09
1月
Posdinemab与JNJ-2056用于治疗阿尔茨海默病获FDA快速通道认证
随着全球人口年龄结构的变化，阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease，简称AD）成为了日益严峻的公共健康问题。阿尔茨海默病是一种致命的神经退行性疾病，通常以记忆丧失和认知功能下降为特征，最终导致患者丧失自理能力，需要全天候护理。AD不仅给患者带来了沉重的情感和经济负担，也对家庭和社会造成了巨大的压力。目前，阿尔茨海默病的治疗仍面临许多挑战，尤其是在疾病的早期诊断和干预方面。随着科学研究的不断进展，一些创新疗法开始获得关注，约翰逊与约翰逊公司（J&J）研发的Posdinemab和JNJ-2056便是其中的佼佼者，近期这两款药物分别获得了美国FDA“快速通道”认证，... 查看详情
09
1月
Amezalpat(TPST-1120)获FDA批准治疗肝细胞癌孤儿药地位
肝细胞癌（HCC）是一种高度恶性的肝脏肿瘤，其发病率和死亡率在全球范围内逐年上升。尽管目前已有一些治疗方法，但许多患者仍未能从现有疗法中受益，尤其是对于那些处于晚期、无法切除或转移的患者。因此，迫切需要新型的治疗方案来提高这些患者的生存率。在这一背景下，amezalpat（TPST-1120）作为一种新的治疗选择，展现了巨大的潜力。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了amezalpat孤儿药地位，标志着其在肝细胞癌治疗中的应用迈出了重要一步。 Amezalpat的孤儿药地位及其意义 Amezalpat（TPST-1120）是一种正在研发中的小分子PPAR⍺拮抗剂，经过多项临床试验的验证... 查看详情
08
1月
Evkeeza(evinacumab)获得欧盟批准用于6个月以上纯合子家族性高胆固醇血症儿童
在治疗遗传性高胆固醇血症领域，Evkeeza®（evinacumab）这一新药的批准无疑是一个重要进展。2025年1月，欧洲委员会（EC）批准了Evkeeza用于6个月及以上儿童的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）治疗。HoFH是一种极为罕见的遗传性疾病，患病儿童面临着早期心血管疾病的巨大风险。此药的批准不仅为这一群体的患者带来了新的希望，也标志着在儿童高胆固醇血症治疗领域的一次突破。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的严重性 HoFH是一种由于基因突变导致的遗传性高胆固醇血症，患者体内的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高，通常超过400 mg/dL。这种高胆固醇水平导致的危害... 查看详情
07
1月
Imdelltra(Tarlatamab)获英国批准用于多次治疗后广泛期小细胞肺癌
小细胞肺癌（SCLC）是一种侵袭性极强的肺癌类型，通常在患者确诊时已处于晚期，且治疗效果较差，尤其是在广泛期（ES-SCLC）。在现有的治疗手段中，患者在接受多轮化疗后常常面临病情进展和治疗无效的困境。因此，研发新型药物以应对这种恶性肿瘤的需求愈加迫切。近日，塔拉妥单抗Tarlatamab（商品名：Imdelltra）获得了英国药品和健康产品监管局（MHRA）的条件性营销授权，用于治疗那些接受过两轮以上治疗的ES-SCLC患者。 Imdelltra(Tarlatamab,塔拉妥单抗)的批准背景 Imdelltra(Tarlatamab)作为一种双特异性T细胞接合剂，在ES-SCLC的治疗中表现... 查看详情
04
1月
TEPOXX(tecovirimat)在日本获批用于治疗正痘病毒感染
传染病防控一直是全球公共卫生领域的重要议题，特别是针对高致死率的病毒感染，开发有效的治疗药物尤为关键。近日，TEPOXX（tecovirimat）在日本获得批准（在美国以TPOXX品牌销售），用于治疗正痘病毒感染（orthopoxviruses），这一突破性进展引发了广泛关注。 正痘病毒与TEPOXX的靶点选择 正痘病毒家族包括天花病毒（smallpox）、猴痘病毒（mpox）和牛痘病毒（cowpox），均可引发严重的健康问题。尽管天花已在全球范围内被消灭，但其作为生物武器的潜在威胁仍令人担忧。 TEPOXX的研发聚焦于正痘病毒表面特有的VP37蛋白，该蛋白是病毒从感染细胞中释放的重要媒介。通... 查看详情
03
