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2月
FDA批准Adcetris(Brentuximab Vedotin)三联疗法用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤
美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准Brentuximab Vedotin（Adcetris）联合Lenalidomide（Revlimid）和Rituximab（Rituxan）用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。这一适应症涵盖了包括非特殊型弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、由惰性淋巴瘤转化的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤在内的多个亚型，适用于至少接受过两种以上全身治疗但不适合自体造血干细胞移植（HSCT）或CAR-T细胞治疗的患者。 这一批准的获得，意味着对于这类治疗选择受限的患者而言，将有一种新的、可能更有效的治疗方案可供选择，为延长生存期、提高治疗效果... 查看详情
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2月
欧盟批准BEYONTTRA(acoramidis)用于治疗心肌病转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2025年2月11日，BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的药物BEYONTTRA™（acoramidis）已获得欧盟委员会批准，正式用于治疗成人患有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。作为一种选择性小分子药物，BEYONTTRA™具有接近完全的TTR稳定作用（≥90%），其临床效果令人瞩目，为患者带来了新的治疗希望。 ATTR-CM：致命性心脏病的隐形杀手 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一类由TTR蛋白异常聚集形成淀粉样物质，侵入多种器官的遗传性疾病。其中，ATTR心肌病（ATTR-CM）是最常见的一种类型。该病表现为TTR蛋白在心脏组织中沉积，导致心... 查看详情
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2月
FDA接受Linvoseltamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的BLA重新提交
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Linvoseltamab（REGN5458）的生物制品许可申请（BLA）重新提交。该药物旨在治疗那些已经接受过至少四线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，或那些接受过三线治疗并对最后一线治疗产生耐药的患者。这一BLA重新提交的接受，是在解决了FDA此前针对初次BLA提交时指出的第三方填充/成品制造问题之后进行的。此次问题的解决标志着Linvoseltamab进入了新的审查阶段，并为该药物在美国市场的批准铺平了道路。 FDA新目标审批日期设定为2025年7月10日 FDA已经为Linvoseltamab设定了新的目标审批日期，即2025年7月10日。... 查看详情
12
2月
FDA批准Gomekli(Mirdametinib)治疗NF1相关丛状神经纤维瘤
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mirdametinib（商品名：Gomekli）用于治疗患有神经纤维瘤症1型（NF1）并伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者，特别是那些无法进行完全切除的病例。这一批准为患有NF1的患者带来了新的治疗选择，特别是在传统手术无法完全切除的情况下，Mirdametinib为患者提供了显著的缓解症状的机会。 临床研究支持FDA批准 FDA的批准基于一项名为ReNeu的2期临床研究（NCT03962543）的数据支持。该研究展示了Mirdametinib在成人和儿童患者中的疗效和安全性。在58名成人患者中，Mirdametinib显示出41%的... 查看详情
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2月
Rezpegaldesleukin获得美国FDA快速通道认证，用于治疗中重度特应性皮炎
2025年2月10日，Nektar Therapeutics宣布其研究药物Rezpegaldesleukin获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道（Fast Track）认证。该药物将用于治疗年龄12岁及以上、患有中重度特应性皮炎的成人和儿童患者，尤其是那些疾病无法通过局部处方药物控制或在使用这些药物时有禁忌的患者。Rezpegaldesleukin是一种正在研发的生物制剂，通过靶向体内的白细胞介素-2受体复合物来促进免疫抑制细胞——调节性T细胞（Tregs）的增殖，从而调节免疫系统。 FDA的快速通道认证：加速治疗进程 FDA的快速通道认证旨在加速治疗重大疾病和未满足医疗需求的药物... 查看详情
11
2月
FDA接受Lerodalcibep生物制剂许可申请，用于降低LDL-C水平
2025年2月10日，LIB Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Lerodalcibep的生物制剂许可申请（BLA），该药物旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，适用于有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或原发性高脂血症的高风险患者。这一进展为治疗心血管疾病（CVD）和高胆固醇患者提供了新的希望，尤其是那些无法通过现有药物达到治疗目标的患者。FDA已确定的药物审评截止日期为2025年12月12日，且目前没有计划召开咨询委员会会议。 Lerodalcibep：PCSK9抑制剂的新选择 Lerodalcibep是一种新型的第三代PCSK9抑制剂，属... 查看详情
11
2月
FDA授予Amezalpat治疗肝细胞癌的快速通道认证
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）为Amezalpat（TPST-1120）授予了快速通道认证，以支持该药物作为肝细胞癌（HCC）患者潜在的治疗选项。Amezalpat是一种口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂，针对肝细胞癌这一恶性肿瘤具有重要的临床潜力。此外，2025年1月，FDA还为Amezalpat授予了罕见病药物认证，这一决定进一步证明了该药物在治疗肝细胞癌中的前景。 关键临床试验数据表明Amezalpat有望改善HCC患者的生存期 2024年6月，MORPHEUS-LIVER试验（NCT04524871）的一项最新数据显示，接受Amezalpat联合治疗的HCC患者，其中位总生存期（... 查看详情
09
2月
美国FDA批准EMBLAVEO用于治疗复杂性腹腔内感染
复杂性腹腔感染（cIAI）是一类严重的细菌感染，通常由革兰氏阴性菌引起，且抗菌耐药性问题日益突出。由于这些细菌能迅速进化出对现有抗菌药物的耐药性，导致治疗选择受限，患者的住院时间延长，甚至面临更高的死亡风险。因此，开发新的抗菌药物以对抗这些耐药病原体成为全球医疗领域的紧迫任务。 EMBLAVEO™：首款获批的单酰胺/β-内酰胺酶抑制剂联合疗法 2025年2月7日，AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准EMBLAVEO™（aztreonam and avibactam，氨曲南和阿维巴坦）用于治疗成人复杂性腹腔感染（cIAI）。EMBLAVEO™成为FDA批准的首款也是唯一... 查看详情
08
2月
Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症获FDA优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Insmed公司针对Brensocatib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。根据处方药用户收费法案（PDUFA），FDA计划于2025年8月12日做出审批决定。这一优先审评资格意味着FDA认可该药物在治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）方面的潜在突破性价值，并加速其审评流程。 非囊性纤维化支气管扩张症：一种亟待突破的慢性呼吸疾病 支气管扩张症是一种慢性进展性肺部疾病，其特征是支气管永久性扩张，并伴随频繁的肺部急性加重。目前，美国约有35万至50万名患者被诊断患有该疾病，但目前尚无FDA批准的针对性疗法。由于缺乏有效治疗手段，患者往往面临持续... 查看详情
07
2月
FIRDAPSE(amifampridine,阿米法普定)治疗Lambert-Eaton肌无力综合征在日本推出
近日，生物制药公司Catalyst Pharmaceuticals Inc（CPRX）宣布，其在日本的子许可方DyDo Pharma, Inc.成功推出了FIRDAPSE®（amifampridine,阿米法普定）10毫克片剂。该药物旨在改善拉姆伯特-伊顿肌无力综合症（LEMS）患者的肌肉无力症状。此次上市不仅标志着Catalyst Pharmaceuticals全球扩展的重要一步，也为日本患者提供了一种改变生活的治疗选择。FIRDAPSE的推出彰显了该公司在国际市场上的雄心，同时也为该药物的推广和患者接入提供了全新的契机。 FIRDAPSE的独特市场地位 FIRDAPSE是目前唯一一款获得F... 查看详情
