长效生长激素Sogroya(索马鲁肽)在儿童生长障碍治疗中的III期试验表现优异

生长激素缺乏症及相关生长障碍是影响儿童健康成长的重要医学问题。传统治疗方案通常需要每日注射生长激素，这对患者及其家庭构成了显著的负担。Novo Nordisk公司研发的每周一次生长激素Sogroya（somapacitan，索马鲁肽）在III期REAL8篮子试验中展现出与每日注射药物Norditropin（somatropin）相当的疗效，为儿童生长障碍治疗提供了新的选择。

Sogroya的药物特性

Sogroya是一种长效生长激素类似物，其活性成分为somapacitan。与传统的每日注射生长激素相比，Sogroya通过分子工程技术延长了药物的半衰期，从而实现了每周一次的给药频率。这种改良不仅减少了注射次数，还可能提高患者的治疗依从性。

Sogroya的作用机制与内源性生长激素类似，通过刺激肝脏和其他组织产生胰岛素样生长因子1（IGF-1），进而促进骨骼和组织的生长。其独特的分子结构使其在体内能够缓慢释放，维持稳定的血药浓度，从而模拟自然生长激素的分泌模式。

REAL8篮子试验的设计与结果

REAL8试验是一项随机、开放标签、活性对照的平行组研究，旨在评估Sogroya在多种儿童生长障碍中的疗效和安全性。试验采用了篮子设计（basket design），即在同一研究框架下评估Sogroya在四种相关但不同的适应症中的表现：小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）以及特纳综合征（TS）。这种设计不仅提高了研究效率，还为不同生长障碍的治疗提供了可比性数据。

试验的主要终点是治疗52周后的年生长速度（height velocity）。结果显示，Sogroya在改善生长速度方面与每日注射的Norditropin相比具有非劣效性。具体而言，SGA、NS和ISS三个亚组的研究均达到了主要终点，表明每周一次的治疗方案在疗效上与每日注射相当。

此外，试验还评估了Sogroya的安全性和耐受性。数据显示，Sogroya的不良反应谱与每日生长激素相似，未发现新的安全性问题。患者的IGF-1反应也与每日治疗组相当，进一步支持了其生物学活性的可靠性。

临床意义与患者获益

儿童生长障碍的治疗通常需要长期坚持，而每日注射的繁琐性常常导致依从性下降。REAL8试验的结果表明，Sogroya的每周一次给药方案不仅能够提供与每日治疗相当的疗效，还可能显著减轻患者和家庭的负担。

法国巴黎萨克雷大学Bicêtre医院的儿科教授Agnès Linglart指出，生长障碍儿童不仅面临身高问题，还可能伴随代谢异常和发育迟缓等健康挑战。这些问题的长期影响包括心血管疾病和2型糖尿病风险的增加。因此，一种更便捷且有效的治疗方案对改善患者的生活质量和长期健康至关重要。

Novo Nordisk研发执行副总裁Martin Lange进一步强调，治疗依从性是影响儿童生长障碍疗效的关键因素。如果患儿每周漏打一针，一年内将累计漏掉52天的治疗。在七年的治疗周期中，相当于漏掉了一整年的治疗剂量，这对患儿的生长发育可能产生显著负面影响。Sogroya的每周一次方案有望减少这种风险，为患儿提供更稳定的治疗保障。

Sogroya的监管进展

基于REAL4试验的积极结果，Sogroya已于2023年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症。REAL4试验显示，Sogroya在年生长速度这一主要终点上与每日生长激素治疗相当，为其获批提供了坚实的临床依据。

Novo Nordisk罕见病首席医学官Stephanie Seremetis表示，Sogroya作为一种每周一次的治疗选择，为患者及其 caregivers 提供了更灵活的治疗方案。这一进展标志着生长激素治疗领域的重要进步。

Sogroya(somapacitan，索马鲁肽)的III期REAL8试验数据为其在儿童生长障碍治疗中的应用提供了有力支持。其每周一次的给药方案不仅展现了与每日治疗相当的疗效和安全性，还可能显著改善患者的治疗依从性。随着进一步数据的积累，Sogroya有望成为儿童生长障碍治疗的重要选择，为患儿及其家庭带来更多便利和希望。

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