03
10月
加拿大批准AGAMREE(伐莫洛龙)用于4岁及以上杜氏肌营养不良治疗
加拿大卫生部已批准AGAMREE（通用名：vamorolone，伐莫洛龙）用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该批准通过优先审查程序获得，使AGAMREE成为加拿大首个获批用于治疗DMD的药物。 AGAMREE为口服混悬液剂型，规格为40mg/ml，属于新型解离型皮质类固醇。其化学结构在9:11位置将羟基改变为碳-碳双键，这种结构修饰使其作用机制区别于传统皮质类固醇。 AGAMREE通过高亲和力结合糖皮质激素受体，同时微弱结合盐皮质激素受体并表现出拮抗作用，且不结合雌激素受体或孕激素受体。它能抑制TNFα诱导的NF-κB信号通路以发挥抗炎作用，同时减少糖皮质激素反应元件调控的... 查看详情
02
10月
美国FDA批准Rhapsido(瑞米布替尼)用于慢性自发性荨麻疹治疗
美国食品药品监督管理局(FDA)批准Rhapsido（Remibrutinib，瑞米布替尼）用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。Rhapsido是一种口服药物，也是目前首个且唯一获批用于该疾病的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 该药物通过抑制BTK蛋白发挥作用，该蛋白被认为是引发CSU症状的关键因素。在CSU发作过程中，免疫系统因过敏反应或自身免疫反应而过度活跃，肥大细胞和嗜碱性粒细胞会激活BTK蛋白，导致患者出现红色肿胀的荨麻疹和剧烈瘙痒，症状可持续数小时。 慢性自发性荨麻疹在美国影响约170万人，超过半数患者在使用递增剂量的抗组胺药后仍持续出现症状。该疾病症状具有不可预测性，每次发作可持续长达6周，严重... 查看详情
01
10月
美国FDA批准Tremfya用于儿童斑块状银屑病与银屑病关节炎治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tremfya（guselkumab,古塞库单抗），用于治疗6岁及以上、体重至少40公斤的中重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎儿童患者。 此次监管行动，使Tremfya成为首个获批用于此类皮肤疾病儿童患者的白细胞介素（IL）-23抑制剂。 Tremfya最初于2017年获批用于成人银屑病治疗，2020年获批用于成人活动性银屑病关节炎治疗。本次儿童适应症的批准，基于III期PROTOSTAR试验（NCT03451851）的研究结果，该试验显示，接受Tremfya治疗的儿童患者中，超过半数在治疗16周时实现了显著的皮肤清除。 Tremfya是首个获FD... 查看详情
01
10月
美国FDA批准Qivigy用于成人原发性体液免疫缺陷治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准10%静脉注射人免疫球蛋白（IVIG）Qivigy，用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。该疾病是一类严重且常被漏诊的免疫系统功能紊乱疾病。 Qivigy的疗效与安全性在一项为期12个月的临床试验中得到评估。研究达到主要终点，未报告急性严重细菌感染。次要结果显示其他感染发生率较低，无感染相关住院事件，且对日常活动影响极小。常见治疗相关不良事件包括头痛、输注相关反应、疲劳、恶心及直接库姆斯试验阳性。 原发性免疫缺陷包含超过550种罕见慢性疾病，患者免疫系统成分缺失或功能受损，易发生反复感染、自身免疫并发症等健康问题。据估计美国现有约50万患者，实际数量可能因漏诊或... 查看详情
29
9月
Talvey(塔奎妥单抗)：针对多发性骨髓瘤的双特异性抗体疗法
2023年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了全球首款GPRC5D/CD3双特异性抗体Talvey（通用名：talquetamab-tgvs，中文名：塔奎妥单抗）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体。 对于多发性骨髓瘤患者来说，经历多线治疗后病情仍然进展是一个棘手且充满挑战的状况，而Talvey的获批为这类患者提供了一种创新的治疗选择。 突破性机制：双靶点协同攻击癌细胞 Talvey是一种首创的双特异性T细胞结合抗体，其独特之处在于能够同时靶向两个关键靶点：多发性骨髓瘤细胞上的GPRC5D和T细胞上... 查看详情
28
9月
美国批准Evkeeza(Evinacumab)治疗纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
