Dawnzera(Donidalorsen)获美国FDA批准用于预防遗传性血管性水肿发作

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Ionis Pharmaceuticals公司的Dawnzera™ (donidalorsen)，这是一种用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的RNA靶向疗法。该批准为美国约7000名受这种罕见且可能危及生命的遗传性疾病困扰的患者提供了一种新的治疗选择。

药品特性
Dawnzera是首个且目前唯一获批用于HAE的RNA靶向药物，其作用靶点为血浆前激肽释放酶（PKK）。PKK是一种关键蛋白，参与激活导致急性HAE发作的炎症介质。该药品通过皮下自动注射器进行自我给药，提供每四周一次或每八周一次的给药方案，是目前HAE预防治疗中最长的给药间隔选择。

疗效数据
FDA的批准主要基于3期OASIS-HAE研究的有力数据。结果显示，与安慰剂相比，每四周给药一次的Dawnzera在24周内将月HAE发作率显著降低了81%。从第二次给药开始计算，平均发作率降低了87%。此外，在24周内，中重度HAE发作减少了约90%。来自OASISplus开放标签扩展研究的长期数据进一步支持了这些结果，显示一年后两个给药组的总平均发作率较基线降低了94%。

转换治疗数据
OASISplus研究中的一个转换队列评估了从其他预防性治疗（如lanadelumab、C1酯酶抑制剂或berotralstat）转换为Dawnzera的患者。转换治疗16周后，平均HAE发作率较先前治疗降低了62%，且未观察到突破性发作的平均增加。在接受调查的患者中，84%的人更倾向于选择Dawnzera，理由是其疾病控制更好、给药时间更短、注射部位疼痛或反应更轻。

安全性特征
在所有临床研究中，均Dawnzera表现出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应（发生率≥5%）包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

Dawnzera(donidalorsen)的获批为HAE预防治疗提供了一个新的选择。其基于RNA的作用机制、显著的发作降低率、灵活且长效的给药方案以及患者报告的偏好，使其成为当前HAE管理领域的一个值得关注的发展。该药品将于近日在美国上市。

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