28
9月
FDA批准塞尔帕替尼(Retevmo)用于治疗RET融合阳性甲状腺髓样癌
塞尔帕替尼Selpercatinib（商品名Retevmo）在医学界引起了广泛关注，因为它为特定类型的甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。美国食品药品监督管理局（FDA）已经正式批准塞尔帕替尼用于2岁及以上的成人和儿童患者，这些患者患有晚期或转移性的甲状腺髓样癌，并且通过FDA批准的检测方法检测到RET基因突变，需要系统性治疗。 塞尔帕替尼的批准历程 2020年5月，塞尔帕替尼首次获得了FDA的加速批准，适用于12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者患有晚期或转移性的RET阳性甲状腺髓样癌，需要系统性治疗。到了2024年5月，塞尔帕替尼再次获得加速批准，这次是用于2岁及以上的儿童患者，这些患者患有晚... 查看详情
28
9月
FDA批准COBENFY(KarXT)用于精神分裂症治疗
精神分裂症是一种复杂且使人衰弱的精神疾病，长期以来一直是精神健康领域的重大挑战。2024 年 9 月 26 日（周四），美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Cobenfy（KarXT, xanomeline and trospium chloride）用于精神分裂症的治疗。这一批准可能是这种严重慢性精神疾病治疗历程中的一个重要里程碑。 一、关于精神分裂症 精神分裂症是全球致残的主要原因之一。它具有一系列症状，对患者的生活质量产生深远影响。侵入性思维、幻觉（包括幻听）和妄想等是常见症状。这些症状会严重干扰日常生活活动和社交互动。精神分裂症患者往往难以在社会中正常生活，这种疾病会导致他们的整体... 查看详情
28
9月
Joenja(Leniolisib)治疗活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征在英国获批
2024 年 9 月 26 日，英国医药领域发生了一件意义重大的事情。英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准了 leniolisib（商品名为 Joenja®）用于治疗活化磷酸肌醇3-激酶 δ（PI3Kδ）综合征（APDS），适用人群为 12 岁及以上的成人和儿童患者。这一批准是英国在 APDS 管理方面向前迈出的关键一步，为那些饱受 APDS 困扰的患者提供了新的治疗选择。 APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于 2013 年首次被确认特征。这种疾病的发病机制与人体中对免疫细胞发育和功能至关重要的两个基因（PIK3CD 或 PIK3R1）的变异有关。当这些基因发生变异时，会导致 PI3... 查看详情
27
9月
达洛鲁胺(Nubeqa)联合治疗转移性激素敏感性前列腺癌的补充新药申请已提交FDA审查
近日，拜耳公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请(sNDA)，以扩大达洛鲁胺(Nubeqa,Darolutamide)的适应症，用于联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。这一申请基于一项大型三期临床试验——ARANOTE研究的积极结果。 ARANOTE研究揭示的关键疗效 ARANOTE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，评估了达洛鲁胺(Nubeqa)联合ADT与安慰剂联合ADT在mHSPC患者中的疗效。研究的主要终点为放射学无进展生存期（rPFS），即患者在影像学检查中未显示出肿瘤进展的时间。 研究结果表明，达洛鲁胺(... 查看详情
26
9月
TAGRISSO(泰瑞沙,奥希替尼)获FDA批准治疗不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌
每年在美国，超过20万人被诊断为肺癌，其中80%-85%为非小细胞肺癌（NSCLC），这一类型的肺癌是最常见的。约15%的NSCLC患者存在表皮生长因子受体（EGFR）突变，这类突变使得癌细胞生长失控，给治疗带来了额外的挑战。特别是对于无法手术切除的III期患者，传统疗法效果有限，患者的治疗选择受到极大限制。大约五分之一的NSCLC患者由于肿瘤位置或病灶扩散范围的限制，无法通过手术进行治疗。 为了应对这些难题，医药公司和研究人员不断探索新的治疗途径。最新的研究表明，泰瑞沙TAGRISSO（osimertinib,奥希替尼）在这些患者中展示了极大的治疗潜力。 TAGRISSO的批准与LAURA ... 查看详情
