13
1月
欧盟授予Elraglusib晚期胰腺导管腺癌孤儿药资格认定
胰腺导管腺癌（PDAC）作为一种进展迅速且预后极差的癌症，其治疗方法有限，给患者和医生带来了巨大的挑战。近年来，尽管胰腺癌的治疗手段取得了一定进展，但依然缺乏对晚期胰腺癌有效的治疗方案。近年来，新的抗癌药物不断涌现，许多药物在早期临床试验中展现出潜力。Elraglusib(9-ING-41)便是其中一个引起广泛关注的药物，近期获得了欧洲药品管理局（EMA）赋予的孤儿药资格，用于治疗晚期PDAC患者。这一里程碑的批准意味着Elraglusib有望成为治疗晚期胰腺癌的新选择，帮助改善该疾病患者的生存预后。 Elraglusib的药物背景 Elraglusib（9-ING-41）是一种新型的糖原合成... 查看详情
10
1月
Mitapivat治疗α-和β-地中海贫血正在接受FDA审查
地中海贫血（thalassemia）是一类由于血红蛋白合成缺陷引起的遗传性贫血病症，分为α-和β-。根据病情的严重程度，患者可能需要长期输血或药物治疗。随着医学研究的不断进展，新型药物的出现为这种疾病的治疗提供了更多可能性。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Mitapivat药物的审查申请，期望它能为非输血依赖性（NTD）和输血依赖性（TD）地中海贫血患者带来新的治疗选择。 Mitapivat的药物机制及背景 Mitapivat是一种焦磷酸激酶激活剂，最早在2022年获得FDA批准，用于治疗由焦磷酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血，并以Pyrukynd®为商品名上市。焦磷酸激酶在红细胞能... 查看详情
10
1月
FDA授予Nipocalimab治疗全身型重症肌无力优先审查资格
重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种自身免疫性疾病，主要表现为肌肉无力，患者的免疫系统错误地攻击自身的神经肌肉接头处，导致肌肉无法正常收缩。全身型重症肌无力（generalized Myasthenia Gravis，gMG）是最常见的类型，通常影响全身多个部位，严重时会危及患者的生命。然而，目前针对该病的有效治疗手段仍然非常有限，尤其是在抗体阳性患者群体中。因此，找到一种新的治疗药物，对改善这一领域的治疗局面具有重要意义。 最近，美国FDA已将Nipocalimab（尼卡利单抗）赋予优先审查（Priority Review）资格，用于治疗抗体阳性的gMG患者。该决定无... 查看详情
10
1月
度伐单抗(durvalumab)联合疫苗疗法在BCG无应答NMIBC中显示令人满意的无病生存期
膀胱癌作为常见的泌尿系统恶性肿瘤，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）占据了所有膀胱癌患者的75%至80%。其中，约有40%至50%的患者在接受BCG治疗后依然面临病情复发的风险。对于这些BCG耐药型NMIBC患者，治疗选择非常有限，现有的治疗方法无法完全控制病情。因此，探索新的治疗策略至关重要。近期，一项名为DURANCE的临床试验结果显示，免疫检查点抑制剂度伐单抗(durvalumab,商品名Imfinzi)联合S-488210/S-488211疫苗治疗，展现了对BCG耐药型NMIBC患者的初步抗肿瘤效果，并且没有显著的附加毒性反应。 BCG耐药型NMIBC的治疗挑战 在所有新诊断的膀胱癌患者... 查看详情
09
1月
Posdinemab与JNJ-2056用于治疗阿尔茨海默病获FDA快速通道认证
随着全球人口年龄结构的变化，阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease，简称AD）成为了日益严峻的公共健康问题。阿尔茨海默病是一种致命的神经退行性疾病，通常以记忆丧失和认知功能下降为特征，最终导致患者丧失自理能力，需要全天候护理。AD不仅给患者带来了沉重的情感和经济负担，也对家庭和社会造成了巨大的压力。目前，阿尔茨海默病的治疗仍面临许多挑战，尤其是在疾病的早期诊断和干预方面。随着科学研究的不断进展，一些创新疗法开始获得关注，约翰逊与约翰逊公司（J&J）研发的Posdinemab和JNJ-2056便是其中的佼佼者，近期这两款药物分别获得了美国FDA“快速通道”认证，... 查看详情
