04
4月
FDA批准卡博替尼Cabometyx治疗晚期神经内分泌肿瘤的临床意义与研究进展
神经内分泌肿瘤（NETs）是一类起源于神经内分泌细胞的异质性肿瘤，可发生于全身多个部位，其中胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）和胰腺外神经内分泌肿瘤（epNETs）是最常见的亚型。尽管现有治疗方案（如生长抑素类似物、靶向治疗和放射性核素治疗）在一定程度上能够控制疾病，但许多患者最终仍面临疾病进展的困境。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cabometyx（Cabozantinib,卡博替尼）用于治疗晚期NETs，这一决定基于III期CABINET试验的积极结果，为患者提供了新的治疗选择。 研究背景与CABINET试验设计 神经内分泌肿瘤具有高度血管化的特点，因此抗血管生成策略一直是... 查看详情
03
4月
FDA批准Vanrafia(Atrasentan)用于降低原发性IgA肾病(IgAN)患者蛋白尿水平
2025年4月3日，瑞士巴塞尔传来振奋人心的消息——诺华制药宣布其创新药物Vanrafia®（atrasentan）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于降低原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。这一里程碑式的批准标志着IgA肾病治疗领域迎来了首个选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，为这一长期缺乏有效治疗手段的罕见肾脏疾病患者带来了新的希望。 关于IgA肾病的临床挑战 IgA肾病是一种渐进性罕见肾脏疾病，其病理特征为免疫系统异常攻击肾脏，导致肾小球炎症和蛋白尿。在美国，每年每百万人中约有13例新诊断病例，使其成为最常见的自身免疫性肾脏疾病之一。这种疾病的临床进程极具个体差异... 查看详情
02
4月
JYNNEOS冻干疫苗获美国FDA批准用于预防天花和猴痘
在全球公共卫生领域，疫苗的研发与储备一直是应对传染病威胁的核心策略之一。2025年3月31日，丹麦生物制药公司Bavarian Nordic宣布，其冻干剂型的JYNNEOS®（天花与猴痘疫苗，减毒非复制型）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，用于18岁及以上成年人的天花和猴痘预防。这一里程碑式的进展不仅优化了疫苗的储存与运输条件，也为美国政府的长期战略储备提供了更灵活的选择。 冻干疫苗的获批标志着JYNNEOS在技术上的进一步升级，使其更适应全球范围内的应急需求。 冻干JYNNEOS疫苗的获批背景与意义 Bavarian Nordic此次获批的冻干JYNNEOS疫苗是基于2024... 查看详情
02
4月
EMPAVELI(pegcetacoplan)获FDA优先审查治疗C3G和原发性IC-MPGN的补充新药申请
2025年4月1日，Apellis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予EMPAVELI®（pegcetacoplan）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。这两种疾病均为罕见且严重的肾脏疾病，目前治疗选择有限。此次审评的目标行动日期（PDUFA日期）定为2025年7月28日。这一里程碑标志着Apellis在推进创新疗法以满足未满足医疗需求方面迈出了重要一步。 EMPAVELI®的临床意义与VALIANT研究突破 EMPAVELI®是一种靶向C3的疗法，旨在调节补体系统的过度激活，这一机制... 查看详情
02
4月
辉瑞RSV疫苗Abrysvo欧盟获批预防18至59岁成人呼吸道合胞病毒感染
呼吸道合胞病毒（RSV）长期以来被视为婴幼儿健康的主要威胁，但其对成年人群体的影响却常被低估。最新数据显示，欧盟每年约有15.8万名18岁及以上成年人因RSV感染住院，其中18至64岁人群占1.3万例。这一严峻现状促使医学界不断寻求更广泛的预防解决方案。2024年，辉瑞公司宣布其RSV疫苗ABRYSVO®(Respiratory Syncytial Virus Vaccine)获得欧盟委员会批准扩大适用人群范围，标志着RSV防控进入新阶段。 里程碑式的监管批准 欧盟委员会近期对ABRYSVO®的营销授权进行了重要修订，将该疫苗的适应症扩展至18至59岁人群，用于预防由RSV引起的下呼吸道疾病（... 查看详情
02
4月
基孔肯雅热疫苗IXCHIQ获欧盟批准用于12岁及以上青少年
