31
3月
日本批准Beyonttra(acoramidis)用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病治疗
2025年3月，日本厚生劳动省正式批准Beyonttra™（acoramidis）用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。作为全球首款近完全（≥90%）TTR稳定剂，Beyonttra在临床试验中展现出卓越的稳定性和快速起效的特点，为ATTR-CM患者提供了全新的治疗选择。本文将深入解析Beyonttra的药物特性、作用机制、临床数据及其在ATTR-CM治疗中的独特优势。 药物特性：结构、机制与药理学 1. 分子结构与作用机制 Beyonttra（acoramidis）是一种口服小分子TTR稳定剂，其核心作用机制在于选择性结合并稳定转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体结构，防止... 查看详情
30
3月
FDA批准Imfinzi(度伐单抗)联合化疗用于肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Imfinzi(durvalumab,度伐单抗)联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗方案，随后在根治性膀胱切除术后使用单药Imfinzi(度伐单抗)作为辅助治疗，用于成人肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。这一决定标志着该疾病治疗领域的重要进展。 关键临床数据支持 FDA的批准基于全球性、随机、开放标签的III期NIAGARA试验（NCT03732677）的研究结果。试验数据显示，与仅接受新辅助化疗的患者相比，接受Imfinzi(度伐单抗)联合治疗的患者中位无事件生存期（EFS）显著延长。具体而言，Imfinzi(度伐单抗)组的中位EFS未达到（95%... 查看详情
30
3月
Tesamorelin F8制剂(EGRIFTA WR)获FDA批准用于HIV相关脂肪营养不良治疗
HIV相关脂肪营养不良（HIV-associated lipodystrophy）是长期接受抗逆转录病毒治疗（ART）的感染者常见的代谢并发症，主要表现为内脏脂肪异常堆积，不仅影响患者体态，还可能增加心血管疾病和胰岛素抵抗风险。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Theratechnologies公司研发的新型Tesamorelin F8制剂（EGRIFTA WR），用于治疗成人HIV相关脂肪营养不良导致的内脏脂肪过多。这一创新制剂在原有**Tesamorelin（EGRIFTA SV）**的基础上进行了优化，提供更便捷的长效给药方案，有望显著提升患者依从性及治疗效果。 Tesa... 查看详情
28
3月
卡博替尼(Cabometyx)获FDA批准用于胰腺及胰腺外神经内分泌肿瘤治疗
神经内分泌肿瘤（NET）作为一种相对罕见但临床处理复杂的肿瘤类型，长期以来面临治疗选择有限的困境。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重大批准为这一领域带来了新的希望——多靶点酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼cabozantinib（商品名Cabometyx）正式获批用于治疗12岁及以上、既往接受过治疗的不可切除局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）。这一决定基于关键III期CABINET试验的突破性数据，不仅为临床医生提供了新的武器，更显著改善了患者的无进展生存期。 疗效数据 CABINET试验的结果显示，卡博替尼(Cabometyx,... 查看详情
28
3月
日本批准Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)治疗晚期宫颈癌
宫颈癌是全球女性常见的恶性肿瘤之一，尤其是晚期或复发性宫颈癌患者，其治疗选择有限，预后较差。近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了抗体偶联药物替索单抗tisotumab vedotin-tftv（商品名Tivdak）用于治疗化疗后进展的晚期或复发性宫颈癌患者。这一批准标志着日本宫颈癌治疗领域的重要突破，为患者提供了全新的治疗选择。 创新药物Tivdak(tisotumab vedotin,替索单抗)的临床价值 Tivdak(替索单抗)是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物，通过将抗TF单克隆抗体与细胞毒性药物MMAE（单甲基奥瑞他汀E）结合，实现对癌细胞的精准杀伤。此次批准基于全球多中心II... 查看详情
