22
11月
FDA接受Nubeqa(达洛鲁胺)联合ADT治疗转移性激素敏感性前列腺癌的补充新药申请
近年来，前列腺癌的治疗在精准医学领域取得了重大进展。作为男性中常见的癌症之一，前列腺癌的治疗不仅关注患者的生存时间，更注重提高生活质量和减少治疗相关的不良反应。Nubeqa(Darolutamide，达洛鲁胺)是一种新型的雄激素受体拮抗剂，其与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用在治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）中展现了强大的潜力。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了一项Nubeqa(达洛鲁胺)的补充新药申请（sNDA），为这一组合治疗方案的临床使用迈出了重要一步。 Nubeqa(达洛鲁胺)联合ADT的临床数据解析 ARANOTE研究的关键发现 Nubeqa(达洛鲁胺)联合ADT... 查看详情
22
11月
欧盟批准HYMPAVZI(marstacimab)治疗无抑制物的重度A型或B型血友病患者
血友病作为一种罕见且复杂的遗传性出血性疾病，对患者的生活质量产生了深远影响。在医学发展不断推进的今天，治疗手段已从简单的血浆替代到基因疗法、抗体药物等多元化方向。近期，辉瑞公司宣布其药物HYMPAVZI™（marstacimab）获得欧洲委员会批准，成为治疗重度血友病A和B患者的新选择。这一创新疗法以独特的机制和便捷的使用方式，为血友病患者的管理提供了新的方向。本文将分几个方面详细探讨HYMPAVZI的特点及其在血友病治疗中的意义。 血友病的特点与治疗挑战 血友病是一组由凝血因子缺乏引起的遗传性出血性疾病，其中血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺乏引起，血友病B则是凝血因子IX（FIX）... 查看详情
22
11月
Bimzelx(bimekizumab,比美吉珠单抗)用于中重度化脓性汗腺炎治疗获FDA批准
炎性皮肤病严重影响患者的生活质量，尤其是中重度化脓性汗腺炎（Hidradenitis Suppurativa, HS），其病程反复、痛苦难耐。UCB近日宣布，FDA正式批准Bimzelx®（bimekizumab-bkzx，比美吉珠单抗）用于治疗中重度化脓性汗腺炎成人患者。这一批准标志着该药成为全球首个同时抑制IL-17A和IL-17F的治疗药物，为炎症性皮肤病治疗领域开辟了新道路。 化脓性汗腺炎：复杂且令人痛苦的炎性疾病 化脓性汗腺炎是一种慢性、复发性炎性皮肤病，主要症状为皮肤结节、脓肿及流脓的瘘管，常见于腋下、腹股沟及臀部。这种疾病会引发反复发作的疼痛，极大地影响患者的生活质量和心理健康。... 查看详情
21
11月
Plozasiran向FDA提交新药申请用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
家族性乳糜微粒血症综合征（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者常面临极高的甘油三酯水平和相关并发症，目前尚无针对该病的FDA批准疗法。Arrowhead Pharmaceuticals近日向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了一份新药申请（NDA），拟将其研发的RNA干扰疗法Plozasiran用于FCS患者的治疗。这一进展有望改善FCS患者的生活质量，开启治疗该病的新篇章。 FCS的疾病特征与现状 FCS是一种由单基因突变引起的代谢紊乱，表现为极高的甘油三酯（TG）水平，常超过880 mg/dL。如此严重的TG升高会... 查看详情
21
11月
欧盟即将批准奥希替尼(TAGRISSO)用于EGFR突变局部晚期NSCLC治疗
非小细胞肺癌（NSCLC）是全球范围内癌症相关死亡的主要原因之一，其中局部晚期不可切除的患者常常面临治疗选择有限的困境。近年来，靶向治疗药物的出现为这类患者提供了新的治疗可能。奥希替尼(TAGRISSO，Osimertinib)作为一种针对EGFR突变的靶向药物，在多项研究中表现出显著疗效，目前正在欧盟接近批准用于局部晚期不可切除EGFR突变型NSCLC患者。 临床试验数据：显著延长疾病控制时间 奥希替尼(TAGRISSO)的临床获批依据源于LAURA研究，这是一项针对局部晚期不可切除EGFR突变型NSCLC的三期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。数据显示，奥希替尼(TAGRISSO)治疗组的患... 查看详情
