17
12月
FDA接受TransCon hGH治疗成人生长激素缺乏症补充生物制品许可申请
生长激素缺乏症（GHD）在成人中是一种被低估且未得到充分治疗的健康问题。成人GHD患者的身体内无法正常生产足够的生长激素，导致一系列复杂的健康问题，包括代谢紊乱、骨密度降低以及心理健康问题。这些患者常常面临着显著的身体和心理负担，且由于治疗的不普及，许多患者的生活质量受到严重影响。 近年来，随着新型治疗药物的推出，成人GHD的治疗前景逐渐明朗。Ascendis Pharma公司推出的TransCon hGH（Lonapegsomatropin-tcgd）便是其中一项重要突破。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了该公司针对成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请（sBLA），为这一尚未完... 查看详情
17
12月
Crenessity(crinecerfont)获FDA批准治疗经典型先天性肾上腺增生症
经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，通常表现为肾上腺无法正常合成足够的皮质醇，导致过多的雄激素分泌。患有这种疾病的患者需要通过长期服用高剂量的糖皮质激素来补充缺乏的皮质醇，并抑制过多的雄激素。然而，这种治疗方式往往伴随着许多副作用，因此开发出更为精准的治疗药物显得尤为重要。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Crenessity（crinecerfont）的新药，用于与糖皮质激素联合治疗经典型CAH患者。 什么是经典型先天性肾上腺增生症？ 经典型先天性肾上腺增生症（CAH）是一种由于肾上腺皮质激素合成途径中的基因突变而导致的内分泌紊乱。患有此病的患者无... 查看详情
16
12月
Nemluvio(nemolizumab)用于治疗中度至重度特应性皮炎获美国FDA批准
近期，Galderma公司宣布，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将其创新药物Nemluvio®（Nemolizumab,奈莫利珠单抗）用于治疗12岁及以上中重度特应性皮炎患者，这一突破性的治疗方案为AD患者带来了新的希望。 特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，其特征是持续的瘙痒和反复出现的皮损。据统计，全球有超过2.3亿人受到特应性皮炎的影响，其中美国约有7%的人口患病。尽管现有的治疗手段能够在一定程度上改善症状，但仍有大量患者对现有治疗反应不佳，无法获得充分的瘙痒缓解和皮肤清洁。 Nemluvio(nemolizumab,奈莫利珠单抗)的创新突破 Nemluvio(nemol... 查看详情
15
12月
CHMP对Rytelo(伊美司他)治疗低风险MDS患者输血依赖性贫血给予积极意见
近年来，随着医学技术的发展，治疗某些血液系统疾病的新药不断获得批准并进入临床应用。尤其对于骨髓增生异常综合征（MDS）患者而言，治疗选择的逐步丰富为这些长期面临贫血困扰的患者带来了新的希望。Rytelo（imetelstat，伊美司他）作为一种靶向治疗药物，在MDS患者中的应用正在取得积极的临床成果。近期，欧洲药品管理局（EMA）药物用于人类的药品委员会（CHMP）发布了支持批准Rytelo用于治疗依赖输血的成人MDS患者的积极意见，为这一药物在欧洲的上市迈出了重要一步。 Rytelo的临床背景与适应症 骨髓增生异常综合征（MDS）是一类由骨髓造血功能异常引起的血液疾病，通常表现为贫血、出血或... 查看详情
15
12月
FDA批准Unloxcyt(cosibelimab)用于转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌治疗
在癌症治疗领域，新的突破总能带来一线希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了cosibelimab-ipdl（商品名：Unloxcyt）用于治疗成人转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者，这些患者不适合进行根治性手术或放疗。这一批准不仅标志着Checkpoint Therapeutics公司取得了商业化进展，也为CSCC患者带来了新的治疗选择。 Unloxcyt(cosibelimab)的临床试验基础 此次FDA批准的决定基于一项名为CK-301-101的多中心、开放标签的临床研究数据。这项研究包括了109名转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者，其中78名为转移性患者，31名为... 查看详情
