16
1月
FDA接受Leqembi(lecanemab)皮下注射治疗早期阿尔茨海默病的生物制剂许可申请
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Eisai提交的Leqembi(lecanemab-irmb)皮下注射自注射器（SC-AI）生物制剂许可申请（BLA）。该申请涉及Leqembi用于阿尔茨海默病（AD）患者的每周皮下注射维护治疗。Leqembi被批准用于治疗早期阿尔茨海默病（包括轻度认知障碍MCI和轻度痴呆），并且是FDA唯一批准的抗淀粉样蛋白治疗药物，具有可能在家自我注射的便利性。FDA计划于2025年8月31日作出审评决定。 Leqembi皮下注射自注射器的优势 此次生物制剂许可申请的批准，是基于Leqembi在Clarity AD（301研究）开放标签扩展（OLE）中的数据和对... 查看详情
15
1月
Palforzia欧盟获批扩展适应症至1至3岁儿童的花生过敏治疗
近期，Stallergenes Greer宣布，欧洲委员会（EC）已批准Palforzia®（花生脱脂粉）用于1至3岁儿童的花生过敏治疗。这一扩展适应症的批准覆盖了所有27个欧盟成员国及三个欧洲经济区国家（冰岛、列支敦士登和挪威）。这一批准紧随2024年7月美国食品药品监督管理局（FDA）的批准之后。 Palforzia®是目前欧洲药品管理局（EMA）和FDA批准的首个且唯一的口服免疫治疗药物，专为确诊为花生过敏的幼儿设计。通过精确控制的剂量递增和维持治疗，Palforzia®帮助患者逐步提高身体对少量花生过敏源的耐受能力，从而达到脱敏效果。此次适应症的扩展使得治疗能够在更早的年龄开始，为幼儿... 查看详情
15
1月
Tividenofusp Alfa用于亨特综合征获FDA授予突破性治疗药物认证
最近，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Denali Therapeutics的研发药物Tividenofusp Alfa（也称DNL310）突破性治疗药物认证，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS II）。这一认证基于该药物在1/2期开放标签临床试验中的积极成果，尤其是对替代终点标志物的影响，这些成果为亨特综合征患者提供了新的治疗希望。Denali Therapeutics公司计划在2025年初提交Tividenofusp Alfa的生物制剂许可申请，并计划通过加速批准路径进行监管审查。 Tividenofusp Alfa的独特治疗机制与临床效果 Tividenofusp Alfa... 查看详情
15
1月
Kerendia用于LVEF≥40%心力衰竭已向美国FDA和中国CDE提交新适应症申请
拜耳近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）以及中国国家药品监督管理局（NMPA）下属的药品评审中心（CDE）提交了Kerendia(finerenone,非奈利酮)的新适应症申请，旨在为患有轻度降低左室射血分数（LVEF ≥40%）的成人心力衰竭（HF）患者提供新的治疗选择。这一申请的提出，基于Kerendia在心力衰竭治疗中取得的积极临床数据，尤其是FINEARTS-HF三期临床研究的成果，该研究结果于2024年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。 全球约有3200万人正在与左室射血分数≥40%的心力衰竭共存，这一类型的心力衰竭伴随显著的发病率和死亡... 查看详情
14
1月
FDA优先审查Datroway用于治疗EGFR突变型非小细胞肺癌
在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）方面，尽管靶向治疗和化疗已有显著进展，但对于晚期EGFR突变型NSCLC患者来说，现有治疗方法仍然存在局限性。许多患者在接受过EGFR抑制剂等治疗后，肿瘤往往会出现耐药现象，导致疾病进展。近日，FDA已接受并启动了对新的治疗药物——Datroway（datopotamab deruxtecan）的优先审查，针对的是那些已经接受过系统性治疗的EGFR突变型非小细胞肺癌患者。这一消息为广大临床医生和患者带来了新的希望，可能为这些病人提供一种新的治疗选择。 Datroway的FDA优先审查背景 FDA对Datroway的优先审查，源于其在多个临床试验中的良好表现。Da... 查看详情
