Skytrofa(长效生长激素)获FDA批准用于成人生长激素缺乏症治疗

2025年7月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ascendis Pharma公司研发的长效生长激素lonapegsomatropin-tcgd（商品名Skytrofa，曾用名TransCon hGH）用于成人生长激素缺乏症（GHD）的治疗。该药物是一种长效生长激素替代疗法，通过每周一次皮下注射释放未经修饰的生长激素（somatropin），为成人GHD患者提供了新的治疗选择。

药物基本信息

Skytrofa是一种生长激素前药，通过创新的TransCon技术实现活性生长激素的持续释放。该药物最初于2021年8月获FDA批准用于治疗1岁以上、体重≥26磅的儿童GHD患者。其独特的设计使其在体内缓慢释放未经修饰的somatropin，模拟天然生长激素的生理分泌模式。

与传统的每日注射生长激素相比，Skytrofa的每周给药方案显著降低了治疗负担，有望改善患者的长期依从性。药物在体内的释放动力学经过优化，能够提供稳定的血药浓度，减少峰谷波动，从而可能降低副作用风险。

成人GHD的临床需求

成人生长激素缺乏症是一种明确的医学病症，其特征是患者体内生长激素分泌不足，导致代谢异常、骨重塑障碍、体成分改变以及一系列心理症状。常见的临床表现包括异常体脂分布（尤其是腹部脂肪堆积）、肌肉量减少、骨密度降低、血脂异常和胰岛素抵抗。此外，患者还可能经历认知功能障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁等心理问题。

尽管每日注射生长激素（somatropin）已成为成人GHD的标准治疗超过25年，但长期治疗的依从性一直是个挑战。频繁的注射方案给患者带来不便，导致部分患者中断治疗，影响临床效果。因此，医疗界一直在寻求更便捷、患者友好的治疗方案。

关键临床研究：foresiGHt试验

Skytrofa在成人GHD患者中的疗效和安全性通过foresiGHt试验进行评估。这是一项随机、平行组、安慰剂对照、双盲且含活性对照的3期临床试验，比较了每周一次Skytrofa与每周一次安慰剂及每日一次生长激素的差异。

研究共纳入259名23至80岁的成人GHD患者，按1:1:1的比例随机分组。分组基于患者年龄和口服雌激素摄入情况分层，确保各组基线特征平衡。试验中，Skytrofa组和每日生长激素组的每周总剂量（以毫克计）保持相当，以进行直接比较。

主要疗效结果

在治疗38周后，Skytrofa在主要和关键次要疗效终点上均显示出统计学优效性。与安慰剂相比，Skytrofa显著减少了患者的躯干脂肪（主要终点），同时增加了全身瘦体重（关键次要终点）。这些变化表明药物有效改善了GHD患者的异常体成分，这是该疾病的核心特征之一。

此外，研究还观察到其他代谢指标的改善，包括血脂谱的变化和胰岛素敏感性的提高。这些效应与每日生长激素治疗观察到的结果相似，证实了每周一次给药方案的有效性。

安全性特征

在安全性方面，Skytrofa表现出良好的耐受性。研究中未出现因药物相关不良事件导致停药的情况，其安全性与每日生长激素治疗相当。常见的不良反应包括注射部位反应、关节痛、水肿和血糖异常，这些都与生长激素的药理作用一致。

值得注意的是，每周给药方案并未增加不良反应的发生率或严重程度。药物释放系统的设计使得生长激素的释放更为平稳，可能有助于减少与血药浓度波动相关的不良反应。

剂量与给药方案

Skytrofa采用固定剂量方案，根据患者个体特征进行初始剂量选择，并在治疗过程中根据临床反应和耐受性进行调整。与儿科适应症类似，成人治疗也采用每周一次皮下注射的方式，大大简化了给药方案。

药物以预充式注射笔形式提供，便于患者自我管理。每支注射笔含有足够一周治疗的剂量，减少了频繁配药和注射准备的需要。这种用户友好的设计进一步提高了治疗便利性。

Skytrofa（Skytrofa）的批准为成人GHD治疗提供了重要的新选择。其每周一次给药方案解决了长期困扰生长激素替代治疗的依从性问题，同时保持了与传统每日治疗相当的疗效和安全性。基于坚实的临床证据，该药物有望成为成人GHD患者的一线治疗选择，改善这一人群的长期健康结局和生活质量。

随着Skytrofa在成人适应症中的应用，临床医生现在可以为GHD患者提供更个性化的治疗方案。未来，真实世界数据将进一步验证其在日常临床实践中的价值和地位。

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