08
5月
FDA授予Duvyzat(Givinostat,吉维司他)治疗真性红细胞增多症的快速通道资格
美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予吉维司他Givinostat（商品名Duvyzat）快速通道资格，用于治疗真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者。Duvyzat是一种口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，目前正在III期临床试验GIV-IN PV（NCT06093672）中进行评估，旨在比较其与羟基脲（hydroxyurea）在治疗JAK2 V617F突变阳性的高危PV患者中的疗效和安全性。这一认定反映了该药物在满足未满足的临床需求方面的潜力，同时也为PV患者提供了新的治疗希望。 Duvyzat（Givinostat,吉维司他）的作用机制 Duvyzat是... 查看详情
08
5月
Danyelza(Naxitamab)获NCCN指南推荐用于高危神经母细胞瘤治疗
神经母细胞瘤是一种常见于儿童的恶性实体肿瘤，高危神经母细胞瘤的治疗一直是临床上的重大挑战。近年来，靶向GD2的单克隆抗体药物在复发/难治性高危神经母细胞瘤的治疗中显示出显著的疗效。Naxitamab-gqgk（商品名Danyelza）作为一种抗GD2的单克隆抗体，已被美国国家综合癌症网络（NCCN）指南列为高危神经母细胞瘤的推荐治疗方案之一。 NCCN指南对Danyelza的推荐 美国国家综合癌症网络（NCCN）在其最新发布的《神经母细胞瘤临床实践指南》中，将Danyelza联合化疗方案列为高危神经母细胞瘤的2A类推荐，适用于成人和儿童患者。该推荐基于多项临床研究数据，表明Danyelza在复... 查看详情
08
5月
ATH434治疗多系统萎缩症获美国FDA快速通道认定
多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）是一种罕见且进展迅速的神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。2025年5月5日，专注于神经退行性疾病治疗的生物技术公司Alterity Therapeutics宣布，其候选药物ATH434获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation），用于治疗MSA。这一认定不仅突显了ATH434在解决MSA未满足医疗需求方面的潜力，也为该药物的加速开发和审批提供了重要支持。 ATH434的药物特性 ATH434是Alterity Therapeutics开发的一种口服小分子药物，... 查看详情
08
5月
FDA批准低剂量氯噻酮HemiClor(12.5 mg氯噻酮)用于成人高血压治疗
高血压是全球范围内最常见的心血管疾病风险因素之一，影响着数亿成年人的健康。2025年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PRM Pharma公司研发的HemiClor™（12.5 mg氯噻酮,12.5mg chlorthalidone）片剂，为成人高血压患者提供了一种新的低剂量治疗选择。这一批准标志着氯噻酮这一经典利尿剂在临床应用中的进一步优化，使其更符合现行高血压治疗指南的推荐剂量。 药品基本信息 HemiClor™是一种含有12.5 mg氯噻酮的片剂，属于噻嗪样利尿剂。氯噻酮因其较长的半衰期和显著的心血管获益证据，被2017年美国心脏病学会/美国心脏协会（ACC/AHA）高血压... 查看详情
07
5月
Calquence(阿可替尼)获欧盟批准用于一线套细胞淋巴瘤治疗
套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma, MCL）是一种罕见且具有高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），通常在晚期确诊，且复发率较高。据统计，2024年英国、法国、德国、西班牙和意大利约有6,000例新诊断病例。由于MCL的治疗选择有限，尤其是对于不适合自体干细胞移植的患者，亟需更有效的治疗方案。近日，AstraZeneca（阿斯利康）宣布其Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib，阿可替尼）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于一线MCL的联合治疗，成为欧盟首个获批用于该适应症的BTK抑制剂。 Calquence(阿可替尼)的作用机制 ... 查看详情
07
5月
FDA接受口服GLP-1药物司美格鲁肽semaglutide治疗肥胖症的申请
肥胖已成为全球性的健康挑战，影响着数亿人的生活质量，并增加多种慢性疾病的风险。近年来，胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂在体重管理领域展现出显著疗效，其中诺和诺德（Novo Nordisk）开发的注射型semaglutide（Wegovy®）已获FDA批准用于成人和青少年的慢性体重管理。如今，该公司正寻求进一步突破，向FDA提交了首个口服semaglutide（25 mg，每日一次）的新药申请（NDA），用于肥胖或超重合并症患者的长期体重管理。若获批，该药物将成为首个口服GLP-1受体激动剂，为患者提供更便捷的治疗选择。 口服semaglutide的临床开发与申请进展 2024年5月2... 查看详情
05
5月
Zongertinib或将成为HER2突变晚期非小细胞肺癌治疗新标准
在精准医疗时代，针对特定基因突变的靶向治疗显著改善了癌症患者的预后。HER2基因突变作为非小细胞肺癌（NSCLC）中较为罕见的驱动突变之一，长期以来缺乏高效的口服靶向治疗方案。近期，一种名为zongertinib（BI 1810631）的新型HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在临床研究中展现出令人振奋的疗效，可能为HER2突变晚期NSCLC患者带来新的治疗选择。 HER2突变在NSCLC中的临床意义 HER2基因突变在非小细胞肺癌患者中的发生率约为2%至4%，这一突变也存在于超过20种其他肿瘤类型中。与HER2蛋白过表达不同，HER2突变主要涉及激酶结构域（TKD）的特定氨基酸改变，导致... 查看详情
01
5月
基因疗法ZEVASKYN获FDA批准隐性营养不良型大疱性表皮松解症
2025年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel，简称pz-cel）上市，这是全球首款用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的细胞基因疗法。RDEB是一种罕见且严重的遗传性皮肤疾病，患者皮肤极度脆弱，容易形成大面积水疱和慢性伤口，严重影响生活质量。ZEVASKYN的获批为RDEB患者提供了首个针对病因的治疗选择，标志着该领域的重要突破。 ZEVASKYN的临床意义 ZEVASKYN的获批填补了RDEB治疗领域的空白。RDEB由COL7A1基因突变导致，该基因负责编码VII型胶原蛋白，而VII型胶原蛋白是维... 查看详情
30
4月
英国批准Beyonttra(Acoramidis)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见但严重的心脏疾病，其特征是转甲状腺素蛋白（TTR）异常分解并形成淀粉样纤维沉积于心肌，导致心脏功能逐渐恶化。2023年，英国药品和健康产品管理局（MHRA）通过国际认可程序（IRP）批准了一种新型药物Acoramidis（商品名Beyonttra），用于治疗由遗传性或野生型ATTR-CM引起的心肌病成人患者。 药物作用机制 Beyonttra的活性成分是盐酸Beyonttra，其作用机制是通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体结构，防止其解离并形成淀粉样沉积物。在ATTR-CM患者中，TTR蛋白的异常解聚会导致淀粉样纤维在心脏组织中堆... 查看详情
30
4月
VYJUVEK获欧盟批准用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症
2025年4月，生物技术领域迎来重要里程碑。Krystal Biotech公司宣布其基因治疗药物VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）获得欧洲委员会（EC）的上市许可，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这一批准标志着欧洲DEB患者群体首次获得针对疾病根本原因的矫正性治疗方案。 药物基本信息与作用机制 VYJUVEK®是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，专门设计用于治疗携带胶原蛋白VII型α1链（COL7A1）基因突变的营养不良型大疱性表皮松解症患者的伤口。该药物从患者出生起即可使用，其核心作用机制是通过递送功能性人类COL7A1... 查看详情
