29
8月
Cresemba(isavuconazole,艾沙康唑)治疗儿童侵袭性曲霉病和毛霉菌病在欧盟获批
近日，巴塞利亚制药有限公司宣布，其抗真菌药物Cresemba®（isavuconazole，艾沙康唑）在欧盟获得批准，适应症扩展至1至17岁的儿童患者。这一决定标志着Cresemba®在抗真菌领域的应用范围得到了进一步拓展，尤其是在治疗侵袭性曲霉病和毛霉菌病这两类具有高致命率的真菌感染中，提供了一种新的治疗选择。 扩大适应症的意义 此次批准的核心在于Cresemba®的适应症从成年人扩展至儿童，这填补了儿科患者在侵袭性真菌感染治疗中的空白。侵袭性曲霉病和毛霉菌病是两种罕见但极具威胁性的真菌感染，尤其对于免疫力低下的患者群体，如癌症治疗中的儿童、器官移植受者等，死亡率极高。因此，能够为这些高危儿... 查看详情
29
8月
维恩妥尤单抗(Padcev)联合KEYTRUDA治疗尿路上皮癌在欧盟获批
2024年8月28日，安斯泰来制药宣布欧盟委员会批准了维恩妥尤单抗(Padcev)™（enfortumab vedotin）与Keytruda®（pembrolizumab）联合使用，作为一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌患者的新疗法。这一消息不仅为晚期膀胱癌患者带来了新的希望，还标志着抗体-药物偶联物(ADC)技术与PD-1抑制剂联合治疗的突破性应用。 临床试验数据显著：OS和PFS显著延长 此次欧盟批准基于一项名为EV-302的3期临床试验（也称为KEYNOTE-A39）的研究结果。试验结果显示，enfortumab vedotin与pembrolizumab的联合疗法在延长患者的总生存期... 查看详情
29
8月
Mirdametinib获FDA优先审查用于NF1相关丛状神经纤维瘤
近日，SpringWorks制药公司发布了一项重大公告，其开发中的MEK抑制剂Mirdametinib的新药申请（NDA）已经获得了美国FDA的优先审查资格。此项申请主要针对成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的治疗，并且《处方药用户付费法案》已为该申请设定了2025年2月28日的目标审查日期。这标志着Mirdametinib可能成为首个专门用于治疗NF1-PN的药物，同时，欧洲药品管理局（EMA）也批准了该药物的上市许可申请。 1型神经纤维瘤病：一种复杂的遗传性疾病 1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传疾病，由NF1基因的功能缺失变异引起。NF1基因编码一种被称... 查看详情
28
8月
Piasky(Crovalimab-akkz,可伐利单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获欧盟批准
2024年，欧盟委员会正式批准了可伐利单抗Crovalimab-akkz（商品名：Piasky）用于12岁及以上、体重不低于40公斤的患者，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这是一个重大突破，不仅为此前未接受过C5抑制剂治疗的患者提供了新的选择，也让那些已接受过C5抑制剂治疗的患者有了更灵活的用药方案。PNH患者长期以来深受频繁的静脉输液所困扰，而Crovalimab-akkz的批准为他们提供了更多的自由和便利。 Crovalimab-akkz与传统疗法的比较：COMMODORE 2研究结果 Crovalimab-akkz的批准基于一系列临床试验的数据，特别是COMMODORE 2研究的... 查看详情
28
8月
Winrevair(Sotatercept)联合治疗肺动脉高压在欧盟获批
近年来，肺动脉高压（PAH）作为一种罕见而严重的血管疾病，逐渐受到全球医学界的广泛关注。默克公司于2024年8月26日宣布，其最新研发的药物WINREVAIR (Sotatercept) 已获得欧盟委员会批准，可与其他疗法联合用于治疗功能分级为II至III级的PAH成人患者。这一突破为众多患者带来了新的治疗选择和希望。 肺动脉高压的严峻挑战 肺动脉高压是一种进展性、危及生命的疾病，其特征在于小肺动脉的逐渐收缩，导致肺循环血压升高。这种病症的危险在于它会给心脏带来巨大压力，导致心脏负荷过重，并最终可能引发心力衰竭。患者常常表现出严重的呼吸困难、运动耐受性下降等症状，生活质量大幅度降低。根据REV... 查看详情
