25
1月
FDA延长Elamipretide(依拉米肽)治疗Barth综合征的药物申请审查
Stealth BioTherapeutics Inc.（以下简称“Stealth”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗线粒体功能障碍疾病的新型疗法。近期，Stealth宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已决定延长其针对Elamipretide(依拉米肽)的药物申请（NDA）审查的PDUFA行动日期。Elamipretide是一种首创的线粒体靶向治疗，目前正在开发用于治疗Barth综合症患者。新的PDUFA目标行动日期定为2025年4月29日。 FDA要求额外审查时间 Stealth表示，公司在上周收到了FDA的通知，指出需要额外时间对其提交的补充信息进行全面审... 查看详情
24
1月
FDA批准Grafapex(Treosulfan)方案用于AML和MDS患者的造血干细胞移植准备治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Treosulfan联合Fludarabine，用于1岁及以上急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者作为异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的准备治疗方案。这一决定不仅为患者提供了新的治疗选择，还标志着相关疗法在延长患者生存期和降低副作用方面的重大进展。 创新的治疗选择：Treosulfan联合Fludarabine的作用机制 曲奥舒凡Treosulfan（商品名：Grafapex）是一种广谱抗癌药物，其独特的分子结构使其在化疗方案中具备较低的毒性，特别适用于移植前的清髓处理。联合使用的Fludarabine（商品名：Fluda... 查看详情
24
1月
Spravato(esketamine,艾司氯胺酮)获美国FDA批准为首个治疗难治性抑郁症的单药疗法
2024年，Spravato®（esketamine，艾司氯胺酮）鼻腔喷雾剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个用于治疗成年治疗难治性抑郁症（TRD）患者的单药治疗。此次批准基于Spravato®在治疗难治性抑郁症方面的临床试验结果，特别是其快速且显著的疗效。该药物作为鼻用喷雾剂，通过优异的临床数据，尤其是4周内疗效的显现，证明了其作为单药治疗的潜力。与安慰剂相比，Spravato®能在24小时内显著改善抑郁症状，并且其疗效持续至28天。 治疗难治性抑郁症的挑战与Spravato®的突破 抑郁症是全球范围内常见的精神健康问题，美国约有2100万成年人受到抑郁症困扰。然而，约三分... 查看详情
23
1月
Isatuximab(Sarclisa)联合疗法获得欧盟批准用于新诊断、不符合移植条件的多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种严重威胁全球健康的血液系统恶性肿瘤。近年来，随着治疗技术的不断进步，患者的生存期逐步延长，但特别是在初诊阶段，无法接受自体干细胞移植的患者依然面临着治疗选择有限的困境。 2024年，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会批准了isatuximab-irfc（Sarclisa）与硼替佐米（bortezomib，商品名：Velcade）、来那度胺（lenalidomide，商品名：Revlimid）及地塞米松（dexamethasone）联合（VRd方案）用于治疗此类患者。这一批准使isatuximab成为首个在欧盟范围内可与VRd方案联... 查看详情
23
1月
Brelovitug治疗慢性丁型肝炎获FDA突破性疗法认定
2025年1月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Bluejay Therapeutics的Brelovitug（BJT-778）突破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）。这一决定是在2024年美国肝病研究协会（AASLD）年度会议上公布了Brelovitug II期临床研究的积极数据后不到两个月内作出的。 在这项研究中，Brelovitug单药治疗显示出非凡的疗效，达到了100%的病毒学应答率，并实现了高达78%的综合应答率和丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常化，为治疗CHD提供了新的希望。 攻克CHD的难题：未被满足的医疗需求 慢性丁型肝炎是病毒性肝炎中最具侵袭性的一种，其严... 查看详情
22
1月
FDA接受Plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月17日宣布，已接受Arrowhead Pharmaceuticals公司提交的Plozasiran新药申请（NDA），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS）。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA将于2025年11月18日完成审查并作出决定。本次申请的接受是基于Plozasiran在III期PALISADE研究中取得的积极结果，FDA还确认无需召开咨询委员会会议。 Plozasiran 的研发与治疗潜力 Plozasiran 是一种首创的RNA干扰（RNAi）疗... 查看详情
21
1月
欧盟批准多塔利单抗(Jemperli)联合化疗用于所有晚期/复发性子宫内膜癌
2024年，欧盟委员会（EC）批准了塔利单抗Dostarlimab（商品名：Jemperli）联合卡铂和紫杉醇作为一线治疗方案，用于所有符合系统治疗标准的晚期或复发性子宫内膜癌成年患者。这一批准不仅扩大了塔利单抗(Jemperli)联合化疗在欧洲的适应症范围，还包括了具有不匹配修复功能（pMMR）/微卫星稳定（MSS）肿瘤的患者，而这类患者占所有子宫内膜癌患者的约75%。这一重大进展标志着塔利单抗(Jemperli)作为免疫肿瘤治疗方案在妇科肿瘤治疗中的应用进一步得到认可。 扩展适应症的背后：RUBY三期临床研究 塔利单抗(Jemperli)联合卡铂和紫杉醇的批准是基于全球多中心、随机、双盲的... 查看详情
21
1月
加拿大批准呋喹替尼(Fruzaqla)治疗转移性结直肠癌
加拿大卫生部近日批准了呋喹替尼Fruquintinib（商品名：Fruzaqla）用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。这些患者此前已经接受过化疗、抗VEGF药物、抗EGFR药物等标准治疗，或由于耐药等原因不适合这些常规治疗。这一批准为晚期结直肠癌患者提供了新的治疗选择，特别是那些已对现有治疗方案无反应的患者。 新药的临床批准背景 呋喹替尼(Fruzaqla)是一种针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的抑制剂，旨在通过阻止肿瘤血管生成来抑制癌症生长。此次批准基于FRESCO-2和FRESCO两项关键的临床试验数据。这些试验显示，呋喹替尼(Fruzaqla)可以显著提高转移性结直肠癌患者... 查看详情
18
1月
DATROWAY(Datopotamab deruxtecan)获美国FDA批准用于HR阳性/HER2阴性乳腺癌
2025年1月17日，东京和新泽西州普林斯顿——DATROWAY（datopotamab deruxtecan-dlnk）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗成人不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性（IHC 0，IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌患者，这些患者已接受过内分泌治疗和化疗。 DATROWAY是由大冢制药和阿斯利康共同开发的专门设计的TROP2靶向DXd抗体药物偶联物（ADC）。这是基于大冢制药DXd技术的第二款ADC药物在美国获得批准。 FDA批准基于TROPION-Breast01临床研究结果 DATROWAY的FDA批准是基于TROPION-Bre... 查看详情
18
1月
FDA批准LUMAKRAS联合Vectibix治疗KRAS G12C突变转移性结直肠癌
2025年1月17日，美国FDA批准LUMAKRAS®/LUMYKRAS®（sotorasib，索托拉西布）与Vectibix®（panitumumab）联合治疗成人KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者。这一批准基于关键性III期临床研究CodeBreaK 300的结果，研究表明，LUMAKRAS与Vectibix联合治疗的疗效显著优于现行标准治疗（SOC），特别是在无进展生存期（PFS）方面，取得了前所未有的突破。 新的治疗选择：LUMAKRAS与Vectibix的联合疗法 LUMAKRAS与Vectibix的联合疗法是针对KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）... 查看详情
