28
3月
FDA批准二氮嗪胆碱缓释片Vykat XR治疗Prader-Willi综合征(小胖威利综合征)暴食症状
2025年3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics公司研发的二氮嗪胆碱缓释片（商品名Vykat XR，曾用名DCCR），用于治疗4岁及以上Prader-Willi综合征（PWS，即普拉德-威利综合征，俗称小胖威利综合征）患者的暴食症状。这一决定标志着PWS治疗领域的重要进展，为长期缺乏有效治疗选择的患者群体带来了新的希望。 审批历程与特殊认定 Vykat XR的获批建立在FDA多项特殊审评通道的基础上。2024年6月27日，Soleno公司向FDA提交新药申请（NDA），同年8月获得受理并授予优先审评资格。值得注意的是，该药物此前已获得FDA授予... 查看详情
28
3月
FDA优先审查Tolebrutinib用于多发性硬化症治疗的申请
多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性神经系统疾病，其特征是免疫系统错误攻击中枢神经系统，导致神经炎症和髓鞘损伤。尽管目前已有多种疾病修饰疗法（DMTs）可用于控制复发型MS，但对于非复发性继发进展型MS（SPMS）患者，治疗选择仍然有限。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布对Sanofi公司提交的tolebrutinib新药申请进行优先审查，这一决定可能为MS患者带来新的希望。 FDA优先审查的意义 FDA的优先审查（Priority Review）通常授予那些可能显著改善现有治疗标准的药物。与标准的10个月审查周期相比，优先审查可将时间缩短至6个月。根... 查看详情
27
3月
FDA优先审评肌肉靶向疗法Apitegromab用于脊髓性肌萎缩症治疗
脊髓性肌萎缩症（ SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者因SMN1基因突变导致运动神经元退化，进而引发肌肉无力和萎缩。尽管目前已有针对SMN蛋白的疗法，但部分患者在接受现有治疗后仍面临运动功能持续衰退的问题。近日，Scholar Rock公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的肌肉靶向治疗药物Apitegromab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，这标志着SMA治疗领域可能迎来重大突破。 FDA优先审评与全球监管进展 FDA的优先审评资格通常授予那些在治疗严重疾病方面展现出显著优势的药物，审评周期由标准的10个月缩短至6个月。Apitegromab的处方药用户费用... 查看详情
26
3月
Blujepa(gepotidacin)获美国FDA批准用于女性成人和12岁及以上儿童单纯性尿路感染治疗
尿路感染（UTI）是困扰全球女性的常见健康问题，据统计超过半数女性一生中至少会经历一次单纯性尿路感染（uUTI），其中约30%会发展为复发性感染。随着抗生素耐药性问题日益严峻，临床治疗面临重大挑战。2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由GSK研发的创新抗生素Blujepa（gepotidacin），这是近30年来首个针对uUTI的全新作用机制口服抗生素，为女性患者提供了突破性的治疗选择。 划时代的治疗突破 Blujepa的获批标志着抗感染治疗领域的重要里程碑。作为一类三氮杂苊烯类抗生素，其独特之处在于通过全新作用靶点——同时抑制两种II型拓扑异构酶来阻断细菌DNA复制。这种双... 查看详情
26
3月
Emrosi(盐酸米诺环素胶囊)治疗酒渣鼻(玫瑰痤疮)在美国上市
酒渣鼻/酒糟鼻（又称玫瑰痤疮）是一种常见的慢性炎症性皮肤病，主要表现为面部红斑、丘疹、脓疱及毛细血管扩张。该疾病不仅影响患者的外观，还可能对心理健康和生活质量造成严重影响。尽管目前有多种治疗方法，但许多患者仍面临疗效不足或副作用困扰的问题。2024年11月，美国FDA批准了Journey Medical Corporation研发的新型药物Emrosi（40mg 盐酸米诺环素胶囊），于3月24日宣布已在美国市场上推出，为酒渣鼻患者提供了一种更安全、更有效的治疗选择。 Emrosi的独特之处在于其双释放（即速释+缓释）米诺环素配方，使其成为目前市场上最低剂量的口服米诺环素疗法。 Emrosi的研... 查看详情
25
3月
FDA批准高血压疗法Arbli(氯沙坦钾口服混悬液)作为首个即用型液体剂型氯沙坦药物
