FDA受理Troriluzole用于脊髓小脑性共济失调治疗新药申请
Biohaven公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其新药Troriluzole的上市申请（NDA）。Troriluzole是一款第三代前药，能够通过调节谷氨酸水平来治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）患者。FDA预计将在今年第三季度作出最终决定。如果获批，Troriluzole将成为首款专门用于SCA治疗的上市药物，为这一罕见神经退行性疾病患者带来全新的治疗希望。
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关键临床试验数据支撑申请
此次NDA的提交主要基于一项关键研究BHV4157-206-RWE（NCT06529146）及多个验证性和支持性试验的数据，包括BHV4157-201和BHV4157-206（NCT03701399）。其中，BHV4157-206-RWE研究达到了主要终点，并综合了多个真实世界数据来源，如小脑共济失调研究临床研究联盟（CRC-SCA）队列、欧洲脊髓小脑共济失调综合项目（EUROSCA）队列，以及Troriluzole先前研究BHV4157-206的3年开放标签延长研究（OLE）。
试验结果：显著减缓疾病进展
在最重要的研究BHV4157-206-RWE中，Troriluzole达到了主要终点，接受治疗的患者在1年和2年时在改良共济失调评估与评分量表（f-SARA）上表现出统计学上的显著改善。
长达3年的治疗数据显示，每日200mg剂量的Troriluzole可将疾病恶化速度降低50-70%，意味着疾病进展延缓约1.5-2.2年。此外，在响应者敏感性分析中，研究人员发现，对于未接受治疗的外部对照组患者而言，疾病恶化（f-SARA评分下降2分或以上）的风险是接受Troriluzole治疗患者的4.1倍（P < 0.0001）。
研究专家观点：治疗需求迫切
Biohaven公司SCA临床开发负责人Melissa Beiner博士表示：“我们提交NDA的背后，是超过8年的临床研究，以及SCA社区的紧密合作。FDA授予优先审评资格，进一步证明了这种罕见神经退行性疾病的治疗需求极其迫切。SCA患者正经历持续且不可逆的功能衰退，包括协调能力和平衡能力受损，导致跌倒、失去行走能力，甚至影响视力、言语和吞咽。”
她补充道：“NDA提交的数据充分证明，Troriluzole能够为SCA患者带来持续且显著的治疗获益。作为一种每日口服一次的药物，它为患者和家庭带来了希望。我们期待在FDA审查过程中密切合作，争取让SCA患者尽快获得这款首创治疗药物。”
Troriluzole对不同SCA亚型的影响
在BHV4157-206研究中，患有SCA3基因型的患者接受Troriluzole治疗后，病情保持稳定，与安慰剂组相比，其f-SARA评分在48周后显示出显著差异（P=0.045）。
此外，Troriluzole在减少患者跌倒风险方面表现突出，无论SCA的具体基因型如何，所有类型SCA患者的跌倒累计发生率均减少了51%（P=0.008）。其中，在基线步态评分为1或2的患者中，跌倒风险降低幅度更高，达到57.4%（P=0.004）。
真实世界数据验证疗效
多项研究数据均表明，未接受Troriluzole治疗的SCA患者比接受治疗者有更高的疾病恶化风险。在BHV4157-206-RWE研究中，未接受治疗的患者发生f-SARA评分下降至少2分的风险是Troriluzole治疗组的2.4倍（P=0.0359）。在欧洲外部对照组中，这一风险甚至高达6.1倍（P < 0.0001），而在全球外部对照组中，风险增加4.1倍（P < 0.0001）。
业内专家：Troriluzole或将改变SCA治疗格局
哈佛医学院神经学教授、麻省总医院共济失调中心创始主任Jeremy Schmahmann博士表示：“FDA受理Troriluzole的NDA申请，对SCA患者而言是一个重要的里程碑。自1993年首个SCA致病基因被发现以来，患者及家庭只能眼睁睁地看着一代又一代人经历严重的功能障碍，并因缺乏有效治疗而过早离世。因此，迫切需要一种能够减缓疾病进展、帮助患者保持独立性的干预手段。”
他进一步指出：“真实世界研究显示的疾病恶化延缓效应，是SCA研究史上的一个突破。这不仅是患者期待已久的进展，也是长期以来无能为力的医生们所翘首以盼的成果。此外，Troriluzole在减少患者跌倒风险方面的效果不可忽视。FDA授予优先审评资格，充分证明了该药物的临床价值，我们期待未来能在临床中广泛应用Troriluzole。”
Troriluzole的NDA申请获得FDA受理，标志着SCA治疗迈出了关键一步。如果顺利获批，这款创新药物将填补SCA治疗领域的空白，为患者带来延缓疾病进展、改善生活质量的新希望。在未来的几个月里，FDA的审查进展备受关注，SCA患者及医疗界都期待Troriluzole能早日上市，为这一罕见疾病提供首个有效治疗方案。
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