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8月
FDA批准Alhemo(Concizumab)用于无抑制物血友病A/B患者的预防性治疗
2025年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alhemo®（concizumab-mtci）注射液的扩展适应症，用于12岁及以上无抑制物的血友病A或B（HA/HB）患者的预防性治疗。这一决定基于explorer8三期临床试验数据，证实了该药物在减少出血事件方面的安全性和有效性。Alhemo®是一种皮下注射制剂，为患者提供了更为便捷的治疗选择。 药物基本信息 Alhemo®是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，通过抑制TFPI增强凝血过程中的因子Xa（FXa）生成，从而改善血友病患者的凝血功能。该药物最初于2024年12月获批用于伴有抑制物的HA/HB患者，此次扩展适应症使... 查看详情
30
7月
FDA批准Sephience(Sepiapterin)用于苯丙酮尿症患者治疗
苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内苯丙氨酸（Phe）水平异常升高，可能导致严重的神经系统损害。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了sepiapterin（商品名：Sephience；生产商：PTC Therapeutics）用于治疗成人和儿童PKU患者。这一决定基于Sephience(sepiapterin)在临床试验中展现出的显著疗效，尤其是在降低血Phe水平和改善患者饮食自由度方面的优势。 苯丙酮尿症的病理机制 苯丙酮尿症是由于苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因缺陷导致的遗传性疾病。PAH酶负责将苯丙氨酸转化为酪氨酸，若其功能受损，苯... 查看详情
30
7月
FDA批准EMPAVELI/Aspaveli(pegcetacoplan)用于C3G和原发性IC-MPGN治疗
2025年7月28日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI/Aspaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），以降低蛋白尿。这是首个针对这两种罕见肾脏疾病的治疗方法，标志着医学界在改善患者预后方面迈出了重要一步。 C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，目前美国约有5,000名患者受到影响。这些疾病进展迅速，约50%的患者在诊断后5至10年内会发展为肾衰竭，需要长期透析或肾脏移植。EMPAVELI®的获... 查看详情
30
7月
Skytrofa(长效生长激素)获FDA批准用于成人生长激素缺乏症治疗
2025年7月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ascendis Pharma公司研发的长效生长激素lonapegsomatropin-tcgd（商品名Skytrofa，曾用名TransCon hGH）用于成人生长激素缺乏症（GHD）的治疗。该药物是一种长效生长激素替代疗法，通过每周一次皮下注射释放未经修饰的生长激素（somatropin），为成人GHD患者提供了新的治疗选择。 药物基本信息 Skytrofa是一种生长激素前药，通过创新的TransCon技术实现活性生长激素的持续释放。该药物最初于2021年8月获FDA批准用于治疗1岁以上、体重≥26磅的儿童GHD患者。其独特的设计... 查看详情
29
7月
度伐利尤单抗(Durvalumab,Imfinzi)治疗早期胃癌获FDA优先审查
胃癌及胃食管结合部（GEJ）癌症是全球范围内重大的健康负担，其发病率和死亡率居高不下。尽管手术联合围手术期化疗是目前可切除早期病例的标准治疗方案，但患者预后仍然不佳，疾病复发率较高。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予度伐利尤单抗（Durvalumab，Imfinzi）优先审评资格和突破性疗法认定，用于早期胃癌及GEJ癌的围手术期治疗，这一决定基于MATTERHORN III期临床试验的积极结果。 度伐利尤单抗(Durvalumab,Imfinzi)的药物特性 度伐利尤单抗是一种人源化单克隆抗体，属于程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂类药物。其分子量约为145 kDa，通过特异性结合... 查看详情
28
7月
Doptelet(阿伐曲泊帕)获FDA批准用于儿童慢性免疫性血小板减少症治疗
免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板计数降低为特征的自身免疫性疾病，患者常表现为异常瘀斑、轻微创伤后出血时间延长、血尿或便血，以及月经过多等症状。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Avatrombopag（阿伐曲泊帕，商品名Doptelet；生产商Sobi）用于1岁及以上对先前治疗反应不足的持续性或慢性ITP儿科患者。这一决定基于AVA-PED-301研究（NCT04516967）的临床数据，标志着儿童ITP治疗领域的重要进展。 疾病背景与治疗需求 免疫性血小板减少症根据病程可分为新诊断型、持续型和慢性型，通常在症状出现后3个月内确诊。该疾病在儿童中的发生率为3%至10%，... 查看详情
27
7月
VYJUVEK获日本批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2025年7月25日，Krystal Biotech, Inc.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日批准VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用年龄从出生开始。VYJUVEK是日本首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送功能性人源COL7A1基因拷贝，促进伤口愈合并维持VII型胶原蛋白的表达。 药品适应症与使用范围 根据日本厚生劳动省的批准，VYJUVEK仅适用于确诊为营养不良性大疱性表皮松解症的患者，且无需进行基因检测即可接受治疗。该药物可在家庭或医疗机构中使用，并允许患者或其... 查看详情
27
7月
欧盟批准Blenrep(Belantamab Mafodotin)联合疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，尽管现有治疗手段不断进步，但多数患者最终仍会面临复发或耐药的问题。2024年，欧盟委员会批准了GSK公司研发的Blenrep (belantamab mafodotin)两种联合疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这为临床治疗提供了新的选择。本文将详细介绍这一药物的特性、临床试验数据及其在欧盟获批的具体情况。 Blenrep基本信息 Blenrep是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体药物偶联物(ADC)，由人源化BCMA单克隆抗体与细胞毒药物auristatin F通过不可裂解连接子结合而成。该药物采用了Seagen Inc.授权的药物... 查看详情
26
7月
Voranigo(Vorasidenib)获欧盟CHMP推荐批准用于IDH1/2突变2级神经胶质瘤
欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近期发布了一项积极意见，建议批准vorasidenib（商品名Voranigo）用于治疗IDH1 R132或IDH2 R172突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。该推荐基于vorasidenib在III期INDIGO试验中的显著疗效和可管理的安全性数据。若最终获批，Voranigo(vorasidenib)将成为欧盟首个针对IDH突变2级弥漫性神经胶质瘤的靶向治疗药物。 CHMP的推荐意见 CHMP建议批准Voranigo用于12岁及以上、已接受手术切除且无需立即进行放疗或化疗的IDH1/2突变2级神经胶质瘤患者。该推荐主要基于全球随机... 查看详情
26
7月
Sarclisa(Isatuximab)联合VRd方案获欧盟批准用于适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但患者仍面临复发和耐药的问题。2025年，欧洲委员会（European Commission, EC）正式批准isatuximab-irfc（艾沙妥昔单抗,商品名Sarclisa）联合硼替佐米（bortezomib，Velcade）、来那度胺（lenalidomide，Revlimid）和地塞米松（dexamethasone）（简称Isa-VRd方案）作为适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导治疗方案。这一批准基于III期GMMG-HD7研究的第一部分... 查看详情
