22
8月
Dawnzera(Donidalorsen)获美国FDA批准用于预防遗传性血管性水肿发作
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Ionis Pharmaceuticals公司的Dawnzera™ (donidalorsen)，这是一种用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的RNA靶向疗法。该批准为美国约7000名受这种罕见且可能危及生命的遗传性疾病困扰的患者提供了一种新的治疗选择。 药品特性 Dawnzera是首个且目前唯一获批用于HAE的RNA靶向药物，其作用靶点为血浆前激肽释放酶（PKK）。PKK是一种关键蛋白，参与激活导致急性HAE发作的炎症介质。该药品通过皮下自动注射器进行自我给药，提供每四周一次或每八周一次的给药方案，是目前HAE预防治疗中最... 查看详情
21
8月
欧盟批准Ogsiveo(Nirogacestat)用于硬纤维瘤治疗
硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见且具有局部侵袭性的软组织肿瘤。尽管不具备转移能力，但其侵袭性生长常导致严重疼痛、功能障碍及身体形态改变，对患者生活质量造成显著影响。长期以来，欧洲范围内缺乏获批的系统性治疗方案，临床管理依赖手术、放疗或非适应症使用的细胞毒性药物，治疗效果有限且伴随较大风险。2025年8月18日，欧洲委员会（EC）正式批准Ogsiveo（nirogacestat）作为单药治疗需要系统性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，标志着该疾病领域迎来了首个靶向口服疗法，为患者提供了新的治疗选择。 药品基本信息与作用机制 Ogsiveo (nirogacestat) 是一种选择性γ-分泌酶... 查看详情
20
8月
欧盟批准Rezdiffra(Resmetirom)治疗肝纤维化非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎
2025年08月19日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，其药品Rezdiffra (resmetirom) 已获得欧盟委员会有条件批准，用于治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。此次获批标志着Rezdiffra成为欧盟批准的首款MASH疗法。 药品基本信息 Rezdiffra (resmetirom) 是一款“first-in-class”的每日一次口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂。该药物旨在靶向MASH的关键基础病因，通过高选择性激活肝细胞中的THR-β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响血清胆固醇和甘油三酯水平，... 查看详情
19
8月
Ifinatamab Deruxtecan获FDA突破性疗法认定用于广泛期小细胞肺癌治疗
在肿瘤治疗领域，抗体药物偶联物（ADC）的研发为多种难治性癌症患者带来了新的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予ifinatamab deruxtecan（I-DXd）突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往接受含铂化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。这一认定基于II期IDeate-Lung01试验的积极数据，标志着该药物在解决ES-SCLC未满足的临床需求方面迈出了重要一步。 药物基本信息 Ifinatamab deruxtecan是一种靶向B7-H3的抗体药物偶联物。B7-H3是一种在多种癌症中过度表达的蛋白，包括小细胞肺癌，其过度表达与不良预后相关。目前... 查看详情
18
8月
FDA批准Papzimeos用于复发性呼吸道乳头状瘤病治疗
2025年8月15日，Precigen公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准Papzimeos™（zopapogene imadenovec-drba）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。这一里程碑式的批准标志着RRP患者群体迎来了首个且唯一获FDA批准的疗法，为这一罕见且具有潜在生命威胁的疾病提供了全新的治疗选择。Papzimeos的获批不仅填补了临床治疗的空白，也为患者带来了从根源上干预疾病进展的希望。 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的疾病背景 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见、慢性且可能危及生命的疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的持续感染引起。... 查看详情
18
8月
FDA批准Tonmya(Cyclobenzaprine)用于纤维肌痛症治疗
纤维肌痛症是一种以广泛性肌肉骨骼疼痛、疲劳和睡眠障碍为特征的慢性疾病，长期以来缺乏创新疗法。2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tonix Pharmaceuticals公司研发的Tonmya（盐酸环苯扎林舌下片），这是十五年来首个针对纤维肌痛症的新型治疗方案。作为一种非阿片类镇痛药，Tonmya通过独特的舌下给药方式和中枢作用机制，为患者提供了疼痛缓解和睡眠质量改善的双重获益。 药物基本信息 Tonmya是一种舌下给药的环苯扎林（cyclobenzaprine, CBP）制剂，其化学名称为盐酸环苯扎林（cyclobenzaprine HCl）。该药物最初开发代号为TNX-102... 查看详情
16
8月
FDA批准Wegovy(司美格鲁肽)用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎治疗
2025年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Wegovy®（semaglutide，司美格鲁肽）2.4 mg注射液的新适应症，用于治疗伴有中晚期肝纤维化（F2至F3期）但未进展至肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。该药物需在医生指导下，结合低热量饮食和增加体力活动使用。 药品基本信息 Wegovy®（司美格鲁肽）是一种每周一次的皮下注射药物。其2.4 mg剂量此次获批用于治疗MASH伴中晚期肝纤维化患者。 除新适应症外，Wegovy®此前已获FDA批准用于： 降低已知心脏病合并超重或肥胖成人患者的主要心血管事件风险 辅助12岁及以上肥胖儿童和成人的长期体重管... 查看详情
14
8月
FDA批准Brinsupri(brensocatib)作为首款非囊性纤维化支气管扩张症的药物
2025年8月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Brinsupri™（brensocatib 10毫克和25毫克片剂），用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。Brinsupri是首个且唯一获得FDA批准的NCFB治疗药物，为美国数十万患者和临床医生提供了一种管理这一慢性进展性肺部疾病的新选择。 疾病背景 非囊性纤维化支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病，其特征是气道永久性扩张，导致黏液和细菌清除困难，进而引发持续性炎症和感染。该疾病的典型表现为频繁急性加重，症状包括咳嗽、痰量增多、呼吸困难和疲劳。据估计，美国约有50万NCFB患者，全球范围内患病人数可能... 查看详情
12
8月
美国FDA优先审评gepotidacin口服治疗单纯性泌尿生殖系统淋病
淋病是一种由淋病奈瑟菌引起的性传播感染，近年来其发病率持续攀升，且耐药性问题日益严峻。美国食品药品监督管理局（FDA）近期受理了gepotidacin（吉泊达星）用于治疗单纯性泌尿生殖系统淋病的补充新药申请，并授予优先审评资格，这为淋病的治疗提供了潜在的新选择。 药品基本信息 gepotidacin是一种全球首创的三氮杂苊类抗生素，由葛兰素史克公司研发。该药物通过双重抑制细菌的II型拓扑异构酶，阻断DNA复制，从而发挥抗菌作用。其对淋病奈瑟菌及其他尿路病原体（包括耐药菌株）均表现出良好的活性。 适应症与目标人群 此次申请针对的是12岁及以上（体重≥45公斤）患者的单纯性泌尿生殖系统淋病。若获批... 查看详情
11
8月
FDA受理Vepdegestrant治疗ESR1突变ER阳性/HER2阴性乳腺癌的新药申请
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中雌激素受体（ER）阳性/HER2阴性亚型约占所有乳腺癌病例的70%。对于这类患者，内分泌治疗是主要的治疗手段，但部分患者会出现ESR1基因突变，导致对传统内分泌治疗产生耐药性。近年来，新型选择性口服PROTAC ER降解剂vepdegestrant的研发为这一患者群体带来了新的希望。 Vepdegestrant的新药申请进展 美国食品药品监督管理局（FDA）已受理vepdegestrant的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌治疗的ER阳性/HER2阴性、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌患者。根据《处方药用户费用法案》（PDUFA），FDA的目标... 查看详情
