14
11月
FDA授予Nipocalimab治疗干燥综合征突破性疗法地位
干燥综合症（Sjögren Disease，SjD）是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，主要表现为外分泌腺的淋巴细胞浸润，导致口腔、眼睛及其他黏膜的干燥，以及关节痛、疲劳等症状。尽管已有一定的治疗手段，但针对该疾病的特效疗法仍然匮乏。因此，研发新型药物、改善患者的治疗效果和生活质量，成为了医学领域的重要任务。最近，Nipocalimab，这款全人单克隆抗体药物，在干燥综合症治疗中的临床表现引起了广泛关注。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其“突破性疗法”地位，这标志着Nipocalimab在该领域研究取得了重要进展。 Nipocalimab的突破性疗法地位： 干燥综合症是一种复杂的免疫性疾病，... 查看详情
14
11月
莫洛替尼(Ojjaara)用于治疗骨髓纤维化伴贫血获得加拿大批准
随着医学科技不断进步，越来越多的新药得到了批准，为患者带来新的治疗选择。近日，莫洛替尼Momelotinib（商品名：Ojjaara）获得加拿大卫生部的批准，用于治疗中度至重度贫血的成人患者，尤其是那些患有原发性骨髓纤维化（MF）、多发性真性红细胞增多症（PPV）或原发性血小板增多症（ET）所致的骨髓纤维化的患者。此次批准为患有脾肿大或骨髓纤维化相关症状的患者提供了新的治疗途径，具有重要的临床意义。 1. 骨髓纤维化的挑战与现状 骨髓纤维化是一种严重的血液病，通常表现为骨髓功能不全和脾脏肿大。患者会出现多种症状，如贫血、疲劳、脾肿大和骨痛等，这些症状会严重影响患者的生活质量。尤其是贫血，常常导... 查看详情
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11月
Elraglusib获得FDA尤文肉瘤罕见儿科疾病资格认定
在儿童癌症治疗领域，尤文肉瘤（Ewing sarcoma）一直是治疗中的难题之一。尽管现有疗法取得了一定的进展，但对于复发或耐药性患者的治疗效果仍不尽如人意。在此背景下，新的治疗方案的出现显得尤为迫切。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物——GSK-3β抑制剂Elraglusib（9-ING-41）罕见儿科疾病药物资格认证，这一决定为治疗尤文肉瘤的儿童患者带来了一线希望。 GSK-3β抑制剂的作用机制与研发背景 GSK-3β（糖原合成酶激酶-3β）是一个在细胞代谢、增殖、分化及死亡等生理过程中起重要作用的激酶。近年来，GSK-3β成为癌症治疗研究中的一个重要靶点，因为它与多... 查看详情
13
11月
系统性红斑狼疮的药物治疗进展
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，涉及多个器官系统，具有多样的症状表现和病程波动性。其治疗策略通常需要根据个体症状、疾病严重程度及器官受累情况进行定制，并结合患者的生育计划等个人因素。因此，SLE的治疗不仅仅是用药，还包括患者教育、心理支持和决策共同参与。本文将着眼于SLE的药物治疗，介绍当前常见的药物选择及其作用机制。 系统性红斑狼疮的免疫病理机制 SLE的发病机制极为复杂，涉及到体液和细胞免疫的多重异常。在SLE患者体内，各类细胞因子、B细胞、T细胞及其激活分子不断激发免疫反应，造成持续的自身抗体生成和组织损伤。研究发现，诸如IFNα、IFNγ、IL-1、IL-6、IL-... 查看详情
10
11月
FDA和EMA接收皮下达雷木单抗(Darzalex)用于高风险潜伏性骨髓瘤的申请
多发性骨髓瘤（MM）是一种复杂且具有高度侵袭性的血液恶性肿瘤，在患者发展为症状性疾病之前，通常会经历一段“潜伏性多发性骨髓瘤”（SMM）阶段。对高风险的SMM患者进行早期干预，可能有效延缓或防止疾病进展为活跃性骨髓瘤。近期，FDA和欧洲药品管理局（EMA）正在审查新型治疗方案，即皮下注射的达雷木单抗(Darzalex，Daratumumab)单药疗法，期望为高风险的SMM患者提供一种安全、有效且可操作的治疗选择。 治疗需求：高风险SMM的挑战 SMM患者虽然没有明显的症状，但他们中部分人群（尤其是高风险患者）存在较高的疾病进展可能性，可能在短期内发展为更为危急的活跃性多发性骨髓瘤。现有的观察和... 查看详情
09
11月
