20
11月
ELAHERE(索米妥昔单抗)治疗铂类耐药性卵巢癌在欧盟获批
卵巢癌作为一种高致死率的妇科恶性肿瘤，一直以来缺乏有效的治疗手段，特别是对于铂类耐药的患者群体，他们的治疗选择更是有限。近期，AbbVie公司宣布，欧洲委员会（EC）正式批准ELAHERE（mirvetuximab soravtansine,索米妥昔单抗）用于治疗表达叶酸受体α（FRα）的铂类耐药卵巢癌患者。这一创新疗法不仅填补了这一领域的空白，也为全球抗癌事业注入了新动力。 靶向疗法：从源头精准打击癌细胞 ELAHERE(索米妥昔单抗)是一种抗体偶联药物（ADC），通过叶酸受体α特异性结合抗体，连接强效细胞毒性物质DM4，精准靶向并杀死癌细胞。这种设计能够最大程度地减少对正常细胞的损害，降低... 查看详情
20
11月
NEFECON(耐赋康,布地奈德肠溶胶囊)治疗原发性免疫球蛋白A肾病在韩国获批
免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)是一种全球范围内常见的慢性肾脏疾病，尤其在亚洲地区发病率较高，患者面临疾病快速进展的挑战。近日，Everest Medicines宣布其创新药物NEFECON(budesonide，耐赋康，布地奈德肠溶胶囊)正式获得韩国食品医药品安全处（MFDS）批准，用于治疗蛋白尿≥1.0 g/天（或尿蛋白与肌酐比值≥0.8 g/g）的原发性IgA肾病成人患者。这一消息引发了广泛关注，标志着IgA肾病治疗领域的重要进展。 IgA肾病的挑战：亟需有效的治疗方案 IgA肾病是一种以免疫球蛋白A沉积为特征的慢性肾脏疾病，常导致蛋白尿、血尿和肾功能下降。在亚洲地区，IgA肾病患者面临较... 查看详情
19
11月
英国批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗治疗鼻咽癌和食管鳞状细胞癌
近年来，癌症治疗领域的快速发展为患者提供了更多的治疗选择。特瑞普利单抗(Loqtorzi，Toripalimab)作为一种创新的免疫检查点抑制剂，其在抗癌治疗中的应用得到了广泛关注。近日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗用于两种癌症的前线治疗。这一里程碑式的批准为复发或转移性鼻咽癌（NPC）以及食管鳞状细胞癌（ESCC）患者提供了全新的治疗选择。 鼻咽癌治疗的新选择 研究背景与数据支持 此次批准针对鼻咽癌的应用，主要基于JUPITER-02三期临床试验的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际试验，评估了特瑞普利单抗(Loqtorz... 查看详情
19
11月
Tryvio(aprocitentan,阿普罗西腾坦)治疗难以控制的高血压在美国上市
高血压是一种普遍存在的慢性疾病，已成为威胁全球健康的重要因素之一。据统计，美国有接近1.2亿成年人受到高血压的影响，其中许多人难以通过现有的治疗方法有效控制血压。Idorsia制药公司研发的TRYVIO（aprocitentan，阿普罗西腾坦）为这些患者提供了一种新的治疗选择。TRYVIO是首个也是唯一一个针对全身性高血压的双内皮素受体拮抗剂，其在美国上市的消息引发了广泛关注。本文将详细探讨TRYVIO的作用机制、临床试验数据及其对高血压治疗领域的影响。 TRYVIO的独特之处：双内皮素受体拮抗剂 TRYVIO的问世标志着高血压治疗领域的重要突破。作为一种双内皮素受体拮抗剂，它通过抑制内皮素系... 查看详情
17
11月
FDA批准偏头痛REN可穿戴设备Nerivio扩展至儿童使用
偏头痛是一种影响全球数十亿人生活质量的神经系统疾病，尤其是儿童和青少年群体。尽管该疾病对年轻患者的学习、社交活动及睡眠有显著影响，但在针对儿童的安全、有效治疗选择上长期存在空白。近日，Theranica公司宣布，其非药物治疗设备Nerivio REN已获FDA批准，将适用年龄扩展至8岁及以上儿童。这一突破不仅填补了儿童偏头痛治疗的空白，也为家长和医疗专业人士提供了更便捷的治疗方案。 儿童偏头痛治疗的困境 儿童偏头痛不仅是一种短期困扰，更可能对患者的长期健康造成深远影响。如果未能及时有效治疗，偏头痛可能在成年后演变为更严重的神经系统疾病。传统治疗方法主要依赖药物，但许多药物并未针对儿童设计，容易... 查看详情
17
11月
Sarclisa(Isatuximab)联合VRd治疗新诊断、不符合移植条件的骨髓瘤获得CHMP推荐
