05
9月
Kymriah(Tisagenlecleucel)成为儿科复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的早期治疗选择
在儿童和年轻成人复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的治疗领域，一种名为Tisagenlecleucel（商品名Kymriah）的自体CD19导向的CAR-T细胞疗法正逐渐成为早期治疗选择。 Kymriah(Tisagenlecleucel)治疗的早期应用 根据国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）注册的非干预性、前瞻性研究数据，Kymriah(Tisagenlecleucel)在早期治疗中的应用正在增加。2018年至2022年间，接受Kymriah(Tisagenlecleucel)治疗的患者在第三次或更晚复发时减少了11%，而在CAR-T细胞疗法之前接受造血干细胞移... 查看详情
04
9月
FDA授予新型TIL疗法OBX-115治疗黑色素瘤的RMAT资格
美国食品药品监督管理局（FDA）授予OBX-115再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）治疗产生抵抗的不可切除或转移性黑色素瘤患者。这一认定标志着OBX-115在黑色素瘤治疗领域的重要进展。 OBX-115的独特性 OBX-115是一种新型的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，与市场上其他TIL疗法相比，它经过工程化改造，无需使用白细胞介素-2，从而提供了更好的安全性。 临床试验的积极结果 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，OBX-115的临床试验结果备受瞩目。在对ICI治疗抵抗的不可切除或转移性黑色素瘤患者中，OBX-115与乙酰唑胺联合使用，客观反... 查看详情
04
9月
Mirdametinib在NF1相关丛状神经纤维瘤治疗中的疗效
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种遗传性疾病，其特征是皮肤上的咖啡斑和多发性神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤（PN）是NF1的一种严重表现形式，它是一种无法手术切除的肿瘤，通常导致疼痛、畸形和功能障碍。Mirdametinib作为一种新型的靶向治疗药物，为NF1-PN患者带来了新的希望。 Mirdametinib的临床试验成果 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一项名为ReNeu的2b期临床试验（NCT03962543）的数据显示，Mirdametinib在治疗NF1-PN方面取得了显著的疗效。这项研究包括成年和儿童患者，他们接受了Mirdametinib的治疗，结果显示出深度且持久的肿... 查看详情
04
9月
Blincyto(Blinatumomab)可能是唐氏综合症B-ALL患者巩固化疗的有效替代药物
在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中，唐氏综合症患者面临着更高的治疗相关死亡率和疾病耐药性，导致其生存率显著低于非唐氏综合症患者。Blincyto(Blinatumomab)作为一种新型的免疫疗法药物，可能为这些患者提供了一种更少毒性的治疗选择。 Blincyto作为一线治疗的初步研究 在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示的ALLTogether1 DS研究的初步数据表明，与化疗相比，Blincyto作为一线治疗在唐氏综合症B-ALL患者中清除微小残留病（MRD）的效果更好，达到了研究的主要终点。在治疗周期1结束时，可评估患者的不可检测MRD率为91%，而历史对照组接受化疗的患... 查看详情
04
9月
FDA批准奥拉帕尼(Lynparza)加醋酸阿比特龙(Zytiga)治疗BRCA+mCRPC的伴随诊断
在精准医疗的浪潮下，个体化治疗方案正逐渐成为癌症治疗的新趋势。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了两种伴随诊断试剂——FoundationOne® CDx和FoundationOne Liquid CDx，用于奥拉帕尼（商品名Lynparza）联合阿比特龙（商品名Zytiga）和泼尼松或泼尼松龙治疗成人BRCA突变型转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。 伴随诊断试剂的批准 FoundationOne® CDx和FoundationOne Liquid CDx的批准，标志着在mCRPC治疗领域，个体化医疗策略的进一步深化。这两种试剂能够检测患者是否携带有害或疑似有害的BRCA基因突变，... 查看详情