FDA批准Aucatzyl(obe-cel)用于复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性极强的血液肿瘤疾病，尤其在成人复发性或难治性病例中，患者生存前景较为暗淡。长期以来，医界面临着亟待突破的治疗需求，以改善这些患者的治疗效果和生活质量。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新型CAR-T细胞疗法——obecabtagene autoleucel（商品名：Aucatzyl，简称obe-cel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的成年患者。这一治疗的诞生基于FELIX临床试验的结果，试验数据证实了该药物的显著疗效。 obe-cel的疗法机制与特点 Obe-cel是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，属于近年来创新性... 查看详情
08
11月
Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)治疗儿童嗜酸性粒细胞性食管炎获欧盟批准
近年来，嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）在儿童中的发病率逐渐上升，这种慢性疾病影响了孩子的进食能力，对他们的生长发育构成了巨大挑战。嗜酸性粒细胞性食管炎会导致吞咽困难、呕吐、食欲下降等症状，严重时甚至影响儿童的体重增长。然而，传统的治疗方法往往难以有效控制病情。2024年11月6日，Regeneron Pharmaceuticals和Sanofi公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准Dupixent®（dupilumab）用于治疗1至11岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎，为这一脆弱群体带来了全新的治疗选择。 新疗法的重要性 Dupixent的批准是基于一项III期临床试验的数据，试验结果显示，Dupix... 查看详情
07
11月
芦可替尼乳膏(Opzelura)用于治疗非节段型白癜风在香港获批上市
近年来，白癜风的治疗在全球范围内逐渐引起了广泛关注。作为一种自身免疫性疾病，白癜风不仅影响外观，还对患者的心理造成了极大的负担。然而，治疗白癜风的有效药物选择仍然有限，许多患者难以得到满意的疗效。近日，中国医药系统控股有限公司（CMS）宣布，其用于治疗非节段型白癜风的药物——Ruxolitinib磷酸酯乳膏（芦可替尼/鲁索替尼乳膏，商品名Opzelura）的新药申请在香港获得批准。这一重要进展标志着白癜风患者在治疗选择上将迎来新的突破。 Opzelura(芦可替尼乳膏)的作用机制与特点 Opzelura(芦可替尼乳膏)是由Incyte公司研发的一种外用JAK1/JAK2选择性抑制剂。其主要特点... 查看详情
06
11月
FDA接受Donidalorsen的新药申请用于预防性治疗遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是患者体内发生反复且严重的肿胀（血管性水肿），这些肿胀可能发生在手、脚、生殖器、胃部、面部乃至喉部。尽管现有治疗可以缓解症状，但许多HAE患者依然面临着突破性发作，给他们的生活带来极大困扰。Ionis Pharmaceuticals近日宣布，其研发的RNA靶向药物——Donidalorsen已经获得了美国FDA对新药申请（NDA）的审查许可，这为患者提供了新的希望。 Donidalorsen的研发背景 Donidalorsen是一种针对血管性水肿的RNA靶向药物，旨在通过减少前激肽释放酶（prekallikrein，PKK）的生产来阻断引... 查看详情
06
11月
Emrosi(米诺环素缓释胶囊)治疗玫瑰痤疮(酒渣鼻)获得FDA批准
近年来，皮肤病领域的创新治疗不断取得进展，而玫瑰痤疮(酒渣鼻)作为一种慢性皮肤疾病，给许多患者的生活带来了困扰。此病通常表现为面部的红斑、丘疹及脓疱，且患者常面临治疗选择有限的问题。2024年11月，Journey Medical Corporation宣布，其研发的Emrosi™（盐酸米诺环素缓释胶囊 40mg）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人的炎性玫瑰痤疮(酒渣鼻)。这一批准为广泛的玫瑰痤疮患者提供了新的治疗方案，也为医学界提供了更多关于这一疾病管理的可能性。 Emrosi™的FDA批准背景 Journey Medical Corporation是一家专注于皮肤科药物... 查看详情
