01
3月
FDA批准ODACTRA片剂用于治疗儿童屋尘螨过敏
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALK的ODACTRA®片剂用于治疗儿童屋尘螨（HDM）过敏。ODACTRA®现被批准用于治疗5至11岁儿童由屋尘螨引起的过敏性鼻炎，无论是否伴有结膜炎，同时该药物也适用于12至65岁的患者。 ODACTRA®的作用机制与优势 ODACTRA®是一种过敏免疫疗法（AIT）片剂，通过舌下溶解帮助患者减轻过敏症状并减少对症状缓解药物的依赖。这种治疗方法为患者提供了一种非侵入性的治疗选择，尤其适合儿童患者。 FDA批准的重要意义 FDA的这一批准是ALK努力使其所有呼吸道片剂在所有相关市场上适用于所有年龄组（儿童、青少年和成人）的重要一步。ALK研发执行副总裁H... 查看详情
01
3月
FDA优先审评Gamifant(Emapalumab)用于治疗斯蒂尔病中的HLH/MAS
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予emapalumab-izsg（商品名：Gamifant）优先审评资格，用于治疗斯蒂尔病(Still病)中成人和儿童患者的噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS），这些患者对糖皮质激素治疗反应不足或不耐受，或存在复发性MAS。FDA为该潜在疗法设定的《处方药用户费用法案》（PDUFA）日期为2025年6月27日。 HLH/MAS在斯蒂尔病中的严重性 HLH/MAS是斯蒂尔病中的一种严重且可能致命的并发症，患者可能经历强烈的过度炎症反应，甚至多器官衰竭。Sobi公司研发负责人兼首席医疗官Lydia Abad-Franch博士在一份... 查看详情
28
2月
美国FDA接受0.05%罗氟司特乳膏ZORYVE治疗儿童轻度至中度特应性皮炎的补充新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已设定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年10月13日。该申请得到了关键性3期试验、关键性长期扩展研究以及1期药代动力学研究的积极疗效和安全性数据的支持。如果获得批准，ZORYVE(roflumilast,罗氟司特)0.05%乳膏将为美国约180万名2至5岁特应性皮炎（AD）儿童提供一种新的局部治疗选择。 关键性临床试验数据支持ZORYVE乳膏的疗效与安全性 Arcutis Biotherapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ARQT）是一家专注于免疫皮肤病学领域创新研发的商业化阶段生物制药公司。该公司今日宣布，FDA已接受其补充新... 查看详情
28
2月
美国FDA批准Surgifort母乳强化剂用于腹裂手术后足月婴儿的营养支持
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Prolacta Bioscience公司生产的Surgifort母乳强化剂，这是首款专门针对足月婴儿（≥37周）的母乳基营养强化剂，适用于腹裂（gastroschisis）矫正手术后的婴儿。这一批准标志着母乳基营养产品在临床应用中的进一步扩展，为足月婴儿提供了更优质的营养支持。 腹裂及其对婴儿营养需求的挑战 腹裂是一种先天性缺陷，表现为婴儿的肠道甚至其他器官通过腹壁的缺损处突出体外。这种疾病不仅需要及时的手术矫正，还对术后婴儿的营养摄入提出了极高要求。由于腹裂婴儿的肠道功能受损，他们需要高能量、高蛋白质的营养支持以促进术后恢复和健康成长。传统的营养方... 查看详情
27
2月
FDA接受Ordspono(Odronextamab,奥尼妥单抗)在复发/难治性滤泡性淋巴瘤的BLA重新提交
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了一项生物制品许可申请（BLA）的重新提交，该申请旨在批准Odronextamab（奥尼妥单抗，商品名：Ordspono）用于治疗经过两线或以上系统性治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤的患者。此次BLA重新提交的接受是基于2024年3月FDA发出的完整回复函（CRL）。根据Ordspono的开发商Regeneron Pharmaceuticals的说法，CRL主要涉及确认性试验的入组状态，并未涉及Ordspono的疗效、安全性、试验设计或生产问题。 FDA为Ordspono设定了新的《处方药用户费用法案》（PDUFA）日期，即2025年7月30日。此次BLA的... 查看详情
