12
3月
加拿大卫生部批准Amivantamab/Lazertinib联合疗法用于治疗EGFR+晚期非小细胞肺癌
加拿大卫生部近期批准了埃万妥单抗amivantamab（Rybrevant）与lazertinib（Lazcluze）的联合疗法，用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一决定基于MARIPOSA三期临床试验的数据，标志着肺癌治疗领域的重要进展。 批准背景与临床意义 加拿大卫生部的批准基于MARIPOSA试验的数据，该试验结果显示，在中位随访22.0个月时，接受amivantamab联合lazertinib治疗的患者（n = 429）中位无进展生存期（PFS）达到23.7个月，而接受osimertinib（T... 查看详情
11
3月
欧盟批准WAINZUA/WAINUA(Eplontersen)治疗多发性神经病患者转甲状腺素淀粉样变性
近年来，遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN或ATTRv-PN）作为一种罕见且致命的疾病，逐渐受到医学界的关注。这种疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，严重影响患者的生活质量。随着医学研究的不断深入，针对该疾病的治疗手段也在不断进步。2025年3月10日，Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca联合宣布，其研发的药物WAINZUA（eplontersen）已获得欧盟批准，用于治疗成年1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者。这一批准标志着WAINZUA在全球范围内的应用迈出了重要一步。 WAINZUA的欧盟批准及其意义 W... 查看详情
10
3月
奥马珠单抗生物仿制药Omlyclo(omalizumab-igec)获美国FDA批准
2025年3月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Omlyclo（omalizumab-igec）作为Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）的首个可互换生物仿制药。这一批准为患者提供了更多的治疗选择，尤其是在治疗多种过敏性疾病方面。 适应症 Omlyclo与Xolair类似，被批准用于以下疾病的治疗： 中重度持续性哮喘：适用于6岁以上患者，其哮喘症状在吸入皮质类固醇治疗后未能得到有效控制，且需通过检测确认对常年性过敏原过敏。 慢性鼻窦炎伴鼻息肉：适用于18岁以上患者，作为鼻用皮质类固醇的附加维持治疗，用于对鼻用皮质类固醇反应不足的患者。 食物过敏：适用于1岁及以上人群，用... 查看详情
08
3月
英国批准ALYFTREK(Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor)用于6岁及以上囊性纤维化治疗
近年来，囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的治疗取得了显著进展，尤其是在针对CFTR基因突变的新型药物研发方面。近日，英国药品与健康产品管理局（MHRA）批准了一种三联组合药物——deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor（商品名Alyftrek），用于治疗6岁及以上、携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者。这一批准为患者提供了新的治疗选择，同时也标志着囊性纤维化治疗领域的进一步突破。 囊性纤维化的病理机制与治疗需求 囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病。CFTR基因负责调节水和氯离子在肺部及其他器官中的进出，其功能异常会导致黏液... 查看详情
08
3月
FDA批准肾上腺素鼻腔喷雾剂neffy 1mg治疗15至30公斤儿童I型过敏反应
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了neffy 1mg（肾上腺素鼻喷雾剂）用于治疗4岁及以上、15至30公斤儿童的I型过敏反应，包括过敏性休克。这一批准标志着儿童严重过敏反应治疗领域的重要突破，为患儿及其家庭提供了一种无针、便捷的治疗选择。以下是关于这一批准的详细内容。 neffy 1mg的批准背景 2025年3月5日，ARS Pharmaceuticals宣布，neffy 1mg获得FDA批准，用于治疗体重在33至66磅（约15至30公斤）的4岁及以上儿童的I型过敏反应。这一批准使neffy成为首个且唯一一个适用于低龄儿童的无针肾上腺素治疗药物。此前，neffy已于2024年8月9日... 查看详情
07
3月
Rusfertide在真性红细胞增多症治疗中展现显著疗效与安全性
近年来，医学研究在罕见病和复杂疾病治疗领域取得了显著进展。真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）作为一种罕见的血液癌症，因其可能导致严重的血栓和心血管事件，一直是临床治疗中的难点。近期，一项关于创新药物Rusfertide的III期VERIFY试验结果公布，为真性红细胞增多症患者带来了新的希望。 Rusfertide的作用机制与研发背景 Rusfertide是一种首创的（first-in-class）研究性药物，属于铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。铁调素是一种主要由肝脏产生的蛋白质，能够调节体内铁代谢。Rusfertide通过模拟内源性铁调素的作用，增加其水平，从... 查看详情
06
3月
Ogsiveo(nirogacestat)在硬纤维瘤中的生存率和耐受性
在医学研究领域，针对罕见疾病的治疗药物研发一直是一个充满挑战的任务。硬纤维瘤（Desmoid Tumors）作为一种罕见的软组织肿瘤，虽然不具有转移性，但其局部侵袭性和高复发率使得治疗变得复杂。近年来，Ogsiveo(nirogacestat)作为一种新型药物，在治疗硬纤维瘤方面展现出了显著的潜力。 试验设计与患者入组标准 DeFi试验（NCT03785964）是一项三期临床试验，旨在评估Ogsiveo在治疗进展性硬纤维瘤中的疗效和安全性。该试验在北美和欧洲共招募了142名患者，这些患者的肿瘤在过去12个月内记录了20%的生长。这一严格的入组标准确保了试验对象为高风险患者群体，因为许多硬纤维瘤... 查看详情
06
3月
Deramiocel用于杜氏肌营养不良症心肌病获得FDA优先审评
近年来，杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）及其相关并发症的治疗取得了显著进展。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致进行性肌肉退化和心脏功能衰竭。其中，杜氏肌营养不良症相关心肌病（DMD-cardiomyopathy）是患者死亡的主要原因之一。Capricor Therapeutics公司开发的Deramiocel（CAP-1002）作为一种研究性异体心脏球衍生细胞疗法，为这一领域带来了新的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，这标志着该疗法... 查看详情
05
3月
FDA批准地诺单抗生物仿制药Stoboclo和Osenvelt用于治疗骨质疏松症和癌症相关骨病
近年来，生物仿制药（Biosimilars）在全球医药市场中扮演着越来越重要的角色。它们不仅为患者提供了更多治疗选择，还通过降低医疗成本，扩大了药物的可及性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两款地诺单抗(Denosumab)生物仿制药——Denosumab-bmwo（商品名：Stoboclo）和Denosumab（商品名：Osenvelt），分别参照原研药Prolia和Xgeva，用于所有适应症。这一决定标志着骨质疏松症和癌症相关骨疾病的治疗领域迎来了新的突破。 Denosumab(地诺单抗)生物仿制药的适应症与应用范围 Denosumab是一种单克隆抗体，通过抑制RANKL（核因... 查看详情
05
3月
FDA授予Bexmarilimab孤儿药资格认定用于治疗骨髓增生异常综合征
近年来，随着免疫疗法的快速发展，越来越多的创新药物为癌症患者带来了新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Bexmarilimab孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。这一决定不仅标志着Bexmarilimab在MDS治疗领域的潜力得到了认可，也为患者提供了一种新的治疗选择。 Bexmarilimab的作用机制 Bexmarilimab是一种研究性免疫疗法，其作用机制主要针对Clever-1受体。Clever-1是一种存在于巨噬细胞上的免疫抑制性受体，能够促进肿瘤生长和转移。通过靶向Clever-1，Bexmarilimab能够重新编程巨噬细胞，使其从免疫抑制状态转变... 查看详情