09
1月
Amezalpat(TPST-1120)获FDA批准治疗肝细胞癌孤儿药地位
肝细胞癌（HCC）是一种高度恶性的肝脏肿瘤，其发病率和死亡率在全球范围内逐年上升。尽管目前已有一些治疗方法，但许多患者仍未能从现有疗法中受益，尤其是对于那些处于晚期、无法切除或转移的患者。因此，迫切需要新型的治疗方案来提高这些患者的生存率。在这一背景下，amezalpat（TPST-1120）作为一种新的治疗选择，展现了巨大的潜力。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了amezalpat孤儿药地位，标志着其在肝细胞癌治疗中的应用迈出了重要一步。 Amezalpat的孤儿药地位及其意义 Amezalpat（TPST-1120）是一种正在研发中的小分子PPAR⍺拮抗剂，经过多项临床试验的验证... 查看详情
08
1月
Evkeeza(evinacumab)获得欧盟批准用于6个月以上纯合子家族性高胆固醇血症儿童
在治疗遗传性高胆固醇血症领域，Evkeeza®（evinacumab）这一新药的批准无疑是一个重要进展。2025年1月，欧洲委员会（EC）批准了Evkeeza用于6个月及以上儿童的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）治疗。HoFH是一种极为罕见的遗传性疾病，患病儿童面临着早期心血管疾病的巨大风险。此药的批准不仅为这一群体的患者带来了新的希望，也标志着在儿童高胆固醇血症治疗领域的一次突破。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的严重性 HoFH是一种由于基因突变导致的遗传性高胆固醇血症，患者体内的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高，通常超过400 mg/dL。这种高胆固醇水平导致的危害... 查看详情
07
1月
Imdelltra(Tarlatamab)获英国批准用于多次治疗后广泛期小细胞肺癌
小细胞肺癌（SCLC）是一种侵袭性极强的肺癌类型，通常在患者确诊时已处于晚期，且治疗效果较差，尤其是在广泛期（ES-SCLC）。在现有的治疗手段中，患者在接受多轮化疗后常常面临病情进展和治疗无效的困境。因此，研发新型药物以应对这种恶性肿瘤的需求愈加迫切。近日，塔拉妥单抗Tarlatamab（商品名：Imdelltra）获得了英国药品和健康产品监管局（MHRA）的条件性营销授权，用于治疗那些接受过两轮以上治疗的ES-SCLC患者。 Imdelltra(Tarlatamab,塔拉妥单抗)的批准背景 Imdelltra(Tarlatamab)作为一种双特异性T细胞接合剂，在ES-SCLC的治疗中表现... 查看详情
04
1月
TEPOXX(tecovirimat)在日本获批用于治疗正痘病毒感染
传染病防控一直是全球公共卫生领域的重要议题，特别是针对高致死率的病毒感染，开发有效的治疗药物尤为关键。近日，TEPOXX（tecovirimat）在日本获得批准（在美国以TPOXX品牌销售），用于治疗正痘病毒感染（orthopoxviruses），这一突破性进展引发了广泛关注。 正痘病毒与TEPOXX的靶点选择 正痘病毒家族包括天花病毒（smallpox）、猴痘病毒（mpox）和牛痘病毒（cowpox），均可引发严重的健康问题。尽管天花已在全球范围内被消灭，但其作为生物武器的潜在威胁仍令人担忧。 TEPOXX的研发聚焦于正痘病毒表面特有的VP37蛋白，该蛋白是病毒从感染细胞中释放的重要媒介。通... 查看详情
03
1月
FDA表示Paxalisib治疗胶质母细胞瘤有可能得到标准批准
神经胶质母细胞瘤（GBM）作为一种致命性极高的恶性脑肿瘤，治疗难度大，生存率低。尽管目前已经有一些标准治疗方法，但大多数患者的预后依然不尽如人意。近年来，随着药物研发的不断进步，针对GBM的治疗方案逐渐增多。最近，Kazia Therapeutics开发的药物Paxalisib在神经胶质母细胞瘤治疗中的表现引起了医学界的广泛关注。美国FDA在近期对Paxalisib的临床数据做出评估，并表示其在治疗新诊断的GBM患者中，可能为药品的标准批准提供支持。 Paxalisib临床试验的关键数据 Paxalisib（前称GDC-0084）是一种针对PI3K/AKT/mTOR通路的选择性抑制剂，已在多项... 查看详情
