17
11月
FDA批准偏头痛REN可穿戴设备Nerivio扩展至儿童使用
偏头痛是一种影响全球数十亿人生活质量的神经系统疾病，尤其是儿童和青少年群体。尽管该疾病对年轻患者的学习、社交活动及睡眠有显著影响，但在针对儿童的安全、有效治疗选择上长期存在空白。近日，Theranica公司宣布，其非药物治疗设备Nerivio REN已获FDA批准，将适用年龄扩展至8岁及以上儿童。这一突破不仅填补了儿童偏头痛治疗的空白，也为家长和医疗专业人士提供了更便捷的治疗方案。 儿童偏头痛治疗的困境 儿童偏头痛不仅是一种短期困扰，更可能对患者的长期健康造成深远影响。如果未能及时有效治疗，偏头痛可能在成年后演变为更严重的神经系统疾病。传统治疗方法主要依赖药物，但许多药物并未针对儿童设计，容易... 查看详情
17
11月
Sarclisa(Isatuximab)联合VRd治疗新诊断、不符合移植条件的骨髓瘤获得CHMP推荐
多发性骨髓瘤是一种复杂的血液系统恶性肿瘤，尽管近年来治疗方法不断进步，部分患者仍面临治疗选择有限的困境。针对无法进行自体干细胞移植（ASCT）的新诊断患者，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）近期建议批准一种新组合疗法——Sarclisa(Isatuximab)联合VRd（bortezomib、lenalidomide和dexamethasone）方案，成为这一群体治疗的潜在新选择。 Sarclisa联合VRd：临床试验揭示治疗优势 Sarclisa联合VRd疗法的临床研究基于一项名为IMROZ的Ⅲ期试验，该试验入组了79岁以下、无法接受ASCT的新诊断多发性骨髓瘤患者。研... 查看详情
16
11月
Augtyro(瑞普替尼)治疗ROS1阳性NSCLC和NTRK阳性实体瘤获CHMP积极意见
非小细胞肺癌（NSCLC）和实体瘤是全球范围内影响生命质量的重大疾病，尤其是在ROS1阳性和NTRK融合基因相关的癌症中，治疗选择的匮乏使患者面临极大的挑战。近日，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用医药产品委员会（CHMP）对Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)的积极评价标志着一个新的治疗选择正在成形。这一消息为特定类型癌症患者带来了可能的治疗契机。 CHMP的积极评价与潜在批准路径 CHMP推荐批准Augtyro(瑞普替尼)用于治疗两类患者：一是ROS1阳性的晚期NSCLC成人患者；二是年龄在12岁及以上的NTRK基因融合晚期实体瘤患者，包括既往使用过NTRK抑制剂或无其他... 查看详情
16
11月
Revuforj(Revumenib)治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病获FDA批准
急性白血病是一种致命性较高的血液肿瘤疾病，尤其在复发或难治性病例中，患者的治疗选择往往非常有限。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Revuforj(Revumenib)用于治疗1岁及以上患有复发或难治性急性白血病且带有KMT2A转位的儿童和成人。这一突破性的疗法为患者带来了全新的治疗选择，并有望提升此类高危患者的生存质量和预后。 Revuforj的作用机制与临床背景 Revuforj是一种针对menin的抑制剂，专门用于干扰急性白血病中与KMT2A转位相关的致病途径。KMT2A基因（原名MLL）的转位是一种常见于儿童和年轻成人的遗传变异，与急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（... 查看详情
15
11月
FDA批准首个基因疗法Kebilidi治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
随着基因疗法领域的不断进步，越来越多的创新治疗方案正逐渐为罕见疾病的患者带来新的希望。芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种罕见的遗传性疾病，给患者带来了严重的运动功能和认知发育障碍。对此，FDA近期批准了首个治疗该疾病的基因疗法——Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq），标志着治疗这一罕见遗传性疾病的重要突破。 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症概述 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种遗传性神经代谢疾病，主要影响大脑中某些神经递质的生产。这些神经递质对于神经系统中的细胞间通信至关重要。患有AADC缺乏症的患者通常表现为严重的运动... 查看详情