14
1月
Camcevi(甲磺酸亮丙瑞林)的3个月剂型用于晚期前列腺癌的PDUFA日期确定
FDA 发布了一封第 74 天的信函，指出处方药使用者付费法案 （PDUFA） 决定批准用于治疗晚期前列腺癌成年患者的 3 个月、21 毫克甲磺酸亮丙瑞林 （Camcevi） 的上市许可的目标日期为 2025 年 8 月 29 日。 前列腺癌是全球男性常见的恶性肿瘤之一，尤其是对于年长男性群体而言，其发病率和死亡率均居高不下。随着医疗技术的进步，前列腺癌的治疗手段逐渐多样化，其中激素治疗是治疗晚期前列腺癌的标准手段之一。Camcevi(Leuprolide mesylate,甲磺酸亮丙瑞林)作为一种常用的促性腺激素释放激素（LHRH）激动剂，已被广泛应用于前列腺癌的治疗。近年来，该药物的不同剂... 查看详情
13
1月
欧盟授予Elraglusib晚期胰腺导管腺癌孤儿药资格认定
胰腺导管腺癌（PDAC）作为一种进展迅速且预后极差的癌症，其治疗方法有限，给患者和医生带来了巨大的挑战。近年来，尽管胰腺癌的治疗手段取得了一定进展，但依然缺乏对晚期胰腺癌有效的治疗方案。近年来，新的抗癌药物不断涌现，许多药物在早期临床试验中展现出潜力。Elraglusib(9-ING-41)便是其中一个引起广泛关注的药物，近期获得了欧洲药品管理局（EMA）赋予的孤儿药资格，用于治疗晚期PDAC患者。这一里程碑的批准意味着Elraglusib有望成为治疗晚期胰腺癌的新选择，帮助改善该疾病患者的生存预后。 Elraglusib的药物背景 Elraglusib（9-ING-41）是一种新型的糖原合成... 查看详情
10
1月
Mitapivat治疗α-和β-地中海贫血正在接受FDA审查
地中海贫血（thalassemia）是一类由于血红蛋白合成缺陷引起的遗传性贫血病症，分为α-和β-。根据病情的严重程度，患者可能需要长期输血或药物治疗。随着医学研究的不断进展，新型药物的出现为这种疾病的治疗提供了更多可能性。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Mitapivat药物的审查申请，期望它能为非输血依赖性（NTD）和输血依赖性（TD）地中海贫血患者带来新的治疗选择。 Mitapivat的药物机制及背景 Mitapivat是一种焦磷酸激酶激活剂，最早在2022年获得FDA批准，用于治疗由焦磷酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血，并以Pyrukynd®为商品名上市。焦磷酸激酶在红细胞能... 查看详情
10
1月
FDA授予Nipocalimab治疗全身型重症肌无力优先审查资格
重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种自身免疫性疾病，主要表现为肌肉无力，患者的免疫系统错误地攻击自身的神经肌肉接头处，导致肌肉无法正常收缩。全身型重症肌无力（generalized Myasthenia Gravis，gMG）是最常见的类型，通常影响全身多个部位，严重时会危及患者的生命。然而，目前针对该病的有效治疗手段仍然非常有限，尤其是在抗体阳性患者群体中。因此，找到一种新的治疗药物，对改善这一领域的治疗局面具有重要意义。 最近，美国FDA已将Nipocalimab（尼卡利单抗）赋予优先审查（Priority Review）资格，用于治疗抗体阳性的gMG患者。该决定无... 查看详情
10
1月
度伐单抗(durvalumab)联合疫苗疗法在BCG无应答NMIBC中显示令人满意的无病生存期
膀胱癌作为常见的泌尿系统恶性肿瘤，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）占据了所有膀胱癌患者的75%至80%。其中，约有40%至50%的患者在接受BCG治疗后依然面临病情复发的风险。对于这些BCG耐药型NMIBC患者，治疗选择非常有限，现有的治疗方法无法完全控制病情。因此，探索新的治疗策略至关重要。近期，一项名为DURANCE的临床试验结果显示，免疫检查点抑制剂度伐单抗(durvalumab,商品名Imfinzi)联合S-488210/S-488211疫苗治疗，展现了对BCG耐药型NMIBC患者的初步抗肿瘤效果，并且没有显著的附加毒性反应。 BCG耐药型NMIBC的治疗挑战 在所有新诊断的膀胱癌患者... 查看详情
