FDA批准Alhemo(Concizumab)用于无抑制物血友病A/B患者的预防性治疗

2025年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alhemo®（concizumab-mtci）注射液的扩展适应症，用于12岁及以上无抑制物的血友病A或B（HA/HB）患者的预防性治疗。这一决定基于explorer8三期临床试验数据，证实了该药物在减少出血事件方面的安全性和有效性。Alhemo®是一种皮下注射制剂，为患者提供了更为便捷的治疗选择。

药物基本信息

Alhemo®是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，通过抑制TFPI增强凝血过程中的因子Xa（FXa）生成，从而改善血友病患者的凝血功能。该药物最初于2024年12月获批用于伴有抑制物的HA/HB患者，此次扩展适应症使其成为无抑制物患者的治疗选择。

Alhemo®的剂型为预充式注射笔（60 mg/1.5 mL、150 mg/1.5 mL或300 mg/3 mL），配备32号4毫米细针，便于患者进行皮下注射。其作用机制不受FVIII或FIX抑制性抗体的影响，也不会诱导或增强抑制物的产生。

临床试验数据

FDA的批准主要基于explorer8三期临床试验的结果。该研究纳入了156名12岁及以上的无抑制物HA/HB男性患者，随机分为两组：一组接受Alhemo®预防性治疗（n=42），另一组不接受预防性治疗（n=21）。研究结果显示：

• 对于血友病B患者，Alhemo®预防性治疗组的年化出血率（ABR）较未接受预防性治疗组降低了79%（ABR比值：0.21；95% CI：0.10–0.45；p<0.0001）。
• 对于血友病A患者，ABR降低了86%（ABR比值：0.14；95% CI：0.07–0.29；p<0.0001）。

此外，研究还观察到ABR的平均值和中位数显著下降。血友病B患者的平均ABR从14.8降至3.1，中位数从14.9降至1.6；血友病A患者的平均ABR从19.3降至2.7，中位数从19.6降至2.9。

安全性与不良反应

在explorer8试验中，Alhemo®的安全性表现良好。最常见的不良反应（发生率≥5%）包括注射部位反应（7%）和头痛（7%）。未报告严重的安全性问题，表明该药物在目标人群中具有可接受的安全性特征。

给药方案

Alhemo®的推荐给药方案包括初始负荷剂量（1 mg/kg体重），随后每日给予0.2 mg/kg的维持剂量。在治疗的第4周，可根据血浆中的concizumab-mtci浓度进行个体化调整。这种灵活的给药方式有助于优化治疗效果。

药物作用机制

Alhemo®通过抑制TFPI发挥作用。TFPI是一种天然的抗凝蛋白，能够抑制凝血过程的启动阶段。在血友病患者中，由于FVIII或FIX的缺失或功能缺陷，凝血功能受损。Alhemo®通过阻断TFPI，增强FXa的生成，从而改善凝血酶的形成，帮助减少出血事件。

适用人群

Alhemo®适用于12岁及以上无抑制物的HA/HB患者，用于预防或减少出血事件的频率。目前尚不清楚该药物在接受免疫耐受诱导（ITI）治疗的患者或12岁以下儿童中的安全性和有效性。

Alhemo(Concizumab)的获批为无抑制物的HA/HB患者提供了一种新的预防性治疗选择。其皮下注射的给药方式相较于传统的静脉输注更为便捷，且临床试验数据支持其在减少出血事件方面的显著效果。这一进展进一步丰富了血友病的治疗选择，为患者和医疗专业人员提供了更多的灵活性。

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