20
3月
阿尔茨海默病口服药Zunveyl(benzgalantamine,苯加兰他敏)在美国上市
阿尔茨海默病作为一种常见的神经退行性疾病，长期以来一直是医学界关注的焦点。随着全球老龄化趋势的加剧，阿尔茨海默病患者数量逐年增加，对有效治疗方案的需求也日益迫切。近年来，尽管抗淀粉样蛋白药物的出现为阿尔茨海默病治疗带来了新的方向，但乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI）仍然是轻中度阿尔茨海默病患者的主要治疗选择。在这一背景下，Alpha Cognition公司推出的新一代AChEI抑制剂苯加兰他敏benzgalantamine（商品名Zunveyl）正式上市，为阿尔茨海默病治疗领域注入了新的活力。Zunveyl(benzgalantamine,苯加兰他敏)是过去十年来第一个获得 FDA 批准的用于治... 查看详情
19
3月
美国FDA授予非奈利酮(Finerenone)治疗LVEF≥40%的心力衰竭优先审评资格
心力衰竭（Heart Failure, HF）是一种全球范围内广泛存在的严重健康问题，影响着数千万患者的生活质量与生存率。尽管医学界在治疗心力衰竭方面取得了显著进展，但对于左心室射血分数（LVEF）≥40%的患者，治疗选择仍然有限。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了非奈利酮(Finerenone)用于治疗LVEF≥40%的心力衰竭患者的优先审评资格，这一决定为这一患者群体带来了新的希望。 非奈利酮的临床意义 非奈利酮是一种非甾体类、选择性盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA），通过靶向盐皮质激素受体（MR）通路发挥作用。MR通路的过度激活在心力衰竭的病理生理过程中扮演了重要角色，包括血流... 查看详情
19
3月
Filspari(Sparsentan)治疗局灶节段性肾小球硬化症提交补充新药申请
Travere Therapeutics近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求优先审查，以传统批准方式将司帕生坦Sparsentan（商品名Filspari）用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。这一申请基于第三阶段DUPLEX研究和第二阶段DUET研究的结果，这两项研究是迄今为止在成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症患者中进行的最大规模的对照干预研究之一。 DUPLEX和DUET研究的重要性 Travere Therapeutics的sNDA提交得到了DUPLEX和DUET研究数据的支持。DUPLEX研究是一项第三阶段临床试验，而DUET研究... 查看详情
18
3月
欧盟批准度伐单抗(Imfinzi)用于铂类放化疗后局限期小细胞肺癌治疗
近年来，肺癌的治疗领域取得了显著进展，尤其是在小细胞肺癌（SCLC）的治疗方面。小细胞肺癌是一种侵袭性强、预后较差的肺癌亚型，长期以来治疗选择有限。然而，随着免疫疗法的兴起，患者迎来了新的希望。近日，欧洲委员会批准了度伐单抗Durvalumab（Imfinzi）用于治疗在铂类化疗放疗（CRT）后病情未进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）成年患者。这一批准标志着LS-SCLC治疗领域的一个重要里程碑，为患者提供了全新的免疫治疗选择。 度伐单抗(Imfinzi，Durvalumab)的批准背景 度伐单抗(Imfinzi)是一种免疫检查点抑制剂，通过阻断PD-L1与PD-1的结合，激活免疫系统攻... 查看详情
14
3月
Rxulti(布瑞哌唑)在欧盟获批用于治疗青少年精神分裂症
精神分裂症是一种严重的精神疾病，影响全球数百万人的生活质量和功能。尽管成年患者的治疗选择相对较多，但青少年患者的治疗选择却相对有限。青少年发病的精神分裂症通常预后较差，症状更为严重且慢性化，因此亟需更多有效的治疗方案。近期，欧洲委员会（EC）批准了Rxulti（brexpiprazole，布瑞哌唑）用于13岁及以上青少年精神分裂症患者的治疗，这一决定为青少年患者及其家庭带来了新的希望。以下将从多个方面详细探讨这一重要进展。 欧洲委员会批准Rxulti（布瑞哌唑）用于青少年精神分裂症治疗 2025年1月，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Rxulti（brexpiprazol... 查看详情
13
3月
