FDA批准Yutrepia(treprostinil,曲前列环素)吸入粉剂用于肺动脉高压治疗

2025年5月23日，生物制药公司Liquidia Corporation宣布其创新药物Yutrepia (treprostinil,曲前列环素)吸入粉剂获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗成人肺动脉高压(PAH)和间质性肺疾病相关肺动脉高压(PH-ILD)，以改善患者运动能力。这一批准为这两种严重肺部疾病患者提供了新的治疗选择，标志着前列腺素类似物给药技术的重大进步。

Yutrepia的药物特性与技术创新

Yutrepia是一种吸入性干粉制剂的前列腺素类似物，其活性成分treprostinil通过一种便携式、低吸气阻力的掌上型装置给药。该药物采用了Liquidia公司专有的PRINT™技术平台开发，该技术能够生产出大小、形状和成分精确且均匀的药物颗粒，这些经过特殊设计的颗粒可增强口服吸入后在肺部的沉积效果。

Yutrepia是首个也是目前唯一采用干粉制剂形式的前列腺素类似物，相比传统的雾化给药方式，它具有多项潜在优势。干粉制剂具有更好的便携性，不需要复杂的雾化设备，给药过程更为简便。同时，其低吸气阻力的特性使得即使是吸气流量或肺活量受限的患者也能相对容易地使用。这些特点可能有助于提高患者的治疗依从性和长期用药持续性。

临床研究基础与疗效数据

FDA对Yutrepia的批准主要基于III期INSPIRE试验的研究结果。该试验评估了两种患者群体：从未使用过treprostinil的新患者，以及从雾化treprostinil转换为Yutrepia的患者。研究显示，无论患者之前是否接触过treprostinil，Yutrepia都表现出良好的安全性和耐受性。

INSPIRE研究的结果已发表在《肺循环杂志》(2022年)和《血管药理学杂志》(2021年)上。研究证实了Yutrepia在改善患者运动能力方面的疗效，这是通过标准化的运动耐力测试来评估的。值得注意的是，研究中包括的患者群体具有代表性，涵盖了PAH的不同病因学类型，其中特发性或遗传性PAH占56%，结缔组织疾病相关PAH占33%。

对于PH-ILD适应症，支持性研究主要纳入了特发性间质性肺炎(IIP)(45%，包括特发性肺纤维化[IPF])、肺纤维化合并肺气肿(CPFE)(25%)和WHO第3组结缔组织疾病(22%)等不同病因的患者。

安全性与耐受性特征

Yutrepia在临床研究中表现出良好的安全性和耐受性特征。Tufts大学医学院医学教授、III期INSPIRE研究的主要研究者Nicholas Hill博士指出，基于在INSPIRE研究及其扩展研究中长达六年多的患者治疗经验，他对Yutrepia的安全性、耐受性和剂量方案充满信心。

药物的耐受性对于长期慢性疾病治疗尤为关键，特别是对于PAH和PH-ILD这类需要终身管理的疾病。Yutrepia的干粉吸入系统可能减少与传统雾化给药相关的一些局部不良反应，如咳嗽和咽喉刺激，从而可能提高患者的长期用药依从性。

目标疾病概况：PAH与PH-ILD

肺动脉高压(PAH)是一种罕见、慢性、进行性疾病，其特征是肺动脉狭窄、增厚或硬化，可导致右心衰竭甚至死亡。目前美国约有45,000名确诊并接受治疗的患者。PAH目前无法治愈，现有治疗的目标是缓解症状、维持或改善功能状态、延缓疾病进展并提高生活质量。

间质性肺疾病相关肺动脉高压(PH-ILD)包括多达200种不同的肺部疾病，如间质性肺纤维化、慢性过敏性肺炎、结缔组织疾病相关ILD和合并肺气肿的慢性肺纤维化(CPFE)等。ILD患者出现任何程度的PH都与三年生存率低下相关。目前估计美国PH-ILD的患病人数超过60,000，但由于诊断不足以及直到2021年3月才有首个获批治疗药物等因素，许多基础ILD疾病的人群规模尚不清楚。

当前的法律争议

值得注意的是，United Therapeutics公司(UTHR)于2025年5月9日向美国北卡罗来纳州中部地区地方法院提起诉讼(案件编号1:25-cv-00368)，指控Liquidia侵犯其美国专利第11,357,782号(‘782专利)，并试图禁止Liquidia将Yutrepia商业化用于治疗PAH和PH-ILD。UTHR已提交临时限制令和初步禁令动议，要求阻止Liquidia商业推出Yutrepia。法院已于2025年5月20日就该动议举行了口头辩论，目前该动议仍在审理中。

患者社区与医疗专业人员的观点

肺动脉高压协会主席兼首席执行官Matt Granato表示：”仅在美国，PAH和PH-ILD就影响着超过105,000名患者。这些患者群体和为他们服务的医生需要能够提高生活质量的疗法。我们很高兴看到行业研究能够开发出扩大患者治疗选择的药物。”

Liquidia公司首席执行官Roger Jeffs博士在评论这一批准时表示：”今天我们为患者和医生庆祝，他们现在可以获得一种潜在最佳的treprostinil干粉制剂，具有卓越的便携性、耐受性、可滴定性和持久性。感谢临床研究团队、我们的指导委员会以及肺动脉高压患者社区的成员们，是他们让这一天成为现实。”

Yutrepia (treprostinil)吸入粉剂的获批为PAH和PH-ILD患者提供了新的治疗选择，其创新的干粉给药系统可能为这类慢性疾病的管理带来实质性改进。基于III期INSPIRE研究的积极结果，该药物在改善患者运动能力方面显示出疗效，并具有良好的安全性和耐受性特征。随着Yutrepia的上市，医疗专业人员在治疗这两种严重肺部疾病时将拥有更多的选择，有望为患者带来更好的治疗效果和生活质量。然而，该药物的最终临床应用效果和长期效益仍需在实际医疗环境中进一步观察和评估。

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