08
3月
英国批准ALYFTREK(Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor)用于6岁及以上囊性纤维化治疗
近年来，囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的治疗取得了显著进展，尤其是在针对CFTR基因突变的新型药物研发方面。近日，英国药品与健康产品管理局（MHRA）批准了一种三联组合药物——deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor（商品名Alyftrek），用于治疗6岁及以上、携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者。这一批准为患者提供了新的治疗选择，同时也标志着囊性纤维化治疗领域的进一步突破。 囊性纤维化的病理机制与治疗需求 囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病。CFTR基因负责调节水和氯离子在肺部及其他器官中的进出，其功能异常会导致黏液... 查看详情
08
3月
FDA批准肾上腺素鼻腔喷雾剂neffy 1mg治疗15至30公斤儿童I型过敏反应
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了neffy 1mg（肾上腺素鼻喷雾剂）用于治疗4岁及以上、15至30公斤儿童的I型过敏反应，包括过敏性休克。这一批准标志着儿童严重过敏反应治疗领域的重要突破，为患儿及其家庭提供了一种无针、便捷的治疗选择。以下是关于这一批准的详细内容。 neffy 1mg的批准背景 2025年3月5日，ARS Pharmaceuticals宣布，neffy 1mg获得FDA批准，用于治疗体重在33至66磅（约15至30公斤）的4岁及以上儿童的I型过敏反应。这一批准使neffy成为首个且唯一一个适用于低龄儿童的无针肾上腺素治疗药物。此前，neffy已于2024年8月9日... 查看详情
07
3月
Rusfertide在真性红细胞增多症治疗中展现显著疗效与安全性
近年来，医学研究在罕见病和复杂疾病治疗领域取得了显著进展。真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）作为一种罕见的血液癌症，因其可能导致严重的血栓和心血管事件，一直是临床治疗中的难点。近期，一项关于创新药物Rusfertide的III期VERIFY试验结果公布，为真性红细胞增多症患者带来了新的希望。 Rusfertide的作用机制与研发背景 Rusfertide是一种首创的（first-in-class）研究性药物，属于铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。铁调素是一种主要由肝脏产生的蛋白质，能够调节体内铁代谢。Rusfertide通过模拟内源性铁调素的作用，增加其水平，从... 查看详情
06
3月
Ogsiveo(nirogacestat)在硬纤维瘤中的生存率和耐受性
在医学研究领域，针对罕见疾病的治疗药物研发一直是一个充满挑战的任务。硬纤维瘤（Desmoid Tumors）作为一种罕见的软组织肿瘤，虽然不具有转移性，但其局部侵袭性和高复发率使得治疗变得复杂。近年来，Ogsiveo(nirogacestat)作为一种新型药物，在治疗硬纤维瘤方面展现出了显著的潜力。 试验设计与患者入组标准 DeFi试验（NCT03785964）是一项三期临床试验，旨在评估Ogsiveo在治疗进展性硬纤维瘤中的疗效和安全性。该试验在北美和欧洲共招募了142名患者，这些患者的肿瘤在过去12个月内记录了20%的生长。这一严格的入组标准确保了试验对象为高风险患者群体，因为许多硬纤维瘤... 查看详情
06
3月
Deramiocel用于杜氏肌营养不良症心肌病获得FDA优先审评
近年来，杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）及其相关并发症的治疗取得了显著进展。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致进行性肌肉退化和心脏功能衰竭。其中，杜氏肌营养不良症相关心肌病（DMD-cardiomyopathy）是患者死亡的主要原因之一。Capricor Therapeutics公司开发的Deramiocel（CAP-1002）作为一种研究性异体心脏球衍生细胞疗法，为这一领域带来了新的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，这标志着该疗法... 查看详情
05
3月
FDA批准地诺单抗生物仿制药Stoboclo和Osenvelt用于治疗骨质疏松症和癌症相关骨病
近年来，生物仿制药（Biosimilars）在全球医药市场中扮演着越来越重要的角色。它们不仅为患者提供了更多治疗选择，还通过降低医疗成本，扩大了药物的可及性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两款地诺单抗(Denosumab)生物仿制药——Denosumab-bmwo（商品名：Stoboclo）和Denosumab（商品名：Osenvelt），分别参照原研药Prolia和Xgeva，用于所有适应症。这一决定标志着骨质疏松症和癌症相关骨疾病的治疗领域迎来了新的突破。 Denosumab(地诺单抗)生物仿制药的适应症与应用范围 Denosumab是一种单克隆抗体，通过抑制RANKL（核因... 查看详情
05
3月
FDA授予Bexmarilimab孤儿药资格认定用于治疗骨髓增生异常综合征
近年来，随着免疫疗法的快速发展，越来越多的创新药物为癌症患者带来了新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Bexmarilimab孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。这一决定不仅标志着Bexmarilimab在MDS治疗领域的潜力得到了认可，也为患者提供了一种新的治疗选择。 Bexmarilimab的作用机制 Bexmarilimab是一种研究性免疫疗法，其作用机制主要针对Clever-1受体。Clever-1是一种存在于巨噬细胞上的免疫抑制性受体，能够促进肿瘤生长和转移。通过靶向Clever-1，Bexmarilimab能够重新编程巨噬细胞，使其从免疫抑制状态转变... 查看详情
05
3月
美国FDA接受Depemokimab用于治疗哮喘和伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎的审查
近年来，随着生物制剂在治疗炎症性疾病中的广泛应用，越来越多的创新药物正在为患者提供新的治疗选择。近日，GSK公司宣布其研发的超长效生物制剂Depemokimab的两项适应症申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的受理。这一进展标志着Depemokimab有望成为首款每六个月给药一次的超长效生物制剂，用于治疗2型炎症性哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。 1. Depemokimab的适应症及研发背景 Depemokimab是一种靶向白细胞介素-5（IL-5）的单克隆抗体，IL-5是2型炎症中的关键细胞因子。2型炎症通常以血液嗜酸性粒细胞计数为标志，是许多疾病的潜在驱动因素。在难治性哮... 查看详情
04
3月
CHMP推荐Imfinzi(度伐单抗)联合化疗用于可手术非小细胞肺癌患者
近年来，非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗取得了显著进展，尤其是在可手术切除的患者中。尽管手术是治疗的主要手段，但高复发率仍然是临床面临的重大挑战。为了改善患者的长期生存率，研究人员不断探索新的治疗方案。近期，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）推荐了一种新的围手术期治疗方案，即Imfinzi（Durvalumab,度伐单抗）联合化疗作为新辅助治疗，随后在辅助治疗阶段使用Imfinzi单药治疗。这一推荐基于III期AEGEAN试验的结果，为高风险复发的可手术NSCLC患者提供了新的希望。 CHMP推荐Imfinzi(Durvalumab,度伐单抗)围手术期治疗方案 CHMP的推荐... 查看详情
04
3月
Jaypirca(吡托布替尼)获欧盟推荐用于慢性淋巴细胞白血病治疗
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种常见的成人白血病类型，尽管近年来治疗手段有所进步，但对于复发或难治性患者，尤其是那些已经接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者，仍然存在显著的未满足需求。近期，Eli Lilly and Company宣布其药物Jaypirca（pirtobrutinib,吡托布替尼）获得了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极意见，推荐批准用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性CLL成人患者。这一进展基于BRUIN CLL-321三期临床试验的结果，标志着CLL治疗领域的一个重要里程碑。 Jaypirca的推荐批准及其意义 CHMP的积... 查看详情