20
11月
Orladeyo(Berotralstat,贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗获爱尔兰推荐
遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其突发性症状不仅会严重影响患者的日常生活，还可能危及生命。在治疗方面，预防性药物的可用性和便捷性一直是医学界关注的重点。BioCryst制药公司推出的ORLADEYO（berotralstat,贝罗司他）为HAE患者提供了一种全新的预防选择。2024年11月18日，公司宣布爱尔兰卫生服务管理局（HSE）已推荐ORLADEYO作为12岁及以上患者预防性治疗的常规用药。这一消息为爱尔兰的HAE患者带来了更丰富的治疗选择。 遗传性血管性水肿的治疗现状 遗传性血管性水肿是一种由血浆激肽释放酶失调引发的疾病，... 查看详情
20
11月
ELAHERE(索米妥昔单抗)治疗铂类耐药性卵巢癌在欧盟获批
卵巢癌作为一种高致死率的妇科恶性肿瘤，一直以来缺乏有效的治疗手段，特别是对于铂类耐药的患者群体，他们的治疗选择更是有限。近期，AbbVie公司宣布，欧洲委员会（EC）正式批准ELAHERE（mirvetuximab soravtansine,索米妥昔单抗）用于治疗表达叶酸受体α（FRα）的铂类耐药卵巢癌患者。这一创新疗法不仅填补了这一领域的空白，也为全球抗癌事业注入了新动力。 靶向疗法：从源头精准打击癌细胞 ELAHERE(索米妥昔单抗)是一种抗体偶联药物（ADC），通过叶酸受体α特异性结合抗体，连接强效细胞毒性物质DM4，精准靶向并杀死癌细胞。这种设计能够最大程度地减少对正常细胞的损害，降低... 查看详情
20
11月
NEFECON(耐赋康,布地奈德肠溶胶囊)治疗原发性免疫球蛋白A肾病在韩国获批
免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)是一种全球范围内常见的慢性肾脏疾病，尤其在亚洲地区发病率较高，患者面临疾病快速进展的挑战。近日，Everest Medicines宣布其创新药物NEFECON(budesonide，耐赋康，布地奈德肠溶胶囊)正式获得韩国食品医药品安全处（MFDS）批准，用于治疗蛋白尿≥1.0 g/天（或尿蛋白与肌酐比值≥0.8 g/g）的原发性IgA肾病成人患者。这一消息引发了广泛关注，标志着IgA肾病治疗领域的重要进展。 IgA肾病的挑战：亟需有效的治疗方案 IgA肾病是一种以免疫球蛋白A沉积为特征的慢性肾脏疾病，常导致蛋白尿、血尿和肾功能下降。在亚洲地区，IgA肾病患者面临较... 查看详情
19
11月
英国批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗治疗鼻咽癌和食管鳞状细胞癌
近年来，癌症治疗领域的快速发展为患者提供了更多的治疗选择。特瑞普利单抗(Loqtorzi，Toripalimab)作为一种创新的免疫检查点抑制剂，其在抗癌治疗中的应用得到了广泛关注。近日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗用于两种癌症的前线治疗。这一里程碑式的批准为复发或转移性鼻咽癌（NPC）以及食管鳞状细胞癌（ESCC）患者提供了全新的治疗选择。 鼻咽癌治疗的新选择 研究背景与数据支持 此次批准针对鼻咽癌的应用，主要基于JUPITER-02三期临床试验的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际试验，评估了特瑞普利单抗(Loqtorz... 查看详情
19
11月
Tryvio(aprocitentan,阿普罗西腾坦)治疗难以控制的高血压在美国上市
高血压是一种普遍存在的慢性疾病，已成为威胁全球健康的重要因素之一。据统计，美国有接近1.2亿成年人受到高血压的影响，其中许多人难以通过现有的治疗方法有效控制血压。Idorsia制药公司研发的TRYVIO（aprocitentan，阿普罗西腾坦）为这些患者提供了一种新的治疗选择。TRYVIO是首个也是唯一一个针对全身性高血压的双内皮素受体拮抗剂，其在美国上市的消息引发了广泛关注。本文将详细探讨TRYVIO的作用机制、临床试验数据及其对高血压治疗领域的影响。 TRYVIO的独特之处：双内皮素受体拮抗剂 TRYVIO的问世标志着高血压治疗领域的重要突破。作为一种双内皮素受体拮抗剂，它通过抑制内皮素系... 查看详情