28
3月
FDA批准二氮嗪胆碱缓释片Vykat XR治疗Prader-Willi综合征(小胖威利综合征)暴食症状
2025年3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics公司研发的二氮嗪胆碱缓释片（商品名Vykat XR，曾用名DCCR），用于治疗4岁及以上Prader-Willi综合征（PWS，即普拉德-威利综合征，俗称小胖威利综合征）患者的暴食症状。这一决定标志着PWS治疗领域的重要进展，为长期缺乏有效治疗选择的患者群体带来了新的希望。 审批历程与特殊认定 Vykat XR的获批建立在FDA多项特殊审评通道的基础上。2024年6月27日，Soleno公司向FDA提交新药申请（NDA），同年8月获得受理并授予优先审评资格。值得注意的是，该药物此前已获得FDA授予... 查看详情
28
3月
FDA优先审查Tolebrutinib用于多发性硬化症治疗的申请
多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性神经系统疾病，其特征是免疫系统错误攻击中枢神经系统，导致神经炎症和髓鞘损伤。尽管目前已有多种疾病修饰疗法（DMTs）可用于控制复发型MS，但对于非复发性继发进展型MS（SPMS）患者，治疗选择仍然有限。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布对Sanofi公司提交的tolebrutinib新药申请进行优先审查，这一决定可能为MS患者带来新的希望。 FDA优先审查的意义 FDA的优先审查（Priority Review）通常授予那些可能显著改善现有治疗标准的药物。与标准的10个月审查周期相比，优先审查可将时间缩短至6个月。根... 查看详情
27
3月
FDA优先审评肌肉靶向疗法Apitegromab用于脊髓性肌萎缩症治疗
脊髓性肌萎缩症（ SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者因SMN1基因突变导致运动神经元退化，进而引发肌肉无力和萎缩。尽管目前已有针对SMN蛋白的疗法，但部分患者在接受现有治疗后仍面临运动功能持续衰退的问题。近日，Scholar Rock公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的肌肉靶向治疗药物Apitegromab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，这标志着SMA治疗领域可能迎来重大突破。 FDA优先审评与全球监管进展 FDA的优先审评资格通常授予那些在治疗严重疾病方面展现出显著优势的药物，审评周期由标准的10个月缩短至6个月。Apitegromab的处方药用户费用... 查看详情
26
3月
Blujepa(gepotidacin)获美国FDA批准用于女性成人和12岁及以上儿童单纯性尿路感染治疗
尿路感染（UTI）是困扰全球女性的常见健康问题，据统计超过半数女性一生中至少会经历一次单纯性尿路感染（uUTI），其中约30%会发展为复发性感染。随着抗生素耐药性问题日益严峻，临床治疗面临重大挑战。2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由GSK研发的创新抗生素Blujepa（gepotidacin），这是近30年来首个针对uUTI的全新作用机制口服抗生素，为女性患者提供了突破性的治疗选择。 划时代的治疗突破 Blujepa的获批标志着抗感染治疗领域的重要里程碑。作为一类三氮杂苊烯类抗生素，其独特之处在于通过全新作用靶点——同时抑制两种II型拓扑异构酶来阻断细菌DNA复制。这种双... 查看详情
26
3月
Emrosi(盐酸米诺环素胶囊)治疗酒渣鼻(玫瑰痤疮)在美国上市
酒渣鼻/酒糟鼻（又称玫瑰痤疮）是一种常见的慢性炎症性皮肤病，主要表现为面部红斑、丘疹、脓疱及毛细血管扩张。该疾病不仅影响患者的外观，还可能对心理健康和生活质量造成严重影响。尽管目前有多种治疗方法，但许多患者仍面临疗效不足或副作用困扰的问题。2024年11月，美国FDA批准了Journey Medical Corporation研发的新型药物Emrosi（40mg 盐酸米诺环素胶囊），于3月24日宣布已在美国市场上推出，为酒渣鼻患者提供了一种更安全、更有效的治疗选择。 Emrosi的独特之处在于其双释放（即速释+缓释）米诺环素配方，使其成为目前市场上最低剂量的口服米诺环素疗法。 Emrosi的研... 查看详情
