26
2月
日本批准Sarclisa(Isatuximab)联合VRd治疗新诊断多发性骨髓瘤
日本厚生劳动省已批准Isatuximab（商品名：Sarclisa）联合Bortezomib（商品名：Velcade）、Lenalidomide（商品名：Revlimid）和Dexamethasone（VRd方案）用于治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。这一决定基于III期IMROZ试验（NCT03319667）的数据支持。该试验的结果在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，显示在中位随访59.7个月时，Sarclisa联合VRd方案相比单独使用VRd方案，将疾病进展或死亡风险降低了40.4%（HR，0.596；98.5% CI，0.406-0.876；P=0.0005）。... 查看详情
26
2月
乌司奴单抗生物仿制药Pyzchiva、Selarsdi和Yesintek在美国上市
乌司奴单抗(Ustekinumab)是一种人源化白细胞介素-12和-23拮抗剂，适用于多种慢性炎症性疾病。Pyzchiva（ustekinumab-ttwe；Sandoz）、Selarsdi®™（ustekinumab-aekn；Teva和Alvotech）以及Yesintek™（ustekinumab-kfce；Biocon Biologics）均为Stelara®（ustekinumab；强生公司）的生物仿制药，现已在美国上市。 生物仿制药的定义 生物仿制药是一种基于数据批准的生物制品，这些数据证明该产品与FDA批准的生物制品（称为参考产品）高度相似，且在临床上无显著差异。 适应症 这三种... 查看详情
23
2月
FDA批准Ctexli(chenodiol,鹅去氧胆酸)用于脑腱黄瘤病治疗
2025年2月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Ctexli（chenodiol,鹅去氧胆酸）作为治疗脑腱黄瘤病（CTX）的药物，这一药物成为FDA首个批准用于治疗这种罕见脂质储存病的药物。 脑腱黄瘤病（CTX）：一种罕见的代谢性遗传疾病 脑腱黄瘤病（Cerebrotendinous Xanthomatosis，简称CTX）是一种罕见的遗传性代谢性疾病，通常是由CYP27A1基因的突变引起的。这种突变导致体内一种关键酶的缺乏，这种酶对于身体正常代谢脂肪至关重要。由于肝脏不能正常产生胆汁酸，CTX患者无法像正常人一样分解胆固醇，进而导致胆固醇代谢产物在身体各个部位的异常沉积，尤其... 查看详情
23
2月
Livdelzi(Seladelpar)治疗原发性胆汁性胆管炎获欧盟有条件上市许可
Gilead Sciences公司近日宣布，其药品Seladelpar（Livdelzi）已获得欧洲委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这一决定标志着欧洲经济区（EEA）内的PBC患者将获得一种重要的新治疗选择。Seladelpar是首个在生化反应、碱性磷酸酶（ALP）正常化和瘙痒症状方面均显著优于安慰剂的治疗药物。 Seladelpar的临床价值与意义 巴塞罗那医院诊所的肝病学家María-Carlota Londoño博士表示：“这一决定进一步证实了Seladelpar的临床价值和益处，为欧洲的PBC患者提供了一个重要的新治疗选择。”她指出，许多患者对一线... 查看详情
22
2月
澳大利亚批准Yorvipath(palopegteriparatide,帕罗培特立帕肽)用于慢性甲状旁腺功能减退症治疗
在澳大利亚，YORVIPATH®（palopegteriparatide）已获得治疗慢性甲状旁腺功能减退症的注册批准，成为该国唯一一种用于该病症的药物。这一批准标志着这一治疗领域的一个重要突破，给广大患者带来了新的希望。 什么是慢性甲状旁腺功能减退症？ 慢性甲状旁腺功能减退症（chronic hypoparathyroidism，简称CH）是一种罕见且复杂的内分泌疾病。该疾病的特点是甲状旁腺激素（PTH）的分泌量过低或完全缺失，导致血液中的钙水平过低（低钙血症）以及磷酸盐水平过高（高磷血症）。这种异常的激素水平会影响神经和肌肉的正常功能，可能导致肌肉无力、抽搐、头痛、脱发、麻木、刺痛感甚至记忆... 查看详情
22
2月