26
9月
维恩妥尤单抗Padcev联合Keytruda治疗不可切除尿路上皮癌在日本批准
2024年，日本厚生劳动省（MHLW）正式批准维恩妥尤单抗(Padcev，Enfortumab Vedotin)与Keytruda(Pembrolizumab)联合用于无法进行根治性切除的尿路上皮癌成年患者的一线治疗。这一决策标志着癌症治疗领域的又一重要进展，为无法切除的尿路上皮癌患者提供了一种新的治疗选择。 临床研究数据支持 这次批准基于一项名为EV-302/KEYNOTE-A39的III期临床试验（NCT04223856）的数据。这项研究通过比较维恩妥尤单抗(Padcev)与Keytruda的联合治疗与标准的铂类化疗，展示了显著的疗效差异。 在试验中，接受维恩妥尤单抗(Padcev)联合K... 查看详情
25
9月
FIRDAPSE(amifampridine)获日本批准用于治疗罕见自身免疫疾病Lambert-Eaton肌无力综合征
Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，其在日本的合作伙伴DyDo Pharma已经获得日本厚生劳动省的批准，可以在日本推广FIRDAPSE（amifampridine）10mg片剂，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（兰伯特-伊顿综合征，LEMS）患者。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，通常会导致肌肉无力和极度疲劳，严重影响患者的生活质量。此次新药在日本的批准，标志着LEMS治疗领域的重大进展，填补了该国在该领域长期存在的治疗空白。 合作伙伴关系推动药物成功落地 Catalyst公司总裁兼首席执行官Richard J. Daly表示，对DyDo在日本取得的这一... 查看详情
25
9月
TEPEZZA(Teprotumumab)获日本批准用于治疗甲状腺相关眼病
2024年9月24日，加利福尼亚州千橡市的生物制药公司Amgen宣布，其研发的TEPEZZA（Teprotumumab）已获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗活跃性或高临床活动评分（CAS）的甲状腺相关眼病（TED）。这一批准标志着TEPEZZA成为日本首个也是唯一一个获批用于治疗活跃性TED的药物。 甲状腺相关眼病：威胁视力的罕见自身免疫性疾病 甲状腺相关眼病是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，具有进行性特点，可能导致视力受损。患者通常表现出眼球突出（眼球突出症）、复视（重影）、眼痛、眼红和肿胀等症状。根据估计，日本目前约有2.5万至3.5万人受到甲状腺相关眼病的影响，包括活跃期和慢性期患者。... 查看详情
25
9月
FDA批准Aqneursa(levacetylleucine,左乙酰亮氨酸)用于治疗C型尼曼匹克病相关神经症状
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准Aqneursa（levacetylleucine，左乙酰亮氨酸）用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）患者的神经症状。这一批准适用于体重至少15公斤的成人及儿科患者。这是FDA在短短一周内批准的第二个治疗NPC的药物，再次表明FDA在推动罕见病治疗药物开发方面的积极态度。 C型尼曼匹克病的病因及影响 C型尼曼匹克病是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内的NPC1或NPC2基因突变，导致细胞内胆固醇及其他脂质的运输功能受损。这种功能障碍使得细胞无法正常运作，逐渐引发神经系统的严重损伤和器官功能障碍。该疾病的症状表现为渐进性神经退行性病变，伴随运动失调、认知功... 查看详情
24
9月
Anzupgo(Delgocitinib)乳膏治疗中度至重度手部湿疹(特应性皮炎)欧盟获批
慢性手湿疹 (特应性皮炎) 是一种长期且常伴随反复发作的皮肤病，严重影响患者的生活质量。手湿疹的症状包括皮肤瘙痒、疼痛、红斑和皮肤干裂，特别是当湿疹发展为慢性时，更容易对患者的心理和日常功能造成深远影响。面对这一挑战，LEO Pharma推出的Anzupgo®乳膏，成为欧盟范围内首个专门针对中度至重度慢性手湿疹的外用药物。 Anzupgo® 乳膏的背景与意义 手湿疹是一种常见且顽固的皮肤病，通常表现为皮肤屏障功能受损、炎症反应和微生物群失调等问题。在过去的治疗方案中，皮质类固醇药物是主流治疗手段。然而，许多患者对这种治疗方式产生耐药性或不适应，这使得一种有效的替代治疗手段变得十分必要。 Anz... 查看详情
