Blenrep(Belantamab Mafodotin)在日本获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（multiple myeloma）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，尽管现有治疗手段不断进步，但多数患者仍面临疾病复发或耐药的问题。2025年，日本厚生劳动省（MHLW）批准了Blenrep（belantamab mafodotin）联合疗法的上市申请，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。这一批准基于两项关键III期临床试验（DREAMM-7和DREAMM-8）的积极数据，展现了Blenrep联合方案在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面的显著优势。

Blenrep的作用机制与药物特性

Blenrep是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），由人源化抗BCMA单克隆抗体与细胞毒药物auristatin F通过不可裂解连接子结合而成。其独特的作用机制使其成为目前唯一获批用于多发性骨髓瘤的抗BCMA ADC药物。

Blenrep通过单克隆抗体特异性结合骨髓瘤细胞表面的BCMA，内化后释放细胞毒药物，诱导肿瘤细胞凋亡。该药物的生产技术采用了BioWa公司的POTELLIGENT技术，增强了抗体的效应功能，同时药物连接技术来自Seagen公司。

关键临床试验数据

DREAMM-7研究：BVd方案显著延长生存期

DREAMM-7是一项多中心、开放标签、随机III期临床试验，旨在评估Blenrep联合硼替佐米和地塞米松（BVd）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。研究纳入494例患者，按1:1随机分配至BVd组或DVd组。

主要终点为独立评审委员会评估的无进展生存期（PFS）。结果显示，BVd组的中位PFS达到36.6个月，而DVd组为13.4个月（风险比[HR]：0.41，95%置信区间[CI]：0.31-0.53，p值<0.00001）。此外，BVd组的总生存期（OS）也显著优于DVd组，中位随访39.4个月时，BVd组的死亡风险降低42%（HR：0.58，95% CI：0.43-0.79，p=0.00023）。BVd组的3年OS率为74%，而DVd组为60%。

DREAMM-8研究：BPd方案展现持久疗效

DREAMM-8研究评估了Blenrep联合泊马度胺和地塞米松（BPd）对比硼替佐米联合泊马度胺和地塞米松（PVd）的疗效。该研究纳入302例患者，所有患者均曾接受过含来那度胺的治疗，其中78%对来那度胺耐药。

结果显示，BPd组的中位PFS尚未达到（95% CI：20.6-未达到），而PVd组为12.7个月（HR：0.52，95% CI：0.37-0.73，p<0.001）。1年时，BPd组71%的患者无疾病进展，而PVd组为51%。尽管OS数据尚未成熟，但已观察到BPd组的生存获益趋势（HR：0.77，95% CI：0.53-1.14）。

安全性分析

Blenrep联合疗法的安全性与单药已知的安全性特征基本一致。在两项试验中，眼部不良反应是Blenrep的常见副作用，但通过调整给药间隔和剂量降低，患者能够维持治疗获益，停药率较低（≤9%）。83%的眼部症状（如视力变化）得到缓解，目前尚未报告永久性双侧视力丧失的病例。

非眼部不良反应方面，DREAMM-7中BVd组最常见的（>30%）包括血小板减少（87%）和腹泻（32%）；DREAMM-8中BPd组常见的不良反应为中性粒细胞减少（63%）、血小板减少（55%）和COVID-19（37%）。

多发性骨髓瘤的治疗现状与未满足需求

多发性骨髓瘤是全球第三大常见血液肿瘤，年新增病例超过18万例，其中日本约7200例。尽管治疗手段不断进步，但患者的5年生存率在日本仅为43%，且多数患者最终会对现有疗法产生耐药性。因此，Blenrep联合疗法的获批为复发或难治性患者提供了重要的新选择，尤其是在社区医疗环境中，其无需复杂预处理或住院的给药方式更具便利性。

Blenrep联合疗法在日本获批标志着复发或难治性多发性骨髓瘤治疗的重要进展。基于DREAMM-7和DREAMM-8研究的优异数据，Blenrep联合方案展现了显著的生存获益和可控的安全性。随着全球多个市场的审评推进，这一疗法有望为更多患者带来希望。未来，进一步的真实世界研究将为其临床应用提供更多证据支持。

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