05
12月
Zorevunersen治疗Dravet综合征获得FDA突破性疗法认定
Dravet综合症是一种严重的、遗传性癫痫病，通常在生命的第一年内发病，表现为频繁且持续的癫痫发作。这种疾病难以治疗，患者常常面临着长期的健康问题和生活质量的严重下降。随着目前治疗手段的局限性，患者及其家庭迫切需要新的疗法来有效应对这一挑战。近日，Stoke Therapeutics公司宣布其研发中的药物Zorevunersen获得了美国FDA的突破性治疗药物认定（Breakthrough Therapy Designation）。这一批准为Dravet综合症的治疗带来了新的希望，同时也意味着Zorevunersen可能成为首个疾病修饰性药物。 Zorevunersen：一种潜在的疾病修饰性药... 查看详情
05
12月
特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗被纳入更新版NCCN指南作为先进鼻咽癌首选一线治疗
头颈癌，尤其是鼻咽癌（NPC），一直是全球范围内的主要癌症类型之一。在鼻咽癌的治疗中，患者的预后与肿瘤的分期、治疗方案的选择密切相关。近年来，随着免疫治疗的快速发展，尤其是免疫检查点抑制剂的出现，头颈癌的治疗进入了一个新的时代。特瑞普利单抗(Loqtorzi)作为一种PD-1抑制剂，已经在多个国家的临床试验中展现出其优异的疗效，特别是在复发性、不可切除、寡转移或转移性鼻咽癌的治疗中。 2025年版的《美国国家综合癌症网络（NCCN）头颈癌指南》对特瑞普利单抗(toripalimab-tpzi ，Loqtorzi)的推荐进行了重要更新，确立了其作为鼻咽癌一线治疗的首选方案。 特瑞普利单抗(Loq... 查看详情
05
12月
FDA加速批准Bizengri(Zenocutuzumab)用于治疗NRG1+非小细胞肺癌和胰腺癌
随着精准医学和分子靶向治疗的发展，癌症治疗领域迎来了前所未有的突破。尤其是在治疗某些罕见的癌症亚型时，靶向治疗成为了越来越多患者的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Bizengri(Zenocutuzumab-zbco)用于治疗NRG1基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和胰腺腺癌，这一批准为患者提供了一种新的治疗选择。 NRG1基因融合与癌症的关系 NRG1基因融合是一种较为罕见的分子改变，通常出现在非小细胞肺癌和胰腺腺癌等癌症中。NRG1（Neuregulin 1）是一种编码细胞信号传导的蛋白质，其基因融合会导致异常的细胞信号传导，从而促进肿瘤的生长和扩散。由于其突变的... 查看详情
05
12月
FDA批准Imfinzi(durvalumab,度伐单抗)用于局限期小细胞肺癌治疗
小细胞肺癌（SCLC）是一种高度恶性且进展迅速的肺癌类型，其主要分为局限期（limited stage）和广泛期（extensive stage）两种。局限期小细胞肺癌的治疗通常依赖于同步化疗和放疗，但即使如此，患者的生存期和治愈率依然不理想。近年来，免疫治疗在肿瘤治疗中的应用取得了突破性进展，特别是在小细胞肺癌领域。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Imfinzi(durvalumab,度伐单抗)用于治疗局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者，特别是那些在同步铂类化疗和放疗后未发生疾病进展的患者。 Imfinzi(durvalumab,度伐单抗)在局限期小细胞肺癌治疗中的应用 Im... 查看详情
05
12月
Ersodetug治疗肿瘤高胰岛素血症引发的低血糖症获FDA孤儿药认证
在罕见疾病的治疗领域，尤其是对于与癌症相关的低血糖症，新的治疗手段的需求日益迫切。肿瘤引发的高胰岛素血症（Tumor Hyperinsulinism，HI）是导致低血糖的一个重要原因，然而，现有治疗方案的效果有限，患者面临着严重的健康风险。近期，Rezolute公司宣布，其研发的药物Ersodetug（RZ358）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD），这一认证不仅标志着对这一药物潜力的肯定，也为解决肿瘤高胰岛素血症引发的低血糖问题带来了新的希望。 Ersodetug获FDA孤儿药认证，迎接罕见疾病治疗的新契机 FDA赋... 查看详情
