10
4月
DATROWAY(德达博妥单抗)获欧盟批准用于治疗转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体（HR）阳性、HER2阴性亚型约占所有病例的70%。尽管内分泌治疗和化疗在早期治疗中取得了一定成效，但转移性患者的预后仍然较差，亟需更有效的治疗选择。近日，欧洲药品管理局（EMA）批准了DATROWAY®（datopotamab deruxtecan,德达博妥单抗）用于治疗既往接受过内分泌治疗和至少一种化疗方案的不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。这一批准基于TROPION-Breast01 III期临床试验的积极结果，标志着Daiichi Sankyo与AstraZeneca在抗体药物偶联物（ADC）领域的又一重大突破。 DAT... 查看详情
09
4月
Talvey(Talquetamab)在复发/难治性多发性骨髓瘤中展现持久疗效
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来新型疗法不断涌现，但复发/难治性（Relapsed/Refractory, R/R）患者仍面临治疗选择有限的困境。双特异性抗体Talvey（Talquetamab）作为一种靶向GPRC5D和CD3的T细胞重定向疗法，在早期研究中显示出显著潜力。近期，《柳叶刀·血液学》（The Lancet Haematology）发表了MonumenTAL-1试验（NCT03399799; NCT04634552）的长期随访数据，进一步证实了Talvey在重度预处理R/R MM患者中的持久疗效和安全性。 Talvey的整体... 查看详情
09
4月
Rilzabrutinib获美国FDA孤儿药认定用于温抗体型自身免疫性溶血性贫血和IgG4相关疾病
在医学领域，罕见病患者的治疗选择往往极为有限。由于患者群体规模较小，药物研发的经济回报较低，许多罕见病长期缺乏有效的治疗方案。然而，近年来，随着医药科技的进步和监管政策的支持，越来越多的创新药物开始关注这些未被满足的医疗需求。近日，Sanofi公司研发的口服BTK抑制剂Rilzabrutinib（瑞扎布鲁替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4-RD），为这两种罕见免疫介导疾病的患者带来了新的曙光。 Rilzabrutinib的药物特性与作用机制 Rilzabrutinib是一种研究性、新型... 查看详情
08
4月
欧盟批准Kaftrio联合Kalydeco扩展适应症用于2岁及以上囊性纤维化患者
囊性纤维化是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，主要影响患者的肺部、消化系统及其他器官。长期以来，CF患者的治疗选择有限，但随着医学研究的进步，针对疾病根源的疗法逐渐成为可能。2025年4月7日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会（European Commission）批准扩大Kaftrio®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）联合Kalydeco(Ivacaftor，依伐卡托)的适应症范围，使更多CF患者能够受益于这一突破性疗法。此次批准标志着CF治疗领域的又一重大进展，预计将为欧洲约4,000名患者提供新的治疗机会。 Kaftrio®... 查看详情
08
4月
达雷木单抗DARZALEX皮下注射制剂联合疗法欧盟获批治疗新诊断多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤(MM)作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗格局在过去十年间发生了革命性变化。2025年4月7日，强生旗下杨森制药宣布欧盟委员会(EC)已批准DARZALEX®(达雷木单抗,达雷木单抗)皮下制剂(SC)联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松(daratumumab-VRd)用于新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)成人患者的一线治疗。这一决定基于关键性CEPHEUS III期研究的突破性数据，标志着多发性骨髓瘤治疗领域又一重要里程碑。 治疗机制与临床价值 DARZALEX作为一种靶向CD38的人源化单克隆抗体，通过多种免疫介导机制和直接作用发挥抗肿瘤效应。皮下制剂的开发显著改善了给药便利性，将静脉输注... 查看详情
