忽视和治疗不足,管理它对家庭来说可能具有挑战性。我们对这个消息感到兴奋,因为治疗GHD很重要,而且孩子们的成长时间很短。”

Skytrofa在多个患者群体中禁用,包括心脏直视手术、腹部手术或多发意外创伤后的急性危重病患者,或因使用药物剂量的生长激素增加死亡率而导致急性呼吸衰竭的患者,对生长激素或SKYTROFA中任何赋形剂过敏的患者,以及患有任何活动性恶性肿瘤的患者。

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