玛贝兰妥单抗(Blenrep)联合疗法获欧盟推荐批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者仍面临治疗选择有限的困境。近日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）推荐批准注射用玛贝兰妥单抗Belantamab Mafodotin（商品名Blenrep）联合其他药物治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的适应症。这一决定基于两项关键III期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的数据，为这类患者提供了新的治疗选择。

玛贝兰妥(Blenrep)单抗的药物特性

玛贝兰妥单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），靶向B细胞成熟抗原（BCMA），该抗原在多发性骨髓瘤细胞表面高度表达。药物由人源化抗BCMA单克隆抗体与细胞毒性药物monomethyl auristatin F（MMAF）通过不可裂解的连接子结合而成。其作用机制是通过抗体部分特异性结合BCMA，内化进入肿瘤细胞后释放MMAF，诱导细胞周期停滞和凋亡。

该药物的独特之处在于其”办公室给药”（in-office administration）特性，无需复杂的前期给药准备或住院治疗，适用于学术医疗中心和社区治疗环境。然而，其眼部毒性（如角膜病变和视力模糊）是需要重点监测和管理的不良反应。

DREAMM-7研究数据

DREAMM-7是一项开放标签、随机、III期临床试验，旨在评估玛贝兰妥单抗联合硼替佐米（bortezomib）和地塞米松（dexamethasone）（BVd方案）对比达雷妥尤单抗（daratumumab）联合硼替佐米和地塞米松（DVd方案）的疗效和安全性。

研究纳入494例既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者，随机分配至BVd组（243例）或DVd组（251例）。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、缓解持续时间和微小残留病（MRD）阴性率。

在中位随访28.2个月时，BVd组的中位PFS为36.6个月（95% CI, 28.4-未达到），显著优于DVd组的13.4个月（95% CI, 11.1-17.5），疾病进展或死亡风险降低59%（HR, 0.41; 95% CI, 0.31-0.53; P < .001）。18个月OS率在BVd组为84%，DVd组为73%。此外，BVd组的缓解持续时间也显著优于DVd组（P < .001）。

安全性方面，BVd组和DVd组分别有95%和78%的患者发生≥3级不良事件（AE），严重不良事件发生率分别为50%和37%。BVd组导致治疗中断的AE发生率为26%，DVd组为15%。BVd组最常见的≥3级AE包括血小板减少（55%）、贫血（55%）和视力模糊（22%），而DVd组主要为血小板减少（35%）、贫血（10%）、肺炎（4%）和周围神经病变（4%）。

DREAMM-8研究数据

DREAMM-8是另一项开放标签、随机、III期试验，评估玛贝兰妥单抗联合泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（BPd方案）对比泊马度胺联合硼替佐米和地塞米松（PVd方案）的疗效。

研究纳入302例既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，随机分配至BPd组（155例）或PVd组（147例）。主要终点为PFS，次要终点包括疾病缓解率和安全性。

在中位随访21.8个月时，BPd组和PVd组的12个月PFS率分别为71%（95% CI, 63%-78%）和51%（95% CI, 42%-60%）（HR, 0.52; 95% CI, 0.37-0.73; P < .001）。总生存数据尚未成熟。BPd组的总缓解率为77%（95% CI, 70%-84%），其中完全缓解及以上比例为40%（95% CI, 32%-48%）；PVd组分别为72%（95% CI, 64%-79%）和16%（95% CI, 11%-23%）。

安全性方面，BPd组和PVd组≥3级AE发生率分别为94%和76%。眼部毒性在BPd组中更为常见（89% vs 30%），但通过剂量调整可管理，导致治疗中断的比例分别为9%和0%。

CHMP对玛贝兰妥单抗(Belantamab Mafodotin,Blenrep)联合疗法的积极推荐，为欧洲复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了重要的新治疗选择。DREAMM-7和DREAMM-8研究数据表明，该药物在联合方案中展现出显著的临床获益，尤其是在无进展生存期方面。尽管眼部毒性需要密切监测，但其可管理性及无需住院给药的便利性，使其在临床实践中具有潜在优势。随着欧盟最终批准的临近，玛贝兰妥单抗有望进一步丰富多发性骨髓瘤的治疗格局。

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