25
12月
创新生物工程血管导管Symvess获FDA批准用于外伤性血管修复
随着生物工程技术的发展，医疗行业逐步迎来了一些革命性创新，尤其在外伤治疗领域。Symvess作为一种新型血管导管，成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的全批准，为极端外伤性血管损伤患者带来了新的治疗选择。 Symvess的创新技术 Symvess是一种无细胞生物工程血管导管，专为极端外伤性血管损伤修复设计。作为全球首款此类生物工程人类组织，Symvess可用于动脉替代和修复，特别是在急需再血管化以避免肢体丧失时。当自体静脉移植物不可行时，Symvess为患者提供了一种可用的替代方案。这项技术的诞生不仅是血管修复领域的重大突破，也标志着再生医学的一个里程碑。 与传统的自体静脉移植技术相比，... 查看详情
25
12月
Alhemo注射液获FDA批准用于血友病伴抑制物患者的每日预防性治疗以减少出血频率
血友病是一种罕见的出血性疾病，患者由于缺乏或缺乏足够的凝血因子，导致血液无法正常凝固，容易发生出血。对于一些血友病患者，尤其是那些伴有抑制物的血友病患者，治疗方案的选择非常有限，治疗效果常常受到影响。近年来，随着医学技术的进步，针对血友病的治疗逐渐向更加个性化、精准化的方向发展。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alhemo®（concizumab-mtci）注射液作为一种新的预防性治疗手段，用于减少或防止伴有抑制物的血友病A型或B型成人和12岁以上儿童患者的出血频率。这一批准标志着血友病治疗领域的一次重要突破，尤其是对那些面临治疗挑战的患者群体。 Alhemo®的临床价值与作用机制... 查看详情
24
12月
囊性纤维化每日一次口服治疗药物获ALYFTREK获FDA批准
囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）是一种严重的遗传性疾病，通常影响患者的肺部、消化系统及其他器官，导致患者出现严重的呼吸问题和营养吸收障碍。该疾病的根本原因是CFTR基因发生突变，导致CFTR蛋白功能缺失或不足，进而影响体内盐分和水分的正常流动。由于这种突变的复杂性，囊性纤维化的治疗一直面临巨大的挑战。 近年来，随着基因编辑技术和新型药物的研发，CF的治疗取得了显著进展。2024年12月，Vertex制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor），一种全新的每日一次口服治疗药物，旨在... 查看详情
24
12月
Saphnelo(Anifrolumab)延缓系统性红斑狼疮患者器官损害的发生
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，影响多个器官，通常伴随着周期性发作和缓解。患者的生活质量因病程中的器官损伤而显著下降，尤其是在疾病进展阶段。虽然现有治疗手段有助于控制症状，但大多数患者仍面临着病情进展及器官损害的风险。近年来，针对SLE的治疗研究取得了显著进展，尤其是新型靶向药物的出现，给患者带来了新的希望。以下将介绍长效免疫抑制药物Saphnelo（Anifrolumab）在SLE患者中的效果，特别是它在延缓器官损害方面的潜力。 Saphnelo（Anifrolumab）对SLE患者的治疗效果 Saphnelo是一种靶向干扰素受体的单克隆抗体，在SLE的治疗中显示出了良好... 查看详情
23
12月
FDA批准Zepbound(tirzepatide)用于治疗肥胖成人阻塞性睡眠呼吸暂停
在现代社会，随着生活方式的变化，越来越多的人受到了肥胖症和相关健康问题的困扰。肥胖不仅影响外貌，更与许多健康风险密切相关，尤其是对心血管、代谢系统以及呼吸系统的影响。近年来，阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）这一疾病的发病率不断上升，特别是在肥胖人群中尤为显著。OSA是一种与睡眠有关的呼吸障碍，患者常常因为上气道的部分或完全塌陷导致睡眠中出现呼吸暂停。随着时间的推移，OSA可能引发一系列严重的健康问题，包括心脏病、高血压和糖尿病等。 2024年12月20日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Zepbound®（tirzepatide，替尔泊肽/替西帕肽）作为治疗中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA... 查看详情
23
12月
IMCIVREE(setmelanotide)获FDA批准扩展适应症用于2岁及以上儿童遗传性肥胖症
