29
4月
Linvoseltamab(利伏赛坦单抗)获欧盟批准用于治疗多重难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者（Relapsed/Refractory, R/R）的预后仍然较差。2024年，欧洲委员会（European Commission, EC）有条件批准了新型双特异性抗体药物利伏赛坦单抗linvoseltamab（商品名Lynozyfic）用于治疗既往接受过至少3种疗法的R/R多发性骨髓瘤患者。该药物的获批基于LINKER-MM1临床试验的积极数据，为这一难治性患者群体提供了新的治疗选择。 药物基本信息 利伏赛坦单抗Linvoseltamab(Lynozyfic)是一种靶向... 查看详情
29
4月
弗里德赖希共济失调药物Skyclarys(Omaveloxolone)获英国MHRA批准
2024年4月23日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）正式批准omaveloxolone（商品名Skyclarys）用于治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia），这是英国首个获批用于16岁及以上患者的该疾病治疗药物。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经系统疾病，会导致患者的协调能力和运动功能逐渐退化。此次批准标志着该疾病治疗领域的重要突破，为患者提供了新的治疗选择。 弗里德赖希共济失调的疾病背景 弗里德赖希共济失调是最常见的遗传性共济失调类型，发病率约为五万分之一。该疾病由FXN基因突变引起，导致患者体内frataxin蛋白水平降低，进而影响线粒体功能，引发氧化... 查看详情
28
4月
Penpulimab-kcqx获FDA批准用于非角化性鼻咽癌治疗
鼻咽癌是一种起源于鼻咽部上皮细胞的恶性肿瘤，在亚洲地区尤为常见。非角化性鼻咽癌作为其主要亚型，具有独特的病理特征和临床表现。2025年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准penpulimab-kcqx用于非角化性鼻咽癌的治疗，这为患者提供了新的治疗选择。 药物基本信息 Penpulimab-kcqx是一种人源化单克隆抗体，由Akeso Biopharma Co., Ltd.研发。根据美国国家癌症研究所的解释，该药物通过特异性靶向程序性死亡受体-1（PD-1）发挥作用。PD-1是一种重要的免疫检查点蛋白，能够负向调节T细胞活化，在肿瘤免疫逃逸机制中扮演关键角色。Penpulima... 查看详情
26
4月
CHMP推荐Adcetris(brentuximab vedotin)联合ECADD治疗新诊断的IIB/III/IV期霍奇金淋巴瘤
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）近期发布了一项积极意见，推荐批准brentuximab vedotin（商品名Adcetris）联合依托泊苷、环磷酰胺、多柔比星、达卡巴嗪和地塞米松（ECADD方案）用于治疗初诊伴有危险因素的IIB期、III期或IV期霍奇金淋巴瘤成人患者。这一推荐基于III期HD21临床试验（NCT02661503）的数据，该研究显示，与eBEACOPP方案相比，Adcetris联合ECADD方案显著改善了患者的无进展生存期（PFS）并降低了毒性。 药品组合的临床价值 Adcetris是一种靶向CD30的抗体药物偶联物（ADC），通过与CD30阳性肿瘤细胞结合... 查看详情
26
4月
Ziihera(zanidatamab,泽尼达妥单抗)获欧盟CHMP推荐用于HER2阳性晚期胆道癌治疗
胆道癌（Biliary Tract Cancer, BTC）作为一种高度侵袭性的恶性肿瘤，其治疗一直是临床肿瘤学领域的重大挑战。对于HER2阳性晚期胆道癌患者而言，现有治疗方案的疗效有限，预后普遍较差。近期，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）对泽尼达妥单抗zanidatamab（商品名Ziihera）的积极评价，为这一患者群体带来了新的治疗希望。 药物基本信息 Ziihera(泽尼达妥单抗)是一种靶向HER2（人表皮生长因子受体2）的双特异性抗体，其独特结构可同时结合HER2受体的两个不同表位。这种双重结合机制不仅增强了药物与靶点的亲和力，还可能通过更有效地阻断HER2信号... 查看详情
20
4月
Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)获美国FDA批准用于慢性自发性荨麻疹治疗
