30
4月
TREMFYA(guselkumab,古塞奇尤单抗)获欧盟批准用于中重度活动性溃疡性结肠炎
溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病，主要累及结肠黏膜，导致患者出现腹痛、腹泻、直肠出血等症状，严重影响生活质量。长期以来，临床治疗面临诸多挑战，尤其是对传统疗法或生物制剂反应不足的患者群体。2025年4月25日，强生公司宣布，欧洲委员会批准TREMFYA® (guselkumab,古塞奇尤单抗) 用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。这一批准标志着炎症性肠病治疗领域的重要突破，也为患者提供了新的治疗选择。 TREMFYA® (guselkumab,古塞奇尤单抗) 的药物特性 TREMFYA® (guselkumab) 是一种全人源化双重作用的白... 查看详情
30
4月
FILSPARI(sparsentan,司帕生坦)获欧盟全面批准用于原发性IgA肾病治疗
IgA肾病（IgA nephropathy，IgAN）是一种常见的原发性肾小球疾病，全球范围内有大量患者受其困扰。该病以免疫球蛋白A在肾小球沉积为特征，可导致蛋白尿、血尿，并最终进展为慢性肾病甚至肾衰竭。长期以来，IgA肾病的治疗选择有限，主要以血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）和血管紧张素受体阻滞剂（ARB）为主，但这些药物的疗效仍不足以完全阻止疾病进展。 2025年4月，欧洲委员会（European Commission）正式批准FILSPARI®（sparsentan,司帕生坦）用于治疗成人原发性IgA肾病，标志着该疾病治疗领域的重要进展。此次全面批准基于III期PROTECT研究的完整... 查看详情
29
4月
Linvoseltamab(利伏赛坦单抗)获欧盟批准用于治疗多重难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者（Relapsed/Refractory, R/R）的预后仍然较差。2024年，欧洲委员会（European Commission, EC）有条件批准了新型双特异性抗体药物利伏赛坦单抗linvoseltamab（商品名Lynozyfic）用于治疗既往接受过至少3种疗法的R/R多发性骨髓瘤患者。该药物的获批基于LINKER-MM1临床试验的积极数据，为这一难治性患者群体提供了新的治疗选择。 药物基本信息 利伏赛坦单抗Linvoseltamab(Lynozyfic)是一种靶向... 查看详情
29
4月
弗里德赖希共济失调药物Skyclarys(Omaveloxolone)获英国MHRA批准
2024年4月23日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）正式批准omaveloxolone（商品名Skyclarys）用于治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia），这是英国首个获批用于16岁及以上患者的该疾病治疗药物。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经系统疾病，会导致患者的协调能力和运动功能逐渐退化。此次批准标志着该疾病治疗领域的重要突破，为患者提供了新的治疗选择。 弗里德赖希共济失调的疾病背景 弗里德赖希共济失调是最常见的遗传性共济失调类型，发病率约为五万分之一。该疾病由FXN基因突变引起，导致患者体内frataxin蛋白水平降低，进而影响线粒体功能，引发氧化... 查看详情
28
4月
Penpulimab-kcqx获FDA批准用于非角化性鼻咽癌治疗
鼻咽癌是一种起源于鼻咽部上皮细胞的恶性肿瘤，在亚洲地区尤为常见。非角化性鼻咽癌作为其主要亚型，具有独特的病理特征和临床表现。2025年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准penpulimab-kcqx用于非角化性鼻咽癌的治疗，这为患者提供了新的治疗选择。 药物基本信息 Penpulimab-kcqx是一种人源化单克隆抗体，由Akeso Biopharma Co., Ltd.研发。根据美国国家癌症研究所的解释，该药物通过特异性靶向程序性死亡受体-1（PD-1）发挥作用。PD-1是一种重要的免疫检查点蛋白，能够负向调节T细胞活化，在肿瘤免疫逃逸机制中扮演关键角色。Penpulima... 查看详情
26
4月
CHMP推荐Adcetris(brentuximab vedotin)联合ECADD治疗新诊断的IIB/III/IV期霍奇金淋巴瘤
