欧盟批准LEQEMBI(lecanemab,仑卡奈单抗)治疗早期阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）是一种渐进性神经退行性疾病，严重影响患者的认知功能和生活质量。随着全球人口老龄化加剧，AD的发病率逐年上升，给患者、家庭及社会带来沉重负担。长期以来，AD的治疗主要集中于缓解症状，而缺乏针对疾病根本机制的疗法。2025年4月15日，欧洲委员会（European Commission, EC）批准了Leqembi® (lecanemab,仑卡奈单抗) 的上市许可，标志着欧盟首次迎来一种能够延缓早期AD疾病进展的靶向治疗药物。
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药物基本信息
Leqembi® (lecanemab，仑卡奈单抗) 是一种靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，由日本卫材与美国渤健联合研发。该药物适用于治疗经临床诊断为轻度认知障碍（MCI）及轻度AD痴呆（早期AD）的成年患者，且患者需为载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）非携带者或杂合子，同时需通过检测确认存在淀粉样蛋白病理。
与其他已获批的Aβ单克隆抗体不同，lecanemab不仅能够靶向并减少不溶性Aβ斑块，还能优先结合并清除可溶性Aβ聚集体——原纤维（protofibrils）。原纤维被认为是AD中导致神经元损伤的关键毒性形式，其积累会直接损害脑细胞膜及神经细胞间的信号传递，进而加速认知功能衰退。通过减少原纤维，lecanemab有望延缓AD的疾病进展。
作用机制与临床意义
靶向Aβ原纤维的独特机制
lecanemab的作用机制基于其对Aβ不同形态的选择性结合能力。在AD患者的大脑中，Aβ以多种形式存在，包括单体、寡聚体、原纤维和不溶性斑块。其中，原纤维被认为是毒性最强的可溶性Aβ聚集体，能够直接破坏神经元功能并促进斑块形成。
lecanemab通过优先结合和清除原纤维，减少其对神经元的毒性作用，从而延缓认知功能衰退。临床前研究表明，原纤维的减少与神经元损伤的减轻及认知功能的改善相关。这一机制使其成为目前唯一获批的同时靶向可溶性原纤维和不溶性斑块的Aβ单克隆抗体。
临床研究数据支持
lecanemab的获批基于多项临床试验的结果，其中包括一项关键性III期临床试验。该试验评估了lecanemab在早期AD患者中的疗效和安全性，结果显示：
- 治疗组患者的认知功能衰退速度较安慰剂组显著减缓。
- 脑内Aβ斑块负荷显著降低，且原纤维水平减少。
- 安全性方面，lecanemab的主要副作用为淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA），表现为脑肿胀或微出血，但大多数病例为轻度至中度且可逆。
值得注意的是，ApoE ε4基因型与ARIA的发生风险相关。因此，lecanemab的适应症排除了ApoE ε4纯合子患者，以降低ARIA风险。
适应症与使用人群
lecanemab在欧盟的适应症明确限定了适用人群：
- 疾病阶段：仅适用于早期AD患者，即轻度认知障碍（MCI）和轻度AD痴呆阶段。
- 基因型限制：患者需为ApoE ε4非携带者或杂合子。
- 病理确认：需通过淀粉样蛋白检测（如PET扫描或脑脊液检测）确认存在Aβ病理。
这一精准的适应症反映了lecanemab的作用机制及现有临床数据的支持范围。早期AD患者通常保留部分认知功能，干预时机较早可能更有利于延缓疾病进展。
社会与医疗需求
AD是欧洲乃至全球公共卫生的重大挑战。据统计，欧洲约有1520万人患有AD引起的MCI，690万人患有AD痴呆。随着疾病进展，患者逐渐丧失独立生活能力，给家庭和社会带来巨大的照护负担和经济压力。
目前，AD的治疗选择有限，大多数药物仅能暂时缓解症状，无法改变疾病进程。lecanemab的获批填补了这一空白，为早期AD患者提供了首个能够延缓疾病进展的治疗选择。
卫材首席执行官内藤晴夫表示：“lecanemab的获批是AD治疗领域的重要里程碑，我们致力于与各国医保机构和医疗提供者合作，尽快让符合条件的患者获得这一创新疗法。”渤健首席执行官克里斯托弗·维巴赫强调：“lecanemab是首个证明减少Aβ斑块与延缓早期AD患者认知衰退相关的治疗药物，为这一领域带来了20年来的重大突破。”
Leqembi® (lecanemab,仑卡奈单抗) 的获批标志着AD治疗领域的重大进步。作为首个在欧盟获批的靶向AD根本机制的药物，lecanemab为早期AD患者提供了延缓疾病进展的新希望。其独特的作用机制——优先清除毒性原纤维——为AD的治疗开辟了新途径。尽管仍需关注ARIA等安全性问题，但lecanemab的上市无疑为患者、家庭及医疗工作者带来了新的选择。随着进一步临床经验的积累，lecanemab有望在全球范围内为AD治疗树立新的标准。
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