欧盟批准ANDEMBRY(Garadacimab)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

全球生物技术领军企业 CSL 近日宣布，欧盟委员会（EC）正式批准 ANDEMBRY®（garadacimab）用于 12 岁及以上青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防性治疗。ANDEMBRY® 是首款也是唯一一款每月一次给药、靶向 XIIa 因子的治疗方案，能够有效抑制血浆蛋白 XIIa 因子，从源头阻断导致血管性水肿发生的级联反应。

这一突破性疗法不仅体现了 CSL 在 HAE 研究领域数十年的积累，也提供了一种更便捷的治疗选择。ANDEMBRY® 采用预填充自动注射笔设计，使患者能够通过皮下注射自行给药，极大地提升了治疗的便利性和患者的依从性。

HAE：一种罕见但危及生命的遗传病

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的、慢性且可能危及生命的遗传疾病，其特征是反复发生的、不可预测的血管性水肿发作。HAE 的症状可能涉及多个身体部位，包括腹部、喉部、面部和四肢，通常伴有剧烈疼痛。

目前估计 HAE 的患病率约为 1/50,000，但由于误诊和漏诊的情况较为普遍，其真实发病率可能高于目前记录的数据。Charité 大学医院（柏林）过敏研究所临床试验负责人 Markus Magerl 博士指出，HAE 发作的不确定性是患者面临的最大挑战之一，因此找到能够从根源上阻止疾病进展的治疗方法至关重要。

VANGUARD 试验：ANDEMBRY® 临床研究的有力支持

欧盟此次批准 ANDEMBRY® 的决定基于国际 III 期 VANGUARD 试验及其开放标签扩展研究的临床数据。这项研究的详细结果已于 2023 年 4 月发表在《柳叶刀》（The Lancet），而正在进行的开放标签研究的主要数据则在 2024 年 10 月发表在《过敏》（Allergy）期刊。

VANGUARD 试验显示，ANDEMBRY® 作为一种新型的 XIIa 因子抑制剂，能够有效降低 HAE 发作的频率，为患者提供长期的疾病控制，并具有良好的安全性和耐受性。

业界认可：ANDEMBRY® 为 HAE 患者带来新希望

CSL 研发与创新执行副总裁 Bill Mezzanotte 博士表示：“ANDEMBRY® 在 HAE 治疗领域的获批是一个重要的里程碑，它不仅提供了长期的疾病控制，还采用了患者友好的给药方式。这款药物是 CSL 自主研发的首款重组单克隆抗体，充分体现了我们 40 余年来在 HAE 研究和治疗优化方面的持续投入。”

国际 HAE 组织（HAEi）主席 Henrik Balle Boysen 也对此次批准表示欢迎。他指出：“ANDEMBRY® 作为一种每月一次皮下注射的新型治疗方式，能够有效减少 HAE 患者的疾病负担，让他们在日常生活中拥有更多的自由和安心。”

全球市场布局：ANDEMBRY® 在多个国家获得批准

目前，ANDEMBRY® 已经获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）和英国药品与健康产品管理局（MHRA）的批准，预计将在完成市场准入和报销谈判后正式上市。此外，该药物也正在接受包括美国、日本、瑞士和加拿大等多个国家的监管机构审评，未来有望惠及更多 HAE 患者。

为HAE患者带来更优的治疗方案

ANDEMBRY® 作为首款靶向 XIIa 因子的预防性治疗方案，为 HAE 患者提供了一种全新的长期管理选项。这一创新疗法不仅显著减少了患者发作频率，还提供了更便捷的给药方式，提升了患者的生活质量。随着全球范围内的监管审批进展，ANDEMBRY® 未来将在更多国家和地区上市，为全球 HAE 患者带来更优质的治疗方案。

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