2025年4月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Dupixent（dupilumab,度普利尤单抗）用于治疗12岁及以上、经H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹（Chronic Spontaneous Urticaria, CSU）患者。这是十多年来首个针对CSU的新型靶向疗法，为超过30万美国患者提供了新的治疗选择。Dupixent的获批基于两项关键III期临床试验数据，证实其可显著改善瘙痒和荨麻疹症状。 慢性自发性荨麻疹的疾病负担 慢性自发性荨麻疹是一种以突发性、不可预测的荨麻疹和严重瘙痒为特征的慢性炎症性皮肤病。其发病机制与2型炎症密切相关，导致患者生活质量严重受损... 查看详情
18
4月
Blenrep(Belantamab Mafodotin)联合疗法获英国批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤
英国药品与保健品管理局（MHRA）近期批准了两种基于Blenrep（belantamab mafodotin）的联合疗法，为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。这一决定基于两项关键III期临床试验的数据支持。 药品与适应症 Blenrep是一种靶向BCMA的抗体偶联药物。MHRA批准的具体方案包括： BVd方案：Blenrep联合硼替佐米（Velcade）和地塞米松，适用于接受过至少1线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 BPd方案：Blenrep联合泊马度胺（Pomalyst）和地塞米松，适用于接受过至少1线治疗（包括来那度胺）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 临床试验数据 D... 查看详情
18
4月
FDA批准Diazepam鼻喷雾剂(Valtoco)用于2-5岁儿童急性反复性癫痫发作(丛集性癫痫)
癫痫发作是一种常见的神经系统疾病，影响着全球数百万患者的生活质量。对于急性反复性癫痫发作（又称丛集性癫痫）的患者而言，及时有效的急救治疗至关重要。Diazepam作为一种经典的苯二氮䓬类药物，长期以来被用于控制急性癫痫发作。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Diazepam鼻喷雾剂（商品名：Valtoco）用于6岁及以上患者的丛集性癫痫治疗。最新消息显示，FDA已将该药物的适应症扩展至2-5岁的儿童患者群体，为这一特殊年龄段提供了更为便捷的急救治疗选择。 药品基本信息与适应症扩展 Diazepam鼻喷雾剂（Valtoco）由Neurelis公司开发，于2020年通过505(b)... 查看详情
17
4月
FDA批准Isturia(Osilodrostat,奥唑司他)治疗内源性皮质醇增多症的库欣综合征患者
2025年4月16日，Recordati公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥唑司他Osilodrostat（ISTURISA）扩大适应症，用于治疗无法接受手术或手术未治愈的内源性皮质醇增多症的成年库欣综合征患者。这一决定基于奥唑司他临床开发项目的积极结果，标志着该药物在治疗库欣综合征方面的重要进展。 药物基本信息 奥唑司他（Osilodrostat）是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11β-羟化酶发挥作用。11β-羟化酶是肾上腺皮质醇生物合成最后一步的关键酶。该药物最初于2020年3月获得FDA批准，用于治疗无法接受垂体手术或手术后仍患病的库欣病成人患者。 此次扩大适应症后，奥唑司他可... 查看详情
17
4月
FDA批准Maralixibat(Livmarli)片剂治疗Alagille综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症
2025年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了迈芮倍maralixibat（商品名Livmarli,氯马昔巴特）的新片剂剂型，用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。这一批准为患者和医生提供了更灵活的治疗选择，尤其是为年龄较大的患者带来了便利。 药品基本信息 Maralixibat是一种口服的肠道胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过抑制胆汁酸在肠道的重吸收，减少胆汁酸在肝脏中的积累，从而缓解胆汁淤积性瘙痒等症状。该药物最初于2021年9月获得FDA批准，用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒，成为首个获批用于AL... 查看详情
