18
5月
FDA批准Brekiya(二氢麦角胺)用于偏头痛和丛集性头痛急性治疗
偏头痛和丛集性头痛是两种常见的神经系统疾病，给全球数千万患者带来巨大痛苦。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Brekiya（dihydroergotamine mesylate injection，二氢麦角胺甲磺酸盐注射液），这是首个也是目前唯一一款用于成人偏头痛（伴或不伴先兆）及丛集性头痛急性治疗的DHE自动注射剂。这一创新剂型的批准，为患者提供了更便捷的自我给药选择，避免了频繁就医的不便。 药品基本信息 Brekiya由Amneal Pharmaceuticals公司开发，其活性成分二氢麦角胺（DHE）与医院急诊室常用的静脉注射药物相同。自动注射剂的设计使患者能够在家中或任何场所快... 查看详情
18
5月
FDA受理Berotralstat(Orladeyo,贝罗司他)治疗儿童遗传性血管性水肿新药申请
2025年5月14日，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理贝罗司他Berotralstat（商品名：Orladeyo）用于治疗2至11岁遗传性血管性水肿（HAE） pediatric患者的新药申请（NDA）。此次申请获得受理的同时，FDA还授予了优先审评资格，并将2025年9月12日设定为处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期。若获批，Berotralstat将成为首款针对12岁以下HAE患者的口服靶向预防性治疗药物。 药品基本信息 Berotralstat（贝罗司他）是一种口服小分子血浆激肽释放酶抑制剂，目前已被批准用于12... 查看详情
16
5月
FDA加速批准Emrelis用于c-Met蛋白过度表达非小细胞肺癌治疗
2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Telisotuzumab Vedotin（商品名Emrelis™）用于治疗c-MET蛋白过度表达、EGFR野生型（EGFR WT）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者既往接受过治疗但病情进展。这一批准基于LUMINOSITY试验的积极结果，该试验是一项旨在评估Emrelis在c-MET蛋白过度表达的晚期非鳞状NSCLC患者中的疗效的II期研究。 Emrelis(Telisotuzumab Vedotin)是一种抗体-药物偶联物（ADC），通过靶向c-MET蛋白受体，将细胞毒性药物精准递送至肿瘤细胞，从而发挥抗肿瘤作用。... 查看详情
16
5月
Welireg(belzutifan,贝组替凡)FDA批准用于治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
美国食品药品监督管理局（FDA）批准默克公司的Welireg®（belzutifan,贝组替凡）用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。此次批准使Welireg成为美国首个也是目前唯一获批用于该适应症的非手术治疗方案，填补了晚期PPGL患者系统性治疗的空白。 PPGL是一种罕见的神经内分泌肿瘤，每年在美国影响约2000人，全球范围内每年新发病例约52,800例。由于该疾病的罕见性和复杂性，患者长期面临诊断和治疗上的巨大挑战。Welireg的获批基于LITESPARK-015临床试验的数据，其客观缓解率（ORR）达到26%，中位缓解持... 查看详情
14
5月
ELEVIDYS基因疗法在日本获批治疗3至8岁儿童杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种罕见的、致命的遗传性疾病，主要影响男性患者。该疾病由DMD基因突变引起，导致患者体内缺乏功能性肌营养不良蛋白，进而引发进行性肌肉退化和无力。长期以来，DMD的治疗手段有限，患者预后较差。2025年5月13日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）在日本获得批准，为3至8岁的特定DMD患者提供了新的治疗选择。 ELEVIDYS的基本信息 ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因转移疗法，通过单次静脉输注给药。该疗法旨在通过递送一种转基因，促进骨骼肌中ELEVIDYS微... 查看详情
14
5月
长效生长激素Sogroya(索马鲁肽)在儿童生长障碍治疗中的III期试验表现优异
生长激素缺乏症及相关生长障碍是影响儿童健康成长的重要医学问题。传统治疗方案通常需要每日注射生长激素，这对患者及其家庭构成了显著的负担。Novo Nordisk公司研发的每周一次生长激素Sogroya（somapacitan，索马鲁肽）在III期REAL8篮子试验中展现出与每日注射药物Norditropin（somatropin）相当的疗效，为儿童生长障碍治疗提供了新的选择。 Sogroya的药物特性 Sogroya是一种长效生长激素类似物，其活性成分为somapacitan。与传统的每日注射生长激素相比，Sogroya通过分子工程技术延长了药物的半衰期，从而实现了每周一次的给药频率。这种改良不... 查看详情
10
5月
FDA批准Avmapki联合Fakzynja治疗KRAS突变低级别浆液性卵巢癌
2025年5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了一种新型口服联合疗法，用于治疗对标准疗法反应不佳的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。这一疗法由两种药物——Avmapki(avutometinib胶囊)和Fakzynja(defactinib片剂)组成，商品名为Avmapki Fakzynja Co-Pack。该疗法主要针对携带KRAS基因突变的LGSOC患者，为这一罕见疾病的治疗提供了新的选择。 低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的疾病背景 低级别浆液性卵巢癌是一种罕见且进展缓慢的癌症，全球约有80,000名患者，主要影响20-30岁或50-60岁的女性。与其他类型的卵巢癌相比，L... 查看详情
09
5月
TEPEZZA(替妥尤单抗)治疗中重度甲状腺眼病在英国获批上市
甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是一种罕见但严重的自身免疫性疾病，常伴随格雷夫斯病（Graves’ disease）发生，但也可独立存在。该疾病不仅影响患者的外观，还可能导致视力受损、眼部疼痛及生活质量显著下降。长期以来，TED的治疗手段有限，主要依赖糖皮质激素、放射治疗或手术干预，但这些方法往往仅能缓解症状，无法针对疾病的根本机制。 2023年，Amgen公司的TEPEZZA®（teprotumumab，替妥尤单抗）在英国获得药品和保健品监管局（MHRA）的上市许可，成为该国首个专门用于治疗中重度TED的靶向药物。这一突破性疗法的获批，为患者提供了新的治疗选择，... 查看详情
09
5月
Tremfya(古塞奇尤单抗)治疗中重度活动性克罗恩病在欧盟获批
2025年5月7日，强生公司宣布欧洲委员会（EC）批准TREMFYA® (guselkumab，古塞奇尤单抗)用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。这一批准标志着guselkumab在欧盟获得的第四个适应症，此前已获批用于银屑病、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎（UC）的治疗。作为首个具有双重作用机制的IL-23抑制剂，guselkumab同时提供静脉注射（IV）和皮下注射（SC）两种诱导治疗方案，为中重度活动性克罗恩病患者提供了新的治疗选择。 药品特性与作用机制 TREMFYA® (guselkumab，古塞奇尤单抗)是一种完全人源化的双重作... 查看详情
09
5月
FDA已受理Narsoplimab治疗造血干移植相关血栓性微血管病申请
Narsoplimab（OMS721）是一种研究性单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 Omeros 公司重新提交的生物制品许可申请（BLA），并设定了 2025 年 9 月底的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期。此次重新提交基于新的生存数据分析，旨在进一步证明 narsoplimab 在改善 TA-TMA 患者生存率方面的临床价值。 Narsoplimab 的作用机制 Narsoplimab 是一种人源化 IgG4 单克隆抗体，通过选择性抑... 查看详情