15
11月
FDA批准无需餐前禁食的尼罗替尼片剂(Danziten)用于治疗慢性粒细胞白血病
慢性粒细胞白血病（CML）是一种由基因突变引起的血液癌症，常见的突变是费城染色体（Ph）的出现。近年来，随着分子靶向治疗药物的问世，CML的治疗效果显著提高。尼洛替尼（Nilotinib），作为一种靶向药物，已在临床中得到广泛应用。近期，FDA（美国食品药品监督管理局）批准了尼洛替尼片剂的新版本——Danziten，区别于原有药物Tasigna，Danziten无需严格的餐前餐后禁食要求。本文将详细探讨这一新药的特点、疗效及其对CML治疗的意义。 Nilotinib片剂的新批准 尼洛替尼（Danziten）作为一种用于治疗CML的靶向药物，近日获得FDA批准，在治疗成人新诊断的费城染色体阳性（... 查看详情
14
11月
FDA授予Nipocalimab治疗干燥综合征突破性疗法地位
干燥综合症（Sjögren Disease，SjD）是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，主要表现为外分泌腺的淋巴细胞浸润，导致口腔、眼睛及其他黏膜的干燥，以及关节痛、疲劳等症状。尽管已有一定的治疗手段，但针对该疾病的特效疗法仍然匮乏。因此，研发新型药物、改善患者的治疗效果和生活质量，成为了医学领域的重要任务。最近，Nipocalimab，这款全人单克隆抗体药物，在干燥综合症治疗中的临床表现引起了广泛关注。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其“突破性疗法”地位，这标志着Nipocalimab在该领域研究取得了重要进展。 Nipocalimab的突破性疗法地位： 干燥综合症是一种复杂的免疫性疾病，... 查看详情
14
11月
莫洛替尼(Ojjaara)用于治疗骨髓纤维化伴贫血获得加拿大批准
随着医学科技不断进步，越来越多的新药得到了批准，为患者带来新的治疗选择。近日，莫洛替尼Momelotinib（商品名：Ojjaara）获得加拿大卫生部的批准，用于治疗中度至重度贫血的成人患者，尤其是那些患有原发性骨髓纤维化（MF）、多发性真性红细胞增多症（PPV）或原发性血小板增多症（ET）所致的骨髓纤维化的患者。此次批准为患有脾肿大或骨髓纤维化相关症状的患者提供了新的治疗途径，具有重要的临床意义。 1. 骨髓纤维化的挑战与现状 骨髓纤维化是一种严重的血液病，通常表现为骨髓功能不全和脾脏肿大。患者会出现多种症状，如贫血、疲劳、脾肿大和骨痛等，这些症状会严重影响患者的生活质量。尤其是贫血，常常导... 查看详情
13
11月
Elraglusib获得FDA尤文肉瘤罕见儿科疾病资格认定
在儿童癌症治疗领域，尤文肉瘤（Ewing sarcoma）一直是治疗中的难题之一。尽管现有疗法取得了一定的进展，但对于复发或耐药性患者的治疗效果仍不尽如人意。在此背景下，新的治疗方案的出现显得尤为迫切。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物——GSK-3β抑制剂Elraglusib（9-ING-41）罕见儿科疾病药物资格认证，这一决定为治疗尤文肉瘤的儿童患者带来了一线希望。 GSK-3β抑制剂的作用机制与研发背景 GSK-3β（糖原合成酶激酶-3β）是一个在细胞代谢、增殖、分化及死亡等生理过程中起重要作用的激酶。近年来，GSK-3β成为癌症治疗研究中的一个重要靶点，因为它与多... 查看详情
13
11月
系统性红斑狼疮的药物治疗进展
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，涉及多个器官系统，具有多样的症状表现和病程波动性。其治疗策略通常需要根据个体症状、疾病严重程度及器官受累情况进行定制，并结合患者的生育计划等个人因素。因此，SLE的治疗不仅仅是用药，还包括患者教育、心理支持和决策共同参与。本文将着眼于SLE的药物治疗，介绍当前常见的药物选择及其作用机制。 系统性红斑狼疮的免疫病理机制 SLE的发病机制极为复杂，涉及到体液和细胞免疫的多重异常。在SLE患者体内，各类细胞因子、B细胞、T细胞及其激活分子不断激发免疫反应，造成持续的自身抗体生成和组织损伤。研究发现，诸如IFNα、IFNγ、IL-1、IL-6、IL-... 查看详情