28
8月
IMCIVREE用于2岁幼儿患者肥胖症治疗获FDA优先审查
肥胖症在儿童中的治疗一直是医学上的一大挑战。近日，Rhythm制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于IMCIVREE（setmelanotide，司美诺肽）的补充新药申请，并给予优先审查。这一申请的核心是IMCIVREE治疗由Bardet-Biedl综合征（BBS）或阿片黑素促皮质激素原（POMC）缺陷引起的肥胖症，特别是那些年仅2岁的患儿。FDA计划在2024年12月26日之前做出审查决定，给这一迫切需要的治疗手段带来了希望。 IMCIVREE的作用机制：靶向基因缺陷的突破性治疗 IMCIVREE的独特性在于其作用机制，它通过激活黑皮质素-4受体（MC4R），直接针对由于... 查看详情
27
8月
FDA授予opaganib(Yeliva,ABC294640)神经母细胞瘤孤儿药资格认定
在医学领域的不断探索中，新的药物和治疗方法不断涌现，为患者带来了希望。其中，Opaganib（Yeliva，ABC294640）作为一种新型药物，正逐渐引起人们的关注。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Opaganib 孤儿药称号，用于治疗神经母细胞瘤患者。这一消息为神经母细胞瘤的治疗带来了新的曙光。 一、神经母细胞瘤的危害与现状 神经母细胞瘤是一种严重的疾病，它由未成熟的神经细胞发展而来，是儿童最常见的颅外实体肿瘤，约占儿童癌症相关死亡的 15%。这种疾病通常影响 5 岁或以下的儿童，但也可能发生在年龄较大的儿童身上。在美国，每年大约有 650 例新的神经母细胞瘤病例被诊断出来。目... 查看详情
27
8月
欧盟批准Ordspono(odronextamab)用于滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
在医学不断进步的今天，欧洲药品管理局的一项重要决策为众多淋巴瘤患者带来了新的曙光。Ordspono(odronextamab)获得批准，用于治疗复发 / 难治性滤泡性淋巴瘤（FL）或弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，这些患者需接受过至少两种系统性治疗。 一、临床试验成果显著 ELM-2 试验中的卓越表现 在 ELM-2 试验中，128 名复发 / 难治性 FL 患者经独立评审委员会评估，总体缓解率（ORR）高达 80%，其中完全缓解（CR）率为 73%。对于达到完全缓解的患者，中位缓解持续时间（DOR）为 25 个月（95% 置信区间，20 – 不可评估 [NE]）... 查看详情
27
8月
SteQeyma作为Stelara(乌司奴单抗)的生物仿制药在欧盟获批
2024 年 8 月 25 日，Celltrion 宣布其研发的 SteQeyma®（CT-P43）获得了欧盟委员会（EC）的批准。 一、SteQeyma® 的性质与适用范围 SteQeyma® 是乌司奴单抗注射液的生物仿制药，其前身 Stelara® 可用于治疗多种慢性炎症性疾病。SteQeyma® 被批准作为生物制剂，适用于胃肠道、皮肤病学和风湿病学等领域。 二、批准依据 EC 对 SteQeyma® 的批准是基于全面的证据。其中包括针对中度至重度斑块型银屑病成人的 3 期研究结果，主要终点是银屑病面积和皮肤症状严重指数（PASI）的百分比变化。研究表明，SteQeyma® 与其前身 St... 查看详情
26
8月
Vyloy(Zolbetuximab,佐妥昔单抗)治疗CLDN18.2阳性胃癌在英国获批
近日，英国药品和保健品管理局（MHRA）的一项批准决定，安斯泰来制药公司的 Vyloy（zolbetuximab,佐妥昔单抗 ）被批准作为部分胃癌患者一线联合治疗的一部分，这一消息无疑为那些与病魔抗争的患者带来了曙光。 一、Vyloy 的批准背景与意义 在英国，胃癌是一种严重威胁人们健康的疾病。腺癌作为胃癌中最常见的一种类型，由胃最内层细胞发展而来。每年约有 6,600 人被诊断出患有腺癌，这个数字背后是无数家庭的担忧与痛苦。大多数胃癌病例直到晚期才被发现，原因在于该疾病在早期很少引起明显症状，并且往往会在数年内缓慢发展。这使得患者在确诊时，病情常常已经较为严重，治疗难度也大大增加。 Vylo... 查看详情
