19
12月
FDA批准Ensartinib(Ensacove)用于局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌
非小细胞肺癌（NSCLC）是全球范围内最常见的肺癌类型，其治疗面临着巨大的挑战。尤其是ALK阳性（ALK+）的非小细胞肺癌，常常在治疗中表现出较高的耐药性和转移性，给患者带来了极大的痛苦和治疗难度。近年来，ALK抑制剂的出现为这类患者提供了新的治疗选择，其中Ensartinib（Ensacove）作为一种新型ALK抑制剂，获得了FDA批准，并成为治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的重要药物。 Ensartinib的FDA批准 2024年，Ensartinib（Ensacove）获得了美国FDA的批准，用于治疗未曾接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（N... 查看详情
19
12月
TNX-102 SL治疗纤维肌痛症治疗新药申请获FDA受理
纤维肌痛症（Fibromyalgia）是一种常见的慢性疼痛性疾病，其特征是广泛的身体疼痛、睡眠障碍、疲劳以及认知功能问题。这种病症严重影响着患者的日常生活和生活质量，尤其是在美国，超过1000万成年人受到其困扰，其中大部分是女性。尽管纤维肌痛症的治疗已经取得了一些进展，但至今尚未有新的治疗药物问世已有超过15年。近年来，随着新的研究和药物的出现，纤维肌痛症的治疗进入了一个新的阶段。Tonix Pharmaceuticals近期宣布，其开发的非阿片类药物TNX-102 SL（盐酸环苯扎林舌下片）获得了美国FDA的立案审查，可能成为市场上首个治疗纤维肌痛症的新型药物。 TNX-102 SL的FDA... 查看详情
18
12月
FDA授予Trodelvy用于二线广泛期小细胞肺癌突破性疗法认定
在小细胞肺癌（SCLC）治疗领域，患者的治疗选择相对有限，尤其是在疾病进展后的治疗方案。在这种情况下，药物研发的突破性进展显得尤为重要。Trodelvy（Sacituzumab govitecan）作为一种创新的抗体-药物偶联物（ADC），在治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）方面展现出了显著的潜力。2024年，FDA为Trodelvy在ES-SCLC患者中的第二线治疗应用授予了“突破性疗法”认证，这一消息无疑为肺癌患者带来了新的希望。 Trodelvy的突破性疗法认证 FDA的突破性疗法认证背景 FDA的“突破性疗法”认证旨在加速那些显示出明显临床优势的药物的审批过程，以便尽早为患者提供新... 查看详情
18
12月
FDA授予Tolebrutinib突破性疗法认证用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是一种复杂的慢性神经系统疾病，其特征是免疫系统攻击中枢神经系统，导致神经纤维的损伤或丧失。患者常常经历反复发作，伴随逐步加重的神经功能障碍。然而，随着研究的深入，一些新的治疗方案正在为患者带来新的希望。最近，美国食品和药物管理局（FDA）为Tolebrutinib批准了突破性疗法认证，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）患者。这一认证标志着在治疗MS的过程中，尤其是针对这一难治性群体，可能会迎来新的突破。 Tolebrutinib的临床试验成果 Tolebrutinib是一种口服的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi），能够穿透血脑屏障，针对B细胞和与疾病相关... 查看详情
17
12月
FDA接受TransCon hGH治疗成人生长激素缺乏症补充生物制品许可申请
生长激素缺乏症（GHD）在成人中是一种被低估且未得到充分治疗的健康问题。成人GHD患者的身体内无法正常生产足够的生长激素，导致一系列复杂的健康问题，包括代谢紊乱、骨密度降低以及心理健康问题。这些患者常常面临着显著的身体和心理负担，且由于治疗的不普及，许多患者的生活质量受到严重影响。 近年来，随着新型治疗药物的推出，成人GHD的治疗前景逐渐明朗。Ascendis Pharma公司推出的TransCon hGH（Lonapegsomatropin-tcgd）便是其中一项重要突破。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了该公司针对成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请（sBLA），为这一尚未完... 查看详情
17
12月