2025年9月26日，再生元制药公司宣布，Evkeeza(Evinacumab)获批用于治疗年龄低至1岁的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 Evkeeza是一种血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抗体抑制剂，最初于2021年获FDA批准，用于治疗成人及12岁及以上的儿科HoFH患者；2023年，其适应症扩展至涵盖年龄低至5岁的儿童患者。该药品通过与血管生成素样蛋白3结合并阻断其功能发挥作用，而血管生成素样蛋白3是一种调控循环脂质的蛋白质。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的类型，后者是一种影响人体低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，有时被称为“坏胆... 查看详情
28
9月
FDA批准PALSONIFY(paltusotine)：首个肢端肥大症每日一次口服药物
PALSONIFY(paltusotine)是一种新型每日一次口服药物，获批用于治疗对手术反应不佳或无法接受手术的成人肢端肥大症。肢端肥大症是一种因生长激素过量引起的罕见疾病，通常源于垂体瘤。这会导致胰岛素样生长因子1水平升高，长期可能损害骨骼、关节、心脏及其他重要器官。疾病症状包括关节疼痛、疲劳、肿胀、头痛、手足增大及面容改变。若不治疗，可能影响心脏功能、缩短预期寿命并妨碍日常活动。 该药物通过模拟天然生长抑素，特异性靶向生长抑素受体2型，从而降低生长激素和胰岛素样生长因子1水平。这一机制有助于缓解症状并可能延缓疾病进展。 与现有注射疗法不同，PALSONIFY作为每日一次口服制剂，为疾病管... 查看详情
26
9月
美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变乳腺癌
2025年09月25日，美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。在ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中，约50%在使用芳香化酶抑制剂期间或之后会出现ESR1突变。 在3期EMBER-3试验中，针对ESR1突变转移性乳腺癌患者，Inluriyo单药治疗与内分泌治疗相比，将疾病进展或死亡风险降低了38%。在该患者群体中，Inluriyo相较于氟维司群或依西美坦显著改善了无进展生存期，中位无进展生存期为5.5个月，对比3.8个月。 Inluriyo是一种口服雌激素受体拮抗剂，通过结合、阻断并促进雌激素受体... 查看详情
26
9月
欧盟批准Kisunla(多奈单抗)用于早期阿尔茨海默病治疗
2025年9月25日，Kisunla（通用名：donanemab，多奈单抗）获得欧盟委员会（EC）上市许可，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病。其获批适用人群为经临床诊断为轻度认知障碍或轻度痴呆、确认存在淀粉样蛋白病理改变，且为载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。 药品基本属性 活性成分与作用机制：活性成分为多奈单抗，属于单克隆抗体（ATC代码：N06DX05），通过与大脑中的淀粉样蛋白斑块结合，借助小胶质细胞介导的吞噬作用促进斑块清除。 剂型与给药方式：以350mg输液用浓缩液形式供应，采用静脉输注给药，每4周一次，每次输注持续约30分钟。 治疗特点：是首个有证... 查看详情
25
9月
ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获FDA优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，德曲妥珠单抗)联合帕妥珠单抗用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌一线治疗的补充生物制品许可申请优先审评资格。 该审评基于III期DESTINY-Breast09试验的结果。该研究在首次接受治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中，比较了ENHERTU联合帕妥珠单抗方案与当前标准治疗方案——紫杉烷类化疗联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗方案的疗效与安全性。 结果显示，与标准治疗方案相比，ENHERTU联合帕妥珠单抗将疾病进展或死亡风险降低了44%。ENHERTU组的中位无进展生存期超过三年... 查看详情
