02
4月
基孔肯雅热疫苗IXCHIQ获欧盟批准用于12岁及以上青少年
基孔肯雅热（Chikungunya）是一种由基孔肯雅病毒（CHIKV）引起的蚊媒传染病，其典型症状包括高烧、剧烈关节疼痛、肌肉疼痛、皮疹等，部分患者甚至可能长期遭受慢性关节疼痛的困扰。近年来，随着气候变化和蚊媒栖息地的扩大，基孔肯雅热的流行范围不断扩展，已成为全球公共卫生领域的重要挑战。2025年4月1日，Valneva SE公司宣布，其研发的全球首个基孔肯雅热疫苗IXCHIQ®获得欧盟委员会（EC）批准，适用范围扩展至12岁及以上的青少年，为这一疾病的预防提供了更广泛的保护。 IXCHIQ(基孔肯雅疫苗)的欧盟获批及其意义 Valneva SE是一家专注于疫苗研发的生物技术公司，其开发的IX... 查看详情
01
4月
CHMP推荐阿可替尼(Calquence)联合疗法用于套细胞淋巴瘤一线治疗
套细胞淋巴瘤是一种具有侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，传统化疗方案对部分患者疗效有限。近期，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对阿可替尼(Calquence,acalabrutinib)联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR方案）的积极推荐，为初治且不适合自体干细胞移植（ASCT）的MCL患者带来了新的治疗希望。这一决定基于ECHO III期临床试验的突破性数据，不仅可能改变欧洲MCL治疗格局，更标志着布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂首次进入一线联合治疗领域。 CHMP积极意见的临床意义 CHMP的推荐意见具有多重临床价值。首先，该方案将阿可替尼(Calquence)这一高选择性BTK抑制剂... 查看详情
01
4月
Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)获欧盟批准用于治疗复发性或转移性宫颈癌
宫颈癌是全球女性癌症相关死亡的第四大常见原因，尽管在预防和早期筛查方面已取得进展，但晚期患者的治疗选择仍然有限。近年来，抗体药物偶联物（ADC）的突破为肿瘤治疗带来了新希望。2024年，欧洲委员会（EC）正式批准TIVDAK®（tisotumab vedotin,替索单抗）作为单药疗法，用于治疗接受过系统治疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。这一里程碑式的批准不仅填补了临床空白，更标志着宫颈癌治疗进入精准靶向时代。 创新机制：首款针对宫颈癌的ADC药物 TIVDAK是由Genmab与辉瑞联合开发的一种靶向组织因子（TF）的抗体药物偶联物。其独特结构包含三个关键部分： 靶向抗体：特异性识... 查看详情
31
3月
FDA批准Pluvicto用于化疗前治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌
前列腺癌是全球男性常见的恶性肿瘤之一，其中转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗尤为棘手。随着医学研究的不断深入，靶向治疗和放射性配体疗法（RLT）为mCRPC患者带来了新的希望。2025年3月28日，诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pluvicto®（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan，镥[177Lu] 特昔维匹肽）用于PSMA阳性mCRPC患者的早期治疗，即在接受一种雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗后且尚未接受化疗的患者中使用。这一新适应症的批准，使符合条件的患者数量增加了近三倍，标志着mCRPC治疗领域的重大突破。 Pl... 查看详情
31
3月
A型或B型血友病药物Qfitlia成美国首个获批治疗伴或不伴抑制物的降低抗凝血酶疗法
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者因凝血因子缺乏而导致出血风险增加，严重影响生活质量。尽管现有疗法（如凝血因子替代治疗）已取得一定成效，但频繁注射、抑制物产生等问题仍困扰着患者。2025年3月28日，美国FDA批准了Qfitlia（fitusiran），这是首个通过降低抗凝血酶（AT）水平来预防出血的血友病疗法，适用于伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。 Qfitlia的独特机制与优势 Qfitlia采用小干扰RNA（siRNA）技术，靶向降低抗凝血酶（AT）水平，从而促进凝血酶生成，恢复血友病患者的止血功能。其创新机制使其适用于所有类型的血友病，包括伴抑制物的患者及血友病B患者，这些群体... 查看详情
31