基孔肯雅热（Chikungunya）是一种由基孔肯雅病毒（CHIKV）引起的蚊媒传染病，其典型症状包括高烧、剧烈关节疼痛、肌肉疼痛、皮疹等，部分患者甚至可能长期遭受慢性关节疼痛的困扰。近年来，随着气候变化和蚊媒栖息地的扩大，基孔肯雅热的流行范围不断扩展，已成为全球公共卫生领域的重要挑战。2025年4月1日，Valneva SE公司宣布，其研发的全球首个基孔肯雅热疫苗IXCHIQ®获得欧盟委员会（EC）批准，适用范围扩展至12岁及以上的青少年，为这一疾病的预防提供了更广泛的保护。 IXCHIQ(基孔肯雅疫苗)的欧盟获批及其意义 Valneva SE是一家专注于疫苗研发的生物技术公司，其开发的IX... 查看详情
01
4月
CHMP推荐阿可替尼(Calquence)联合疗法用于套细胞淋巴瘤一线治疗
套细胞淋巴瘤是一种具有侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，传统化疗方案对部分患者疗效有限。近期，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对阿可替尼(Calquence,acalabrutinib)联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR方案）的积极推荐，为初治且不适合自体干细胞移植（ASCT）的MCL患者带来了新的治疗希望。这一决定基于ECHO III期临床试验的突破性数据，不仅可能改变欧洲MCL治疗格局，更标志着布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂首次进入一线联合治疗领域。 CHMP积极意见的临床意义 CHMP的推荐意见具有多重临床价值。首先，该方案将阿可替尼(Calquence)这一高选择性BTK抑制剂... 查看详情
01
4月
Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)获欧盟批准用于治疗复发性或转移性宫颈癌
宫颈癌是全球女性癌症相关死亡的第四大常见原因，尽管在预防和早期筛查方面已取得进展，但晚期患者的治疗选择仍然有限。近年来，抗体药物偶联物（ADC）的突破为肿瘤治疗带来了新希望。2024年，欧洲委员会（EC）正式批准TIVDAK®（tisotumab vedotin,替索单抗）作为单药疗法，用于治疗接受过系统治疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。这一里程碑式的批准不仅填补了临床空白，更标志着宫颈癌治疗进入精准靶向时代。 创新机制：首款针对宫颈癌的ADC药物 TIVDAK是由Genmab与辉瑞联合开发的一种靶向组织因子（TF）的抗体药物偶联物。其独特结构包含三个关键部分： 靶向抗体：特异性识... 查看详情
31
3月
FDA批准Pluvicto用于化疗前治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌
前列腺癌是全球男性常见的恶性肿瘤之一，其中转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗尤为棘手。随着医学研究的不断深入，靶向治疗和放射性配体疗法（RLT）为mCRPC患者带来了新的希望。2025年3月28日，诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pluvicto®（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan，镥[177Lu] 特昔维匹肽）用于PSMA阳性mCRPC患者的早期治疗，即在接受一种雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗后且尚未接受化疗的患者中使用。这一新适应症的批准，使符合条件的患者数量增加了近三倍，标志着mCRPC治疗领域的重大突破。 Pl... 查看详情
31
3月
A型或B型血友病药物Qfitlia成美国首个获批治疗伴或不伴抑制物的降低抗凝血酶疗法
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者因凝血因子缺乏而导致出血风险增加，严重影响生活质量。尽管现有疗法（如凝血因子替代治疗）已取得一定成效，但频繁注射、抑制物产生等问题仍困扰着患者。2025年3月28日，美国FDA批准了Qfitlia（fitusiran），这是首个通过降低抗凝血酶（AT）水平来预防出血的血友病疗法，适用于伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。 Qfitlia的独特机制与优势 Qfitlia采用小干扰RNA（siRNA）技术，靶向降低抗凝血酶（AT）水平，从而促进凝血酶生成，恢复血友病患者的止血功能。其创新机制使其适用于所有类型的血友病，包括伴抑制物的患者及血友病B患者，这些群体... 查看详情