1月
FDA表示Paxalisib治疗胶质母细胞瘤有可能得到标准批准
神经胶质母细胞瘤（GBM）作为一种致命性极高的恶性脑肿瘤，治疗难度大，生存率低。尽管目前已经有一些标准治疗方法，但大多数患者的预后依然不尽如人意。近年来，随着药物研发的不断进步，针对GBM的治疗方案逐渐增多。最近，Kazia Therapeutics开发的药物Paxalisib在神经胶质母细胞瘤治疗中的表现引起了医学界的广泛关注。美国FDA在近期对Paxalisib的临床数据做出评估，并表示其在治疗新诊断的GBM患者中，可能为药品的标准批准提供支持。 Paxalisib临床试验的关键数据 Paxalisib（前称GDC-0084）是一种针对PI3K/AKT/mTOR通路的选择性抑制剂，已在多项... 查看详情
03
1月
FDA已受理并批准Dordaviprone治疗H3K27M突变弥漫性胶质瘤新药申请的优先审评
在癌症治疗领域，尤其是对于难治性脑肿瘤，新的治疗药物不断涌现，以应对日益复杂的临床需求。H3K27M突变弥漫性胶质瘤（H3K27M+ DLG）是一种罕见且具有极高致命性的脑肿瘤，尤其是在复发性和难治性患者中，治疗选择有限。最近，药品开发公司Chimerix针对这一病种的创新药物Dordaviprone（ONC201）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批请求。 什么是H3K27M突变性弥漫性胶质瘤？ 弥漫性胶质瘤是一类起源于大脑胶质细胞的肿瘤，通常表现为生长迅速且高度侵袭性。H3K27M突变是其中一种特征突变，常见于儿童和年轻成年人中。这种突变涉及一种叫做组蛋白H3的蛋白质的变化，影... 查看详情
03
1月
欧盟批准RYBREVANT联合LAZCLUZE一线治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌
非小细胞肺癌（NSCLC）一直是全球癌症死亡的主要原因，尤其是在欧洲，NSCLC占据了所有肺癌病例的85%。其中，约10%的非小细胞肺癌患者拥有表皮生长因子受体（EGFR）突变。随着医学技术的进步，靶向治疗逐渐成为EGFR突变型非小细胞肺癌的治疗主流，但传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗往往面临耐药性和复发的挑战。最近，一项新的治疗方案引起了广泛关注——RYBREVANT（amivantamab,埃万妥单抗）联合LAZCLUZE（lazertinib,拉泽替尼）在欧洲的批准，为EGFR突变型晚期非小细胞肺癌患者提供了更具前景的选择。 EGFR突变型非小细胞肺癌的现状与挑战 非小细胞肺... 查看详情
02
1月
FDA 受理并优先审评Avutometinib联合Defactinib治疗低级别浆液性卵巢癌的新药申请
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种罕见而棘手的卵巢癌类型，由于其特殊的生物学特性和治疗反应模式，患者往往面临有限的治疗选择。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了Verastem Oncology公司提交的新药申请（NDA），用于Avutometinib与Defactinib组合疗法治疗复发性KRAS突变型LGSOC。 低级别浆液性卵巢癌的治疗现状与挑战 LGSOC是卵巢癌的一种亚型，与高频率浆液性卵巢癌（HGSOC）有显著不同。患者多为年轻女性，确诊时通常已进入疾病复发或顽固阶段。LGSOC对传统化疗的敏感性较低，现有治疗手段以激素疗法和化疗为主，且疗效有限。截至目前，尚无FDA批... 查看详情
31
12月
2024年FDA精神疾病主要药物批准回顾
2024年，精神科药物领域迎来了一系列重要的进展，FDA（美国食品药品监督管理局）批准了一些创新的药物与治疗方式，涵盖了从精神分裂症到阿尔茨海默病的广泛领域。这些药物不仅为患者带来了新的治疗选择，还反映了精神健康治疗领域不断发展的趋势。从首次批准的全新药物到现有治疗方法的改进，这些进展无疑将对患者的生活质量产生深远影响。以下将回顾2024年FDA在精神科领域的主要批准，包括新药、新剂型、疗法的批准以及适应症的扩展。 精神分裂症治疗的重大突破 2024年9月，FDA批准了Cobenfy（由zanomeline与trospium chloride联合组成），这是一种全新的精神分裂症治疗药物。这一批... 查看详情