26
2月
日本批准Sarclisa(Isatuximab)联合VRd治疗新诊断多发性骨髓瘤
日本厚生劳动省已批准Isatuximab（商品名：Sarclisa）联合Bortezomib（商品名：Velcade）、Lenalidomide（商品名：Revlimid）和Dexamethasone（VRd方案）用于治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。这一决定基于III期IMROZ试验（NCT03319667）的数据支持。该试验的结果在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，显示在中位随访59.7个月时，Sarclisa联合VRd方案相比单独使用VRd方案，将疾病进展或死亡风险降低了40.4%（HR，0.596；98.5% CI，0.406-0.876；P=0.0005）。... 查看详情
26
2月
乌司奴单抗生物仿制药Pyzchiva、Selarsdi和Yesintek在美国上市
乌司奴单抗(Ustekinumab)是一种人源化白细胞介素-12和-23拮抗剂，适用于多种慢性炎症性疾病。Pyzchiva（ustekinumab-ttwe；Sandoz）、Selarsdi®™（ustekinumab-aekn；Teva和Alvotech）以及Yesintek™（ustekinumab-kfce；Biocon Biologics）均为Stelara®（ustekinumab；强生公司）的生物仿制药，现已在美国上市。 生物仿制药的定义 生物仿制药是一种基于数据批准的生物制品，这些数据证明该产品与FDA批准的生物制品（称为参考产品）高度相似，且在临床上无显著差异。 适应症 这三种... 查看详情
23
2月
FDA批准Ctexli(chenodiol,鹅去氧胆酸)用于脑腱黄瘤病治疗
2025年2月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Ctexli（chenodiol,鹅去氧胆酸）作为治疗脑腱黄瘤病（CTX）的药物，这一药物成为FDA首个批准用于治疗这种罕见脂质储存病的药物。 脑腱黄瘤病（CTX）：一种罕见的代谢性遗传疾病 脑腱黄瘤病（Cerebrotendinous Xanthomatosis，简称CTX）是一种罕见的遗传性代谢性疾病，通常是由CYP27A1基因的突变引起的。这种突变导致体内一种关键酶的缺乏，这种酶对于身体正常代谢脂肪至关重要。由于肝脏不能正常产生胆汁酸，CTX患者无法像正常人一样分解胆固醇，进而导致胆固醇代谢产物在身体各个部位的异常沉积，尤其... 查看详情
23
2月
Livdelzi(Seladelpar)治疗原发性胆汁性胆管炎获欧盟有条件上市许可
Gilead Sciences公司近日宣布，其药品Seladelpar（Livdelzi）已获得欧洲委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这一决定标志着欧洲经济区（EEA）内的PBC患者将获得一种重要的新治疗选择。Seladelpar是首个在生化反应、碱性磷酸酶（ALP）正常化和瘙痒症状方面均显著优于安慰剂的治疗药物。 Seladelpar的临床价值与意义 巴塞罗那医院诊所的肝病学家María-Carlota Londoño博士表示：“这一决定进一步证实了Seladelpar的临床价值和益处，为欧洲的PBC患者提供了一个重要的新治疗选择。”她指出，许多患者对一线... 查看详情
22
2月
澳大利亚批准Yorvipath(palopegteriparatide,帕罗培特立帕肽)用于慢性甲状旁腺功能减退症治疗
在澳大利亚，YORVIPATH®（palopegteriparatide）已获得治疗慢性甲状旁腺功能减退症的注册批准，成为该国唯一一种用于该病症的药物。这一批准标志着这一治疗领域的一个重要突破，给广大患者带来了新的希望。 什么是慢性甲状旁腺功能减退症？ 慢性甲状旁腺功能减退症（chronic hypoparathyroidism，简称CH）是一种罕见且复杂的内分泌疾病。该疾病的特点是甲状旁腺激素（PTH）的分泌量过低或完全缺失，导致血液中的钙水平过低（低钙血症）以及磷酸盐水平过高（高磷血症）。这种异常的激素水平会影响神经和肌肉的正常功能，可能导致肌肉无力、抽搐、头痛、脱发、麻木、刺痛感甚至记忆... 查看详情