FDA授予obisbemeda(186Re)用于治疗肺癌软脑膜转移孤儿药资格认定
肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌症之一，而软脑膜转移（Leptomeningeal Metastases, LM）是肺癌患者中一种罕见但极具侵袭性的并发症。软脑膜转移的治疗选择极为有限，且预后较差，因此开发新的治疗方案迫在眉睫。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予放射性治疗药物Rhenium (186Re) obisbemeda孤儿药资格，用于治疗肺癌患者的软脑膜转移。这一进展为这一高度未满足医疗需求的领域带来了新的希望。 孤儿药资格的意义 孤儿药资格是FDA为鼓励开发治疗罕见疾病的创新药物而设立的一项特殊资格。获得该资格的药品通常针对患者人数少于20万的疾病，且具有显著的临床潜力... 查看详情
13
3月
欧盟批准Rytelo(伊美司他)用于因低风险骨髓增生异常综合征引起的输血依赖性贫血治疗
近日，Geron公司宣布其创新药物RYTELO®（imetelstat，伊美司他）获得欧盟委员会（EC）的批准，用于治疗因低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）导致的输血依赖性贫血成年患者。这一批准标志着RYTELO成为首个在欧洲和美国获批的端粒酶抑制剂，为LR-MDS患者提供了一种全新的治疗选择。 RYTELO®的获批背景与意义 RYTELO®是一种首创的端粒酶抑制剂，其获批标志着LR-MDS治疗领域的重要突破。LR-MDS是一种进展性血液癌症，患者常因贫血而依赖输血，这不仅影响生活质量，还可能导致严重的临床后果。此前，对于对促红细胞生成素（ESA）治疗无效或不适合的患者，治疗选择非常有限... 查看详情
12
3月
加拿大卫生部批准Amivantamab/Lazertinib联合疗法用于治疗EGFR+晚期非小细胞肺癌
加拿大卫生部近期批准了埃万妥单抗amivantamab（Rybrevant）与lazertinib（Lazcluze）的联合疗法，用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一决定基于MARIPOSA三期临床试验的数据，标志着肺癌治疗领域的重要进展。 批准背景与临床意义 加拿大卫生部的批准基于MARIPOSA试验的数据，该试验结果显示，在中位随访22.0个月时，接受amivantamab联合lazertinib治疗的患者（n = 429）中位无进展生存期（PFS）达到23.7个月，而接受osimertinib（T... 查看详情
11
3月
欧盟批准WAINZUA/WAINUA(Eplontersen)治疗多发性神经病患者转甲状腺素淀粉样变性
近年来，遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN或ATTRv-PN）作为一种罕见且致命的疾病，逐渐受到医学界的关注。这种疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，严重影响患者的生活质量。随着医学研究的不断深入，针对该疾病的治疗手段也在不断进步。2025年3月10日，Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca联合宣布，其研发的药物WAINZUA（eplontersen）已获得欧盟批准，用于治疗成年1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者。这一批准标志着WAINZUA在全球范围内的应用迈出了重要一步。 WAINZUA的欧盟批准及其意义 W... 查看详情
10
3月
奥马珠单抗生物仿制药Omlyclo(omalizumab-igec)获美国FDA批准
2025年3月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Omlyclo（omalizumab-igec）作为Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）的首个可互换生物仿制药。这一批准为患者提供了更多的治疗选择，尤其是在治疗多种过敏性疾病方面。 适应症 Omlyclo与Xolair类似，被批准用于以下疾病的治疗： 中重度持续性哮喘：适用于6岁以上患者，其哮喘症状在吸入皮质类固醇治疗后未能得到有效控制，且需通过检测确认对常年性过敏原过敏。 慢性鼻窦炎伴鼻息肉：适用于18岁以上患者，作为鼻用皮质类固醇的附加维持治疗，用于对鼻用皮质类固醇反应不足的患者。 食物过敏：适用于1岁及以上人群，用... 查看详情