近年来，肥胖症已成为全球范围内的公共健康问题，尤其是遗传性和综合症性肥胖的治疗挑战更为复杂。Bardet-Biedl综合症（BBS）和其他因基因突变引起的肥胖症类型，如POMC、PCSK1和LEPR缺乏症，常伴随顽固性饥饿感，使得这些患者无法像常人一样有效控制食欲，导致早期发病并伴随严重的健康风险。在这种背景下，Setmelanotide的扩展适应症为2岁及以上患者提供了一种新的治疗选择，具有重要的临床意义。 Setmelanotide概述与适应症扩展 Setmelanotide（商品名：Imcivree）是一种用于治疗因BBS和POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷引起的遗传性肥胖症的药物。... 查看详情
20
12月
家族性乳糜微粒血症药物Tryngolza(olezarsen)降低甘油三酯获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tryngolza™（olezarsen）作为首个用于治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）成年患者的药物。FCS是一种罕见的遗传性疾病，患者由于基因缺陷导致体内无法有效分解脂肪，造成严重的甘油三酯升高，从而引发急性胰腺炎等危及生命的并发症。长期以来，这种疾病没有有效的治疗手段，患者只能依靠极其严格的饮食和生活方式管理来控制病情。如今，随着Tryngolza的获批，FCS患者终于迎来了一个新的治疗选择，这一进展不仅为患者带来希望，也为医疗界提供了全新的治疗方案。 什么是家族性乳糜微粒血症（FCS）？ 家族性乳糜微粒血症（FCS）是一种罕见的遗传性疾病，患者... 查看详情
20
12月
乌司奴单抗生物仿制药Steqeyma(ustekinumab-stba)获得FDA批准
近年来，免疫疾病的治疗逐渐成为医学领域的焦点，这类疾病包括银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎等。这些疾病不仅对患者的身体健康带来极大困扰，还严重影响生活质量。针对这些慢性炎症性疾病，生物制剂已成为重要的治疗手段。 2024年12月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Celltrion公司推出的新型生物类似药——Steqeyma（ustekinumab-stba）。作为STELARA（乌司奴单抗）的生物类似药，Steqeyma为患者提供了全新的治疗选择，并将在2025年2月进入美国市场。 多种适应症的治疗：广泛的临床应用 Steqeyma获批适用于以下几类疾病： 斑块状银... 查看详情
19
12月
FDA授予多塔利单抗(Dostarlimab)治疗dMMR/MSI-H直肠癌突破性疗法认定
近年来，针对晚期癌症患者的治疗方案不断进步，尤其是在针对特定分子特征的精准治疗领域。针对错配修复缺陷（dMMR）和微卫星不稳定性高（MSI-H）结直肠癌的治疗，科学家们探索了多种治疗手段。在这方面，多塔利单抗Dostarlimab（商品名：Jemperli）作为一种PD-1抑制剂，已经引起了广泛关注。最近，美国食品和药品管理局（FDA）授予了多塔利单抗(Dostarlimab)用于治疗局部晚期dMMR/MSI-H直肠癌的突破性疗法认定，这标志着在这一领域取得了重要的突破。 多塔利单抗(Dostarlimab,Jemperli)的突破性疗法认定 FDA授予多塔利单抗(Dostarlimab)突破... 查看详情
19
12月
Ryoncil(Remestemcel-L)治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病获FDA 批准
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种由移植的免疫系统攻击受体组织引发的严重疾病，通常发生在造血干细胞移植后。尽管类固醇疗法是治疗此类疾病的标准方案，但部分患者对类固醇耐药，治疗效果不理想。对于这些患有类固醇耐药急性移植物抗宿主病的儿童患者，寻找新的治疗方案成为了医学界的迫切需求。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了remestemcel-L（商品名：Ryoncil）用于治疗 2 个月及以上的儿童类固醇耐药急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这一批准不仅为这一特殊人群提供了新的治疗希望，也标志着再生医学在儿童疾病治疗中的一项重大进展。 什么是急性移植物抗宿主病？ 急性移植物抗宿主病... 查看详情