3月
日本批准Beyonttra(acoramidis)用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病治疗
2025年3月，日本厚生劳动省正式批准Beyonttra™（acoramidis）用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。作为全球首款近完全（≥90%）TTR稳定剂，Beyonttra在临床试验中展现出卓越的稳定性和快速起效的特点，为ATTR-CM患者提供了全新的治疗选择。本文将深入解析Beyonttra的药物特性、作用机制、临床数据及其在ATTR-CM治疗中的独特优势。 药物特性：结构、机制与药理学 1. 分子结构与作用机制 Beyonttra（acoramidis）是一种口服小分子TTR稳定剂，其核心作用机制在于选择性结合并稳定转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体结构，防止... 查看详情
30
3月
FDA批准Imfinzi(度伐单抗)联合化疗用于肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Imfinzi(durvalumab,度伐单抗)联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗方案，随后在根治性膀胱切除术后使用单药Imfinzi(度伐单抗)作为辅助治疗，用于成人肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。这一决定标志着该疾病治疗领域的重要进展。 关键临床数据支持 FDA的批准基于全球性、随机、开放标签的III期NIAGARA试验（NCT03732677）的研究结果。试验数据显示，与仅接受新辅助化疗的患者相比，接受Imfinzi(度伐单抗)联合治疗的患者中位无事件生存期（EFS）显著延长。具体而言，Imfinzi(度伐单抗)组的中位EFS未达到（95%... 查看详情
30
3月
Tesamorelin F8制剂(EGRIFTA WR)获FDA批准用于HIV相关脂肪营养不良治疗
HIV相关脂肪营养不良（HIV-associated lipodystrophy）是长期接受抗逆转录病毒治疗（ART）的感染者常见的代谢并发症，主要表现为内脏脂肪异常堆积，不仅影响患者体态，还可能增加心血管疾病和胰岛素抵抗风险。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Theratechnologies公司研发的新型Tesamorelin F8制剂（EGRIFTA WR），用于治疗成人HIV相关脂肪营养不良导致的内脏脂肪过多。这一创新制剂在原有**Tesamorelin（EGRIFTA SV）**的基础上进行了优化，提供更便捷的长效给药方案，有望显著提升患者依从性及治疗效果。 Tesa... 查看详情
28
3月
卡博替尼(Cabometyx)获FDA批准用于胰腺及胰腺外神经内分泌肿瘤治疗
神经内分泌肿瘤（NET）作为一种相对罕见但临床处理复杂的肿瘤类型，长期以来面临治疗选择有限的困境。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重大批准为这一领域带来了新的希望——多靶点酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼cabozantinib（商品名Cabometyx）正式获批用于治疗12岁及以上、既往接受过治疗的不可切除局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）。这一决定基于关键III期CABINET试验的突破性数据，不仅为临床医生提供了新的武器，更显著改善了患者的无进展生存期。 疗效数据 CABINET试验的结果显示，卡博替尼(Cabometyx,... 查看详情
28
3月
日本批准Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)治疗晚期宫颈癌
宫颈癌是全球女性常见的恶性肿瘤之一，尤其是晚期或复发性宫颈癌患者，其治疗选择有限，预后较差。近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了抗体偶联药物替索单抗tisotumab vedotin-tftv（商品名Tivdak）用于治疗化疗后进展的晚期或复发性宫颈癌患者。这一批准标志着日本宫颈癌治疗领域的重要突破，为患者提供了全新的治疗选择。 创新药物Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)的临床价值 Tivdak(替索单抗)是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物，通过将抗TF单克隆抗体与细胞毒性药物MMAE（单甲基奥瑞他汀E）结合，实现对癌细胞的精准杀伤。此次批准基于全球多中心II... 查看详情