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）近期发布了一项积极意见，推荐批准brentuximab vedotin（商品名Adcetris）联合依托泊苷、环磷酰胺、多柔比星、达卡巴嗪和地塞米松（ECADD方案）用于治疗初诊伴有危险因素的IIB期、III期或IV期霍奇金淋巴瘤成人患者。这一推荐基于III期HD21临床试验（NCT02661503）的数据，该研究显示，与eBEACOPP方案相比，Adcetris联合ECADD方案显著改善了患者的无进展生存期（PFS）并降低了毒性。 药品组合的临床价值 Adcetris是一种靶向CD30的抗体药物偶联物（ADC），通过与CD30阳性肿瘤细胞结合... 查看详情
26
4月
Ziihera(zanidatamab,泽尼达妥单抗)获欧盟CHMP推荐用于HER2阳性晚期胆道癌治疗
胆道癌（Biliary Tract Cancer, BTC）作为一种高度侵袭性的恶性肿瘤，其治疗一直是临床肿瘤学领域的重大挑战。对于HER2阳性晚期胆道癌患者而言，现有治疗方案的疗效有限，预后普遍较差。近期，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）对泽尼达妥单抗zanidatamab（商品名Ziihera）的积极评价，为这一患者群体带来了新的治疗希望。 药物基本信息 Ziihera(泽尼达妥单抗)是一种靶向HER2（人表皮生长因子受体2）的双特异性抗体，其独特结构可同时结合HER2受体的两个不同表位。这种双重结合机制不仅增强了药物与靶点的亲和力，还可能通过更有效地阻断HER2信号... 查看详情
20
4月
Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)获美国FDA批准用于慢性自发性荨麻疹治疗
2025年4月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Dupixent（dupilumab,度普利尤单抗）用于治疗12岁及以上、经H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹（Chronic Spontaneous Urticaria, CSU）患者。这是十多年来首个针对CSU的新型靶向疗法，为超过30万美国患者提供了新的治疗选择。Dupixent的获批基于两项关键III期临床试验数据，证实其可显著改善瘙痒和荨麻疹症状。 慢性自发性荨麻疹的疾病负担 慢性自发性荨麻疹是一种以突发性、不可预测的荨麻疹和严重瘙痒为特征的慢性炎症性皮肤病。其发病机制与2型炎症密切相关，导致患者生活质量严重受损... 查看详情
18
4月
Blenrep(Belantamab Mafodotin)联合疗法获英国批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤
英国药品与保健品管理局（MHRA）近期批准了两种基于Blenrep（belantamab mafodotin）的联合疗法，为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。这一决定基于两项关键III期临床试验的数据支持。 药品与适应症 Blenrep是一种靶向BCMA的抗体偶联药物。MHRA批准的具体方案包括： BVd方案：Blenrep联合硼替佐米（Velcade）和地塞米松，适用于接受过至少1线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 BPd方案：Blenrep联合泊马度胺（Pomalyst）和地塞米松，适用于接受过至少1线治疗（包括来那度胺）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 临床试验数据 D... 查看详情
18
4月
FDA批准Diazepam鼻喷雾剂(Valtoco)用于2-5岁儿童急性反复性癫痫发作(丛集性癫痫)
癫痫发作是一种常见的神经系统疾病，影响着全球数百万患者的生活质量。对于急性反复性癫痫发作（又称丛集性癫痫）的患者而言，及时有效的急救治疗至关重要。Diazepam作为一种经典的苯二氮䓬类药物，长期以来被用于控制急性癫痫发作。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Diazepam鼻喷雾剂（商品名：Valtoco）用于6岁及以上患者的丛集性癫痫治疗。最新消息显示，FDA已将该药物的适应症扩展至2-5岁的儿童患者群体，为这一特殊年龄段提供了更为便捷的急救治疗选择。 药品基本信息与适应症扩展 Diazepam鼻喷雾剂（Valtoco）由Neurelis公司开发，于2020年通过505(b)... 查看详情