02
9月
预防猴痘病毒感染疫苗——天花疫苗ACAM2000在美国新增适应症
近期，Emergent BioSolutions Inc.宣布了一个重大消息：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ACAM2000疫苗的补充生物制品许可申请（sBLA），将该疫苗的适应症范围扩展至预防猴痘病毒感染。这一决定标志着ACAM2000疫苗在保护高风险群体方面迈出了新的一步。 科学依据：安全性与有效性的双重验证 ACAM2000疫苗的此次适应症扩展得到了人体安全性研究数据和动物实验证据的双重支持。特别是在动物实验中，ACAM2000显示出了在预防猴痘病毒方面的显著效果，为疫苗的有效性提供了坚实的科学基础。 历史回顾：ACAM2000的批准历程 自2007年FDA首次批准ACAM200... 查看详情
31
8月
康奈非尼(Braftovi)与比美替尼(Mektovi)联合疗法在欧洲获批用于BRAF V600E阳性非小细胞肺癌
近期，欧洲委员会（European Commission, EC）批准了康奈非尼(Braftovi，Encorafenib)与比美替尼(Mektovi，Binimetinib)的联合用药方案，用于治疗携带BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一决策基于PHAROS研究的第二阶段数据，该研究编号为NCT03915951。 PHAROS研究概览 PHAROS研究是一项开放标签、单臂、多中心的第二阶段临床试验，旨在评估康奈非尼(Braftovi)与比美替尼(Mektovi)联合治疗在BRAF V600E突变NSCLC患者中的疗效和安全性。研究纳入了ECOG表现状态为0或... 查看详情
31
8月
呼吸道合胞病毒疫苗Arexvy在欧盟获批用于50-59岁高危人群
欧盟批准Arexvy疫苗新适用人群 葛兰素史克公司近日宣布，其创新疫苗Arexvy获得了欧洲药品管理局的批准，将适用范围扩展至50至59岁的高危成人，以预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染。这一决定基于一项关键的III期临床研究，该研究证实了Arexvy在该年龄段人群中的免疫反应和安全性。 临床研究结果积极 编号为NCT05590403的III期研究评估了Arexvy疫苗在50至59岁成人中的免疫反应和安全性，特别是那些因潜在疾病而面临较高RSV-LRTD风险的个体。研究结果表明，该年龄段的免疫反应与60岁及以上人群相当，满足了主要研究终点。同时，研究还成功达到了安全性和免疫原性的次要终点。 先前... 查看详情
30
8月
偏头痛药物Ubrelvy(Ubrogepant)可能在头痛发作前阻止头痛
在现代社会，偏头痛作为一种常见的慢性疾病，给患者带来了极大的困扰。它不仅影响患者的生活质量，还可能导致工作和社交活动的障碍。近期，一项临床试验的结果显示，一种名为Ubrelvy(Ubrogepant)的药物可能为偏头痛患者提供了一种新的治疗选择。 临床试验的突破 在这项由AbbVie资助的临床试验中，研究人员发现，Ubrelvy药物在偏头痛发作初期就能有效减轻症状，甚至在某些情况下能够完全阻止头痛的发生。这一发现为偏头痛的治疗带来了新的希望。 研究方法与结果 研究涉及518名每月遭受两到八次偏头痛发作的患者。这些患者通常在偏头痛发作前几小时内会出现一些先兆症状，如对光和声音的敏感、疲劳、颈部疼... 查看详情
29
8月
Rybrevant(埃万妥单抗)联合化疗治疗EGFR突变非小细胞肺癌获欧盟批准
2024年8月27日，强生公司宣布，欧盟委员会正式批准其双特异性抗体药物Rybrevant（amivantamab，埃万妥单抗）与化疗（卡铂和培美曲塞）联合使用，适用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一群体包括携带EGFR外显子19缺失（ex19del）或外显子21 L858R突变的患者，且他们在此前接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后病情依然出现进展。 这一获批具有里程碑意义，因为这是首个显示出在该类患者中显著延长无进展生存期（PFS）的联合治疗方案。Rybrevant联合化疗为这些NSCLC患者带来了全新的治疗选择，特别是在他们的疾病对常规疗法产生耐药性后。 MAR... 查看详情