多发性骨髓瘤是一种复杂的血液系统恶性肿瘤，尽管近年来治疗方法不断进步，部分患者仍面临治疗选择有限的困境。针对无法进行自体干细胞移植（ASCT）的新诊断患者，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）近期建议批准一种新组合疗法——Sarclisa(Isatuximab)联合VRd（bortezomib、lenalidomide和dexamethasone）方案，成为这一群体治疗的潜在新选择。 Sarclisa联合VRd：临床试验揭示治疗优势 Sarclisa联合VRd疗法的临床研究基于一项名为IMROZ的Ⅲ期试验，该试验入组了79岁以下、无法接受ASCT的新诊断多发性骨髓瘤患者。研... 查看详情
16
11月
Augtyro(瑞普替尼)治疗ROS1阳性NSCLC和NTRK阳性实体瘤获CHMP积极意见
非小细胞肺癌（NSCLC）和实体瘤是全球范围内影响生命质量的重大疾病，尤其是在ROS1阳性和NTRK融合基因相关的癌症中，治疗选择的匮乏使患者面临极大的挑战。近日，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用医药产品委员会（CHMP）对Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)的积极评价标志着一个新的治疗选择正在成形。这一消息为特定类型癌症患者带来了可能的治疗契机。 CHMP的积极评价与潜在批准路径 CHMP推荐批准Augtyro(瑞普替尼)用于治疗两类患者：一是ROS1阳性的晚期NSCLC成人患者；二是年龄在12岁及以上的NTRK基因融合晚期实体瘤患者，包括既往使用过NTRK抑制剂或无其他... 查看详情
16
11月
Revuforj(Revumenib)治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病获FDA批准
急性白血病是一种致命性较高的血液肿瘤疾病，尤其在复发或难治性病例中，患者的治疗选择往往非常有限。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Revuforj(Revumenib)用于治疗1岁及以上患有复发或难治性急性白血病且带有KMT2A转位的儿童和成人。这一突破性的疗法为患者带来了全新的治疗选择，并有望提升此类高危患者的生存质量和预后。 Revuforj的作用机制与临床背景 Revuforj是一种针对menin的抑制剂，专门用于干扰急性白血病中与KMT2A转位相关的致病途径。KMT2A基因（原名MLL）的转位是一种常见于儿童和年轻成人的遗传变异，与急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（... 查看详情
15
11月
FDA批准首个基因疗法Kebilidi治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
随着基因疗法领域的不断进步，越来越多的创新治疗方案正逐渐为罕见疾病的患者带来新的希望。芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种罕见的遗传性疾病，给患者带来了严重的运动功能和认知发育障碍。对此，FDA近期批准了首个治疗该疾病的基因疗法——Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq），标志着治疗这一罕见遗传性疾病的重要突破。 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症概述 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种遗传性神经代谢疾病，主要影响大脑中某些神经递质的生产。这些神经递质对于神经系统中的细胞间通信至关重要。患有AADC缺乏症的患者通常表现为严重的运动... 查看详情
15
11月
FDA批准无需餐前禁食的尼罗替尼片剂(Danziten)用于治疗慢性粒细胞白血病
慢性粒细胞白血病（CML）是一种由基因突变引起的血液癌症，常见的突变是费城染色体（Ph）的出现。近年来，随着分子靶向治疗药物的问世，CML的治疗效果显著提高。尼洛替尼（Nilotinib），作为一种靶向药物，已在临床中得到广泛应用。近期，FDA（美国食品药品监督管理局）批准了尼洛替尼片剂的新版本——Danziten，区别于原有药物Tasigna，Danziten无需严格的餐前餐后禁食要求。本文将详细探讨这一新药的特点、疗效及其对CML治疗的意义。 Nilotinib片剂的新批准 尼洛替尼（Danziten）作为一种用于治疗CML的靶向药物，近日获得FDA批准，在治疗成人新诊断的费城染色体阳性（... 查看详情