04
12月
IMCIVREE(setmelanotide)在英国获批用于2岁及以上儿童遗传性肥胖症与控制饥饿
近年来，遗传性肥胖症和食欲亢进症状成为全球医学界关注的焦点之一。尤其是那些由基因突变引起的稀有疾病，如Bardet-Biedl综合征（BBS）以及由POMC、PCSK1和LEPR基因缺陷导致的肥胖症，这些疾病给患者的生活质量带来了严重影响。随着基因治疗和个性化医疗的不断进展，一些新药逐渐被批准用于治疗这些特殊病症，IMCIVREE（setmelanotide）便是其中的重要一员。近日，IMCIVREE在英国的适应症范围得到了扩展，能够为更广泛的患者群体提供帮助，尤其是年龄较小的儿童。 IMCIVREE的扩展适应症：覆盖更广泛的患者群体 2024年12月3日，Rhythm Pharmaceuti... 查看详情
04
12月
Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药申请获FDA受理
心脏肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy，HCM）是一种常见的遗传性心血管疾病，影响着大量患者。此病以心肌厚度异常增大为特点，导致心脏功能受限，进而出现运动耐力下降、胸痛、呼吸急促等症状。对于患有梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的患者，治疗选择一直较为有限，尤其是在传统药物治疗效果不理想的情况下。然而，随着新型药物的出现，治疗梗阻性肥厚型心肌病的前景正发生显著变化。近日，Cytokinetics公司宣布，其开发的心脏肌动蛋白抑制剂Aficamten的NDA（新药申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，这一进展标志着梗阻性肥厚型心肌病治疗进入新的阶段。 ... 查看详情
04
12月
乌司奴单抗生物仿制药Yesintek治疗多种免疫疾病获FDA批准
随着生物制药行业的不断发展，越来越多的生物仿制药开始走上市场，作为原研药的有力替代品，不仅能为患者提供更多的治疗选择，还能有效降低治疗成本。近期，印度生物制药公司Biocon Biologics研发的Yesintek（Ustekinumab-kfce,司奴单抗）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为第六款参照原研药Stelara（乌司奴单抗）的生物仿制药。该药物将用于治疗包括银屑病关节炎、炎症性肠病（IBD）在内的多种免疫系统相关疾病。这一批准不仅是Biocon Biologics的重要里程碑，也是生物仿制药在全球市场进一步发展的标志。 Yesintek的批准背景 Yesintek... 查看详情
03
12月
全液态脑膜炎球菌疫苗Menveo获得欧盟委员会批准
脑膜炎球菌性疾病（IMD）是一种由脑膜炎球菌引起的严重传染病，虽然这种疾病相对罕见，但一旦发生往往会迅速引发严重后果，包括脑膜炎、败血症等，甚至可能导致长期的神经损伤、截肢和听力丧失等不可逆损害。对于这些高风险人群，及时接种疫苗成为预防脑膜炎球菌感染的重要手段。近期，全球制药公司GSK（葛兰素史克）推出的全液态脑膜炎球菌疫苗Menveo获得了欧盟委员会（EC）的批准，旨在为2岁及以上的人群提供更便捷的免疫保护。 疫苗新形式的批准与简化接种流程 此次获批的全液态版本Menveo疫苗采用单瓶包装，设计上旨在简化疫苗的接种过程。与传统需要混合溶液的粉末型疫苗不同，新的液态疫苗可以直接使用，无需接种前... 查看详情
03
12月
FDA批准Cobenfy用于成年人精神分裂症
精神分裂症（schizophrenia）是一种复杂的精神障碍，其症状多样且常常影响患者的日常生活。尽管现代药物治疗已取得显著进展，但该病依然没有一种药物能完全解决其广泛的症状和个体差异。近年来，精神分裂症的治疗方法并未出现革命性的突破。然而，近期美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种全新的药物——Cobenfy（由xanomeline和trospium chloride组成）。这一新药的批准不仅代表着治疗精神分裂症的新方向，也标志着几十年来药物治疗领域的一次重大突破。 Cobenfy：一种全新的药物类别 Cobenfy的批准为精神分裂症的治疗带来了新的希望。它属于一种新类别的药物，即mus... 查看详情
