04
12月
Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药申请获FDA受理
心脏肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy，HCM）是一种常见的遗传性心血管疾病，影响着大量患者。此病以心肌厚度异常增大为特点，导致心脏功能受限，进而出现运动耐力下降、胸痛、呼吸急促等症状。对于患有梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的患者，治疗选择一直较为有限，尤其是在传统药物治疗效果不理想的情况下。然而，随着新型药物的出现，治疗梗阻性肥厚型心肌病的前景正发生显著变化。近日，Cytokinetics公司宣布，其开发的心脏肌动蛋白抑制剂Aficamten的NDA（新药申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，这一进展标志着梗阻性肥厚型心肌病治疗进入新的阶段。 ... 查看详情
04
12月
乌司奴单抗生物仿制药Yesintek治疗多种免疫疾病获FDA批准
随着生物制药行业的不断发展，越来越多的生物仿制药开始走上市场，作为原研药的有力替代品，不仅能为患者提供更多的治疗选择，还能有效降低治疗成本。近期，印度生物制药公司Biocon Biologics研发的Yesintek（Ustekinumab-kfce,司奴单抗）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为第六款参照原研药Stelara（乌司奴单抗）的生物仿制药。该药物将用于治疗包括银屑病关节炎、炎症性肠病（IBD）在内的多种免疫系统相关疾病。这一批准不仅是Biocon Biologics的重要里程碑，也是生物仿制药在全球市场进一步发展的标志。 Yesintek的批准背景 Yesintek... 查看详情
03
12月
全液态脑膜炎球菌疫苗Menveo获得欧盟委员会批准
脑膜炎球菌性疾病（IMD）是一种由脑膜炎球菌引起的严重传染病，虽然这种疾病相对罕见，但一旦发生往往会迅速引发严重后果，包括脑膜炎、败血症等，甚至可能导致长期的神经损伤、截肢和听力丧失等不可逆损害。对于这些高风险人群，及时接种疫苗成为预防脑膜炎球菌感染的重要手段。近期，全球制药公司GSK（葛兰素史克）推出的全液态脑膜炎球菌疫苗Menveo获得了欧盟委员会（EC）的批准，旨在为2岁及以上的人群提供更便捷的免疫保护。 疫苗新形式的批准与简化接种流程 此次获批的全液态版本Menveo疫苗采用单瓶包装，设计上旨在简化疫苗的接种过程。与传统需要混合溶液的粉末型疫苗不同，新的液态疫苗可以直接使用，无需接种前... 查看详情
03
12月
FDA批准Cobenfy用于成年人精神分裂症
精神分裂症（schizophrenia）是一种复杂的精神障碍，其症状多样且常常影响患者的日常生活。尽管现代药物治疗已取得显著进展，但该病依然没有一种药物能完全解决其广泛的症状和个体差异。近年来，精神分裂症的治疗方法并未出现革命性的突破。然而，近期美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种全新的药物——Cobenfy（由xanomeline和trospium chloride组成）。这一新药的批准不仅代表着治疗精神分裂症的新方向，也标志着几十年来药物治疗领域的一次重大突破。 Cobenfy：一种全新的药物类别 Cobenfy的批准为精神分裂症的治疗带来了新的希望。它属于一种新类别的药物，即mus... 查看详情
30
11月
Blarcamesine用于阿尔茨海默病治疗在欧盟提交上市申请
随着全球人口老龄化，阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）已成为当今最具挑战性的公共健康问题之一。根据欧洲脑委员会的数据，预计到2030年，欧洲患有阿尔茨海默病的人数将达到1400万。尽管目前已有多种治疗方法，但有效的药物仍然稀缺，现有疗法往往只能缓解症状，难以根治。为了应对这一挑战，Anavex Life Sciences公司近日向欧洲药品管理局（EMA）提交了其新型口服药物Blarcamesine的上市许可申请（MAA），该药物可能为阿尔茨海默病治疗带来新的希望。 Blarcamesine的临床优势与疗效 Blarcamesine（ANAVEX2-73）是一种口服小... 查看详情