日本批准ANDEMBRY(garadacimab)用于遗传性血管性水肿治疗
2025年2月20日，CSL Behring宣布，其创新药物ANDEMBRY®（garadacimab）已获得日本厚生劳动省的批准，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是全球首个通过预填充注射笔（200mg）进行每月一次皮下注射的治疗方案，标志着治疗HAE的一个重要突破。 ANDEMBRY®的创新机制：针对激活的第十二因子 ANDEMBRY®是一种全人单克隆抗体，专门用于抑制激活的第十二因子（FXIIa），这一因子在HAE的病理过程中起着关键作用。HAE是一种由免疫系统异常引发的疾病，导致血管扩张和水肿，通常发生在面部、腹部、喉部等部位。与传统的治疗方法不同，ANDEMBRY®直接在... 查看详情
21
2月
Epkinly(Epcoritamab)获日本批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
2024年，日本厚生劳动省批准了Epkinly（Epcoritamab）用于治疗已接受过两种或更多治疗方案的复发或难治性1至3A级滤泡性淋巴瘤患者。这一批准为许多患有滤泡性淋巴瘤的患者提供了新的治疗选择，尤其是在治疗选择有限的情况下。Epkinly的批准基于多项临床研究的数据，特别是EPCORE NHL-1和EPCORE NHL-3临床试验的结果。 滤泡性淋巴瘤的治疗挑战与Epkinly的潜力 滤泡性淋巴瘤（FL）是一种常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，通常进展缓慢，但复发后治疗效果逐渐减弱。患者的治疗选择有限，尤其是在经历了两种或更多次治疗后。对于这些患者而言，缺乏有效的标准治疗方案，迫切需要创新... 查看详情
21
2月
Zongertinib获美国FDA优先审评用于HER2突变晚期非小细胞肺癌治疗
近日，Boehringer Ingelheim宣布，其研发的Zongertinib（BI 1810631）获得美国食品药品监督管理局（FDA）优先审评，用于治疗成人不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该申请的批准基于一项积极的临床试验结果，Zongertinib若获批，将成为首个口服靶向治疗药物，用于治疗已有治疗史的HER2（ERBB2）突变晚期NSCLC患者。 Zongertinib：靶向HER2突变的创新治疗方案 HER2（ERBB2）突变晚期非小细胞肺癌患者目前面临着治疗选择的匮乏。传统的治疗方法对于这类患者疗效有限，因此，Zongertinib的研发被寄予厚望。Zonger... 查看详情
20
2月
Vatiquinone治疗Friedreich共济失调症获美国FDA优先审查
2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了PTC Therapeutics公司关于Vatiquinone的新药申请（NDA）。该药物作为一种潜在治疗Friedreich共济失调症（FA）的药物，预计将在2025年8月19日前作出决定。这一申请已获得优先审评资格，意味着FDA将加快对其的审查过程。 PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B. Klein博士表示：“我们非常高兴地看到，Vatiquinone距离成为治疗Friedreich共济失调症患者的批准药物又迈出了重要一步。如果获批，Vatiquinone将成为第一个用于治疗儿童FA患者的疗法，同时为成人患者... 查看详情
20
2月
美国FDA批准基孔肯雅疫苗Vimkunya
2024年，FDA批准了Bavarian Nordic公司开发的Vimkunya疫苗，使其成为首个获得FDA批准用于12岁及以上患者的基孔肯雅病毒（Chikungunya）疫苗。这一批准标志着基孔肯雅病毒预防领域的重大突破，为全球范围内的公众健康保护提供了新的解决方案。 Vimkunya疫苗的临床试验数据 Vimkunya的获批基于两项大规模III期临床试验的强有力免疫原性数据。这两项试验共纳入了超过3500名参与者，数据显示，Vimkunya能够在21天内产生高达97.8%的中和抗体反应，且治疗后一周内即显现出快速的免疫应答，这一结果也正是研究的主要终点之一。此外，疫苗的耐受性良好，大多数与... 查看详情