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Arbli（Losartan Potassium ，氯沙坦钾）口服混悬液上市，这是美国市场上首个即用型液体剂型的氯沙坦药物。这一突破性进展为高血压患者，尤其是儿童和吞咽困难的患者，提供了更便捷、安全的治疗选择。 Arbli由Scienture Holdings, Inc.的子公司开发，其独特的配方解决了传统片剂在服用过程中可能遇到的不便问题，如需要碾碎或混合成液体。该药物的批准标志着高血压治疗领域的一大进步，并为全球数亿高血压患者带来了新的希望。 Arbli的特点与创新 Arbli是一种即用型口服混悬液，规格为165 mL/瓶，薄荷口味，无需冷藏... 查看详情
24
3月
FDA批准Amvuttra(vutrisiran)用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
近年来，随着医学科技的不断进步，针对罕见病的治疗药物逐渐成为医药研发的热点。其中，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）作为一种严重且诊断率较低的疾病，一直备受关注。Alnylam公司研发的Amvuttra（vutrisiran）作为一种RNA干扰药物，近期获得了FDA的关键批准，用于治疗野生型或遗传性ATTR-CM成年患者，以减少心血管死亡、住院和紧急心力衰竭就诊的风险。这一批准标志着ATTR-CM治疗领域的一个重要里程碑。 Amvuttra(vutrisiran)的独特机制 Amvuttra是一种RNA干扰药物，其作用机制是通过快速降低转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，从而从源头上... 查看详情
23
3月
Nipocalimab(尼卡利单抗)获FDA快速通道认定用于中重度干燥综合征治疗
近日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布其研发的药物Nipocalimab(尼卡利单抗)获获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗中重度干燥综合征（Sjögren’s Disease, SjD）。这一认定是在去年Nipocalimab获得突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）后的又一重要进展。作为目前唯一一种针对SjD的研发药物，Nipocalimab的进展为患者带来了新的希望。 干燥综合征的现状与挑战 干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病... 查看详情
22
3月
美国FDA批准Tremfya(古塞奇尤单抗)治疗中度至重度活动性克罗恩病
克罗恩病作为一种慢性炎症性肠病，长期以来给患者带来了巨大的痛苦和生活负担。尽管医学界在治疗方面取得了显著进展，但许多患者仍然面临症状反复发作的困境，亟需更有效的治疗方案。近日，强生公司宣布其药物Tremfya（guselkumab,古塞奇尤单抗）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个也是唯一一个提供静脉注射和完全皮下注射诱导治疗的IL-23抑制剂，用于治疗中重度活动性克罗恩病。这一批准不仅为患者提供了更多治疗选择，也可能为Tremfya在市场上超越Stelara（ustekinumab）铺平道路。 Tremfya(guselkumab,古塞奇尤单抗)的独特优势 Tremfya的获批... 查看详情
22
3月
Fabhalta(iptacopan,伊普可泮)：首个C3肾小球病治疗药物获FDA批准
C3肾小球病（C3G）是一种罕见的肾脏疾病，主要影响青少年和年轻成年人。这种疾病可能导致肾功能衰竭，约半数患者在10年内需要进行肾移植。然而，即使进行了移植，疾病仍可能继续攻击捐赠的器官。长期以来，C3肾小球病患者面临着缺乏有效治疗手段的困境。近日，诺华公司（Novartis）的口服补体抑制剂Fabhalta（iptacopan,伊普可泮）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个用于治疗C3肾小球病的药物，为患者带来了新的希望。 Fabhalta的获批背景 C3肾小球病是一种极为罕见的疾病，全球每年每百万人中仅有一到两例被诊断。由于缺乏有效的治疗手段，患者的生活质量和预后一直不理想。... 查看详情