Crenessity(crinecerfont)获FDA批准治疗经典型先天性肾上腺增生症
经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，通常表现为肾上腺无法正常合成足够的皮质醇，导致过多的雄激素分泌。患有这种疾病的患者需要通过长期服用高剂量的糖皮质激素来补充缺乏的皮质醇，并抑制过多的雄激素。然而，这种治疗方式往往伴随着许多副作用，因此开发出更为精准的治疗药物显得尤为重要。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Crenessity（crinecerfont）的新药，用于与糖皮质激素联合治疗经典型CAH患者。 什么是经典型先天性肾上腺增生症？ 经典型先天性肾上腺增生症（CAH）是一种由于肾上腺皮质激素合成途径中的基因突变而导致的内分泌紊乱。患有此病的患者无... 查看详情
16
12月
Nemluvio(nemolizumab)用于治疗中度至重度特应性皮炎获美国FDA批准
近期，Galderma公司宣布，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将其创新药物Nemluvio®（Nemolizumab,奈莫利珠单抗）用于治疗12岁及以上中重度特应性皮炎患者，这一突破性的治疗方案为AD患者带来了新的希望。 特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，其特征是持续的瘙痒和反复出现的皮损。据统计，全球有超过2.3亿人受到特应性皮炎的影响，其中美国约有7%的人口患病。尽管现有的治疗手段能够在一定程度上改善症状，但仍有大量患者对现有治疗反应不佳，无法获得充分的瘙痒缓解和皮肤清洁。 Nemluvio(nemolizumab,奈莫利珠单抗)的创新突破 Nemluvio(nemol... 查看详情
15
12月
CHMP对Rytelo(伊美司他)治疗低风险MDS患者输血依赖性贫血给予积极意见
近年来，随着医学技术的发展，治疗某些血液系统疾病的新药不断获得批准并进入临床应用。尤其对于骨髓增生异常综合征（MDS）患者而言，治疗选择的逐步丰富为这些长期面临贫血困扰的患者带来了新的希望。Rytelo（imetelstat，伊美司他）作为一种靶向治疗药物，在MDS患者中的应用正在取得积极的临床成果。近期，欧洲药品管理局（EMA）药物用于人类的药品委员会（CHMP）发布了支持批准Rytelo用于治疗依赖输血的成人MDS患者的积极意见，为这一药物在欧洲的上市迈出了重要一步。 Rytelo的临床背景与适应症 骨髓增生异常综合征（MDS）是一类由骨髓造血功能异常引起的血液疾病，通常表现为贫血、出血或... 查看详情
15
12月
FDA批准Unloxcyt(cosibelimab)用于转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌治疗
在癌症治疗领域，新的突破总能带来一线希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了cosibelimab-ipdl（商品名：Unloxcyt）用于治疗成人转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者，这些患者不适合进行根治性手术或放疗。这一批准不仅标志着Checkpoint Therapeutics公司取得了商业化进展，也为CSCC患者带来了新的治疗选择。 Unloxcyt(cosibelimab)的临床试验基础 此次FDA批准的决定基于一项名为CK-301-101的多中心、开放标签的临床研究数据。这项研究包括了109名转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者，其中78名为转移性患者，31名为... 查看详情
14
12月
FDA接受血小板减少症治疗药物avatrombopag补充新药申请
血小板减少症，尤其是免疫性血小板减少症（ITP），是一种影响儿童和青少年健康的重要疾病。ITP是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击并破坏血小板，导致血小板数量严重减少。该病症可引起各种出血症状，包括瘀伤、皮疹、严重的出血甚至致命的情况。治疗ITP的药物种类较多，但并非所有患者对现有治疗有效。对此，Sobi North America公司推出了一款新的治疗方案——avatrombopag（DOPTELET），并计划通过其补充新药申请（sNDA）进一步扩展该药物在儿童ITP患者中的应用。 免疫性血小板减少症的挑战与治疗需求 免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，主要表现... 查看详情