07
4月
度伐单抗Durvalumab(Imfinzi)获欧盟批准用于可切除非小细胞肺癌围手术期治疗
肺癌作为全球癌症相关死亡的主要原因，其治疗方案的每一次突破都牵动着医学界的神经。在非小细胞肺癌(NSCLC)这一主要亚型中，约30%的患者在确诊时处于可手术切除阶段。然而，即使接受了根治性手术，仍有相当比例的患者会面临疾病复发。这一临床困境促使研究者不断探索更有效的围手术期治疗方案。近期，基于AEGEAN临床试验的积极结果，度伐单抗Durvalumab(Imfinzi)获得欧盟委员会批准，用于无EGFR突变或ALK重排的可切除NSCLC患者的围手术期治疗，标志着这一领域取得了重要进展。 欧盟批准详情与适应症范围 2024年初，欧盟委员会正式批准度伐单抗联合化疗用于可切除非小细胞肺癌的围手术期治... 查看详情
07
4月
STELARA(乌司奴单抗)获欧盟批准用于治疗儿童中重度活动性克罗恩病
克罗恩病（Crohn’s disease, CD）是一种慢性炎症性肠病（IBD），尽管在成人中更为常见，但约25%的病例在儿童或青少年时期确诊。相较于成人患者，儿童克罗恩病往往病程更广泛且更严重，可能严重影响生长发育及心理健康。2025年4月2日，强生公司宣布，欧盟委员会（EC）正式批准STELARA®（ustekinumab，乌司奴单抗）用于治疗体重≥40公斤、对传统或生物制剂治疗反应不足或不耐受的中重度活动性克罗恩病儿童患者。这一决定标志着该药物在儿科炎症性肠病领域的重要突破，为患儿提供了新的治疗选择。 儿童克罗恩病的临床挑战 克罗恩病在儿童群体中的表现与成人存在显著差异。由于儿童处于生长... 查看详情
06
4月
T-DXd(Enhertu)获欧盟批准用于治疗内分泌治疗后HR阳性/HER2低或超低的转移性乳腺癌
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2低表达（HER2-low）或超低表达（HER2-ultralow）的转移性乳腺癌患者，在经历内分泌治疗后疾病进展时，治疗选择往往有限。近日，欧洲委员会（European Commission）批准了抗体偶联药物fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd，商品名Enhertu）用于此类患者的治疗，这一决定基于III期DESTINY-Breast06试验的积极数据，标志着该类患者群体迎来了新的治疗曙光。 T-DXd(Enhertu)的获批背景与临床意义 T-DXd是一种靶向HER2... 查看详情
05
4月
FDA批准Uplizna(伊奈利珠单抗)治疗免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)
在自身免疫性疾病治疗领域，突破性进展往往意味着为患者带来新的希望。2025年4月3日，安进公司（Amgen）宣布其创新药物UPLIZNA® (inebilizumab-cdon,伊奈利珠单抗)获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个且目前唯一用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）的靶向疗法。这一里程碑式的批准不仅填补了该疾病领域的治疗空白，更通过MITIGATE临床试验数据展示了其卓越的疗效——与安慰剂相比，UPLIZNA将疾病发作风险降低87%，并帮助患者实现无糖皮质激素使用的完全缓解。 疾病认知的革命：重新定义IgG4-RD 免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）是一... 查看详情
05
4月
FDA加速批准Vanrafia(atrasentan,阿曲生坦)用于治疗IgA肾病
肾脏疾病一直是全球公共卫生领域的重大挑战之一，其中，原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）作为一种罕见但严重的慢性自身免疫性疾病，长期以来缺乏高效且安全的治疗方案。2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了诺华公司（Novartis）研发的新药Vanrafia（atrasentan,阿曲生坦），用于降低IgAN患者的蛋白尿水平，为这一疾病的管理带来了新的突破。 Vanrafia的获批不仅基于其显著的临床疗效，还因其独特的机制为IgAN患者提供了更精准的治疗选择。然而，高昂的药物定价（每年162,500美元）也引发了关于可及性和长期效益的讨论。 Vanrafia的作用机制与临床优势 Va... 查看详情