29
11月
瑞波西利(Kisqali,Ribociclib)获欧盟批准用于HR+/HER2-早期乳腺癌的辅助治疗
乳腺癌是一种全球范围内高发的恶性肿瘤，即使患者在早期接受了标准治疗，复发风险仍然存在，尤其是在激素受体阳性、HER2阴性的患者中。近日，欧洲药品管理局批准了瑞波西利(Kisqali,Ribociclib)联合芳香化酶抑制剂（AI）用于这类高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。这一突破性的治疗方案为许多患者带来了新的希望。 临床试验的坚实数据支撑 这项批准的依据是国际多中心III期NATALEE临床试验的结果。试验招募了超过5000名患者，主要目标是评估瑞波西利(Kisqali)联合AI与单用AI在减少侵袭性疾病复发或死亡风险方面的差异。 研究数据显示，在中位随访27.7个月时，瑞波西利(Kis... 查看详情
29
11月
欧盟批准替雷利珠单抗(Tevimbra)联合化疗用于晚期食管鳞状细胞癌及胃癌/胃食管交界腺癌的一线治疗
随着癌症治疗的不断发展，新的免疫治疗方法为许多患者带来了新的希望。特别是在一些晚期和转移性癌症的治疗中，免疫检查点抑制剂（如PD-1抑制剂）已逐渐成为重要的治疗选择。近年来，替雷利珠单抗(Tevimbra,tislelizumab)与化疗联合使用，成为治疗晚期食管鳞状细胞癌（ESCC）和胃癌/胃食管交界（GEJ）腺癌的前线治疗方案之一。2024年，欧洲委员会（EC）批准了替雷利珠单抗(Tevimbra)与化疗联合用于这些癌症的首次治疗。 替雷利珠单抗(Tevimbra)与化疗联合治疗的批准背景 食管癌和胃癌是全球范围内较为常见且致命的恶性肿瘤之一。根据全球癌症研究机构的数据，食管癌的死亡率长期... 查看详情
28
11月
FDA延长对DCCR(二氮嗪胆碱)缓释片在普拉德-威利综合征中的审评期限
罕见病往往难以诊断与治疗，而普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）作为一种典型的遗传性疾病，给患者带来了巨大的生活困扰。近年来，随着医学研究的不断深入，针对PWS的治疗方案逐渐被提出，其中，DCCR（Diazoxide Choline，二氮嗪胆碱）缓释片作为一种新型药物，吸引了广泛关注。2024年11月26日，Soleno Therapeutics宣布，美国FDA延长了对DCCR缓释片的新药申请（NDA）审评期限，进一步为这种药物进入市场铺平道路。 DCCR缓释片：一款新型药物的诞生 DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片是Soleno Therapeutics公司开发... 查看详情
28
11月
Rapiblyk(兰地洛尔)获FDA批准用于危重症环境下治疗房颤和房扑
在心血管疾病的紧急处理过程中，快速有效地控制心率是至关重要的，尤其是对于一些危及生命的心律失常，如房颤（atrial fibrillation，AF）和房扑（atrial flutter，AFL）。这些疾病可能突然发生，严重时会导致急性心血管问题，威胁患者生命。近年来，随着医学技术的进步，新型药物的研发为临床治疗提供了更多选择。2024年11月，AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH宣布，其研发的药物Rapiblyk（landiolol，兰地洛尔）在美国获得了FDA批准，用于在医院急救环境下治疗房颤和房扑。这一批准不仅为美国的患者带来了新的治疗选择，也标志着该药物在全球... 查看详情
26
11月
脐带血干细胞疗法RegeneCyte获FDA批准
近年来，脐带血干细胞疗法逐渐成为治疗血液系统相关疾病的重要手段之一。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了RegeneCyte™的生物制品许可申请（BLA），为血液系统疾病患者带来了全新治疗方案。这一疗法旨在通过异基因脐带血来源的造血干细胞进行移植，帮助患者实现血液和免疫系统的重建。 疗法简介与作用机制 RegeneCyte是一种基于人类脐带血的异基因造血干细胞疗法，其核心成分为造血前体细胞（HPC）。这些细胞源自骨髓，通过分裂与成熟进入血液循环系统，发挥重建血液细胞功能的作用。通过与适当的准备方案结合使用，RegeneCyte可用于治疗多种遗传性、获得性或由化疗引发的血液系统疾病。... 查看详情