14
12月
FDA接受血小板减少症治疗药物avatrombopag补充新药申请
血小板减少症，尤其是免疫性血小板减少症（ITP），是一种影响儿童和青少年健康的重要疾病。ITP是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击并破坏血小板，导致血小板数量严重减少。该病症可引起各种出血症状，包括瘀伤、皮疹、严重的出血甚至致命的情况。治疗ITP的药物种类较多，但并非所有患者对现有治疗有效。对此，Sobi North America公司推出了一款新的治疗方案——avatrombopag（DOPTELET），并计划通过其补充新药申请（sNDA）进一步扩展该药物在儿童ITP患者中的应用。 免疫性血小板减少症的挑战与治疗需求 免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，主要表现... 查看详情
14
12月
男性睾酮缺乏症睾酮替代疗法Azmiro预充式注射器在美国上市
随着医学领域不断进步，治疗男性睾酮缺乏症的方案也日益多样化。睾酮替代疗法（TRT）作为一种常见的治疗手段，已经在临床上应用了多年，帮助许多男性缓解由于睾酮水平过低而引发的各种健康问题。然而，传统的注射治疗方式通常需要患者和医生准备多步骤的操作，包括从小瓶中抽取药物并注射，这给患者和医疗提供者带来了不小的麻烦。为了更好地服务患者，Azurity Pharmaceuticals 推出了其创新产品——Azmiro™(环戊丙酸睾丸酮)，这是一款FDA批准的预充注射器形式的睾酮环戊酸酯注射液，为患者和医生提供了更便捷的治疗选项。 Azmiro™：一款创新的预充注射器 Azmiro™是目前市场上首个也是唯... 查看详情
12
12月
英国NICE推荐Briumvi(Ublituximab)用于治疗多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是一种常见的慢性免疫系统疾病，通常会导致患者的神经系统逐渐受损。MS的治疗一直是医学界的挑战之一，尽管有多种治疗方法，但许多药物并不能有效地减缓病情进展或缓解症状。近年来，针对MS的新型治疗方案逐渐问世，其中包括Neuraxpharm公司推出的Ublituximab（商品名：BRIUMVI®）。最近，英国的国家卫生与临床卓越研究所（NICE）对该药物进行了评估，并为其在治疗复发型多发性硬化症（RRMS）中的应用提供了推荐，这一举措标志着Briumvi(Ublituximab)在多发性硬化症治疗领域的认可与突破。 Neuraxpharm的重大里程碑 Neuraxpharm G... 查看详情
10
12月
FDA授予Dato-DXd突破性疗法认定用于治疗既往接受过治疗的EGFR+晚期NSCLC
非小细胞肺癌（NSCLC）是一种常见的肺癌类型，特别是带有EGFR突变的转移性NSCLC患者，其治疗难度较大。尽管现有的靶向治疗和化疗方案在一定程度上取得了成功，但对于接受过治疗后仍发生疾病进展的患者来说，治疗选择十分有限。为了解决这一问题，新的治疗药物不断研发，其中Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）作为一种抗体药物偶联物（ADC），在EGFR突变的晚期NSCLC患者中的应用表现出了较为积极的临床数据。 Dato-DXd的突破性治疗认定 最近，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）突破性治疗认定，作为一... 查看详情
06
12月
FDA审核Columvi(格菲妥单抗)联合化疗用于复发/难治性DLBCL的适应症
随着生物制药领域的不断发展，癌症治疗的选择也在不断扩大。对于弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，特别是那些已经经历过多轮治疗且无法进行自体干细胞移植（ASCT）的患者，寻找新的治疗方法显得尤为迫切。近日，FDA接受了Columvi(Glofitamab,格菲妥单抗)联合吉美替滨（Gemcitabine）与奥沙利铂（Oxaliplatin，简称GemOx）治疗复发/难治性DLBCL的补充生物制剂许可申请（sBLA）。这一申请的背后是通过临床试验得出的积极数据，可能会为该类患者提供新的治疗选择。 Columvi(Glofitamab,格菲妥单抗)联合GemOx的临床优势 这项补充生物制剂许可申... 查看详情
