FDA批准二氮嗪胆碱缓释片Vykat XR治疗Prader-Willi综合征(小胖威利综合征)暴食症状

2025年3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics公司研发的二氮嗪胆碱缓释片（商品名Vykat XR，曾用名DCCR），用于治疗4岁及以上Prader-Willi综合征（PWS，即普拉德-威利综合征，俗称小胖威利综合征）患者的暴食症状。这一决定标志着PWS治疗领域的重要进展，为长期缺乏有效治疗选择的患者群体带来了新的希望。

审批历程与特殊认定

Vykat XR的获批建立在FDA多项特殊审评通道的基础上。2024年6月27日，Soleno公司向FDA提交新药申请（NDA），同年8月获得受理并授予优先审评资格。值得注意的是，该药物此前已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药认定，这些特殊通道的设立旨在加速治疗严重疾病且具有显著临床优势的创新药物上市。

Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士在声明中特别感谢了参与临床试验的PWS患者及其照护者、临床研究机构，以及包括FPWR和PWSA | USA在内的倡导组织。这种多方协作的模式不仅加速了药物开发进程，也体现了患者群体在医疗创新中的核心地位。

Prader-Willi综合征的临床挑战

PWS是一种复杂的遗传性疾病，发病率约为1/15,000。其核心症状——暴食症（hyperphagia）表现为无法满足的饥饿感、对食物的持续关注以及强迫性觅食行为，这种症状不仅严重影响患者生活质量，还可能导致危及健康的过度进食。除暴食外，PWS患者还常伴随行为问题、认知障碍、肌张力低下、身材矮小、体脂异常堆积、发育迟缓和性征发育不全等多系统症状。

传统管理手段主要依靠严格的饮食控制和行为干预，但这些方法往往难以从根本上解决问题。Vykat XR作为首个针对PWS暴食症状的药物治疗选择，其获批填补了这一领域的长期空白。

Vykat XR的药理学特性与临床证据

Vykat XR是一种每日一次给药的缓释制剂，其活性成分diazoxide choline是diazoxide的结晶盐形式。在PWS三期临床开发项目中，该药物不仅显示出对暴食症状的改善作用，还对攻击性或破坏性行为、脂肪量及其他代谢参数产生积极影响。

2024年发表于《神经发育障碍杂志》的研究提供了关键证据。与PATH for PWS自然病史研究（NCT03718416）的队列相比，接受DCCR治疗的C601/C602队列在26周和52周时均表现出显著更优的HQ-CT评分改善。具体数据显示：26周时最小二乘均值（标准误）为-8.3（0.75）对比-2.5（0.43），52周时为-9.2（0.77）对比-3.4（0.47），两组差异均具有高度统计学意义（P<0.001）。

此外，在Prader-Willi综合征概况问卷的所有维度上，DCCR治疗组在26周（所有P<0.001）和52周（所有P≤0.003）时均显示出显著优于自然病史组的改善。研究作者明确指出：”长期给予PWS患者DCCR可改变暴食症状和其他行为并发症，这种改变与PATH for PWS队列所体现的综合征自然病程明显不同。”

对患者家庭的多维影响

PWS的管理不仅对患者本人构成挑战，也给家庭照护者带来巨大负担。暴食症状要求家庭实施24小时严格的饮食监管，这种持续的压力常导致照护者精疲力竭。Vykat XR在改善核心症状的同时，还可能通过减少行为问题间接缓解家庭压力。

Prader-Willi研究基金会执行主任Susan Hedstrom评价道：”这一批准证明了坚持、科学和倡导的力量。多年来，家庭和研究人员一直在寻找能够真正解决PWS复杂性的治疗方案。今天，我们在改变PWS相关暴食症患者的未来方面迈出了重要一步。”

Vykat XR的获批代表着精准医疗在罕见神经发育障碍领域的重要进展。其特殊审评路径也为其他罕见病药物开发提供了参考范式。然而，这只是PWS综合管理的第一步，未来仍需进一步探索最佳用药方案、长期安全性和与其他干预措施的协同效应。

对医疗专业人员而言，这一创新疗法既带来新机遇，也提出了如何将其整合入现有治疗体系的新挑战。对患者家庭来说，这或许意味着从”全天候监管”到”恢复部分正常生活”的转变可能。随着真实世界使用经验的积累，Vykat XR的临床价值将得到更全面的评估，为PWS患者照亮更光明的未来之路。

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