FDA将审查Anktiva(Nogapendekin Alfa)治疗膀胱癌和淋巴细胞减少症

近年来，免疫疗法在肿瘤治疗领域取得了显著进展，其中 Nogapendekin Alfa（商品名：Anktiva） 作为一种新型免疫调节剂，在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）及癌症相关淋巴细胞减少症的治疗中展现出重要潜力。近期，ImmunityBio 公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充生物制品许可申请（sBLA）及扩大使用计划（EAP），旨在进一步拓展该药物的适应症范围。

Anktiva 的作用机制与现有适应症

Anktiva 是一种重组人白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂复合物，通过激活自然杀伤（NK）细胞和记忆性T细胞，增强机体的抗肿瘤免疫反应。其独特的设计使其在体内具有更长的半衰期和更强的生物活性，从而在肿瘤微环境中持续发挥免疫调节作用。

目前，该药物已获批用于 BCG 无反应性原位癌（CIS）型非肌层浸润性膀胱癌 的治疗，适应症涵盖伴或不伴乳头状病变的患者。这一批准基于 QUILT 3.032 试验（NCT03022825） 的积极数据，研究显示，Anktiva 联合卡介苗（BCG） 可显著提高患者的完全缓解率，并延长无病生存期。

补充申请：扩大在乳头状 NMIBC 中的应用

ImmunityBio 近期向 FDA 提交的 sBLA 旨在将 Anktiva 联合 BCG 的适应症扩展至 BCG 无反应性乳头状非肌层浸润性膀胱癌。这一申请得到了 QUILT 3.032 试验 数据的支持，研究结果表明：

• 膀胱保留率高：接受联合治疗的乳头状 NMIBC 患者中，88% 在 2 年时未接受根治性膀胱切除术，82% 在 3 年时仍保留膀胱。
• 持久缓解：12 个月、18 个月和 24 个月的无病生存率（DFS）分别为 55%、51% 和 48%。
• 低膀胱切除率：在中位随访 20.7 个月时，93% 的患者避免了膀胱切除术。

这些数据表明，Anktiva 可能恢复 BCG 在既往治疗失败患者中的疗效，为乳头状 NMIBC 提供一种有效的膀胱保留治疗方案。

扩大使用计划：治疗癌症相关淋巴细胞减少症

除膀胱癌外，ImmunityBio 还向 FDA 提交了 扩大使用计划（EAP），以探索 Anktiva 在 癌症相关淋巴细胞减少症 中的应用。

淋巴细胞减少症的临床挑战

淋巴细胞减少症是癌症患者常见的并发症，可由肿瘤本身或化疗、放疗、免疫检查点抑制剂等治疗手段引起。该病症会导致 NK 细胞和 T 细胞数量减少，从而削弱免疫系统功能，增加感染风险并影响抗肿瘤疗效。目前，尚无 FDA 批准的特异性疗法用于改善癌症患者的淋巴细胞减少症。

Anktiva 的潜在作用

由于 IL-15 在促进淋巴细胞增殖和存活中的关键作用，Anktiva 被认为可能逆转治疗诱导的淋巴细胞减少。2025 年第一季度，FDA 已授予该药物 再生医学先进疗法（RMAT）资格，以加速其在此适应症中的开发。

若 EAP 获得批准，该药物将可用于 临床急需的癌症患者，帮助恢复淋巴细胞水平，从而改善治疗耐受性并增强抗肿瘤免疫反应。

现有临床数据与安全性

Anktiva 的安全性数据主要来自 QUILT 3.032 试验，其常见不良反应包括：

• 局部反应（如膀胱刺激症状）
• 全身性免疫相关事件（如疲劳、发热）
• 实验室指标异常（如肝酶升高）

总体而言，该药物的安全性可控，大多数不良事件为轻至中度，并与 BCG 的已知毒性特征一致。

Anktiva 作为一种创新的免疫调节剂，在 BCG 无反应性膀胱癌 和 淋巴细胞减少症 的治疗中展现出重要潜力。现有的临床数据支持其在乳头状 NMIBC 中的高效膀胱保留作用，并可能为癌症相关淋巴细胞减少症提供首个针对性治疗方案。随着监管审查的推进，该药物有望进一步满足未满足的临床需求，为患者提供新的治疗选择。

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