12
8月
Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)联合化疗在非小细胞肺癌中的新适应症获欧盟推荐
最近，欧盟药品委员会（CHMP）推荐批准将Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)的适应症扩展至与卡铂和培美曲塞化疗联合使用。这一推荐由Johnson & Johnson公司旗下的Janssen-Cilag International NV发布。此项扩展适应症主要针对那些接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂等先前治疗失败的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，尤其是存在EGFR外显子19缺失（ex19del）或外显子21 L858R替代（L858R）突变的病例。 Rybrevant(埃万妥单抗)的药理背景 Rybrevant(埃万妥单抗)是一种完全人源化的EGFR-MET双... 查看详情
10
8月
恩诺单抗(Padcev)+Keytruda提升尿路上皮癌治疗效果和生活质量
近年来，针对局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗方法取得了重大突破。根据一项名为EV-302的临床试验结果，药物组合Padcev(enfortumab vedotin-ejfv,恩诺单抗)和Keytruda(pembrolizumab)在提高患者生存率和生活质量方面显著优于传统的铂类化疗。这一发现为尿路上皮癌的前线治疗提供了新的标准。 生存率和生活质量的显著改善 在2024年ASCO突破会议上公布的EV-302研究数据表明，与铂类化疗相比，Padcev和Keytruda的组合在生存率和生活质量上都显示出显著优势。研究中，接受这一药物组合的患者，其中位无进展生存期达到12.5个月，而接受化疗的患者仅... 查看详情
09
8月
FDA批准Lymphir(地尼白介素)用于复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤的治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了地尼白介素denileukin diftitox-cxdl（商品名：Lymphir），用于治疗接受过至少一种系统性治疗后复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者。这一批准为那些饱受CTCL折磨的患者带来了新的希望，也标志着CTCL治疗领域的重要进展。 研究背景与关键数据 Lymphir的批准基于一项名为Study 302的三期临床试验的数据支持。该研究是一项多中心、开放标签的研究，旨在评估Lymphir在复发/难治性CTCL患者中的疗效和安全性。研究共招募了69名患者，这些患者均为病理确诊的复发或难治性CTCL患者，并且其恶性细胞中至少20%在免疫... 查看详情
09
8月
ADZYNMA治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜在欧盟获批
2024年8月7日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)正式批准其最新药物ADZYNMA®（recombinant ADAMTS13）用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。ADZYNMA的成功上市，不仅填补了cTTP治疗领域的空白，还为患者带来了新的希望。 ADZYNMA®：首个专为cTTP设计的酶替代疗法 cTTP是一种极为罕见的血液凝血障碍，患者因体内缺乏ADAMTS13酶而面临严重的健康风险。ADZYNMA的问世标志着欧盟首个也是唯一一个专门针对cTTP的酶替代疗法的出现。这种治疗方案通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，帮助控制病情，减少急性和慢性并发症的发生... 查看详情
09
8月
Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)获FDA加速批准
近日，诺华公司宣布其创新药物Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)获得美国FDA的加速批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且存在快速进展风险的成人患者。此药的获批标志着一种全新治疗方式的诞生，为那些长期受IgAN困扰的患者带来了新的希望。 IgAN的挑战与Fabhalta的创新性作用 IgAN是一种罕见的慢性肾病，由自身免疫系统异常引发，导致IgA1免疫复合物在肾脏的肾小球中沉积，从而引发肾功能的逐渐恶化。尽管目前已有一些治疗方法，但这些方法往往无法有效阻止疾病的进展。Fabhalta作为一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，通过靶向抑制补体替代通路中的关键因子，提... 查看详情
09
8月
帕金森病口服缓释胶囊Crexont(卡比多巴/左旋多巴)获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amneal公司开发的Crexont缓释片，这是一种用于帕金森病（PD）治疗的口服缓释配方，含有卡比多巴和左旋多巴（CD/LD）成分。Crexont的问世为帕金森病患者带来了显著的治疗进步，尤其在症状缓解的持续时间和减少每日用药次数方面具有明显优势。 持久的“良好启动”时间：Crexont的临床优势 Crexont在临床试验中表现出色，特别是在“良好启动”时间方面。所谓“良好启动”时间，指的是患者在使用药物后的无严重运动障碍期。相比传统疗法，Crexont能够显著延长患者的“良好启动”时间，并减少与疾病进展相关的不良反应。这一特性为患者提供了更为稳定... 查看详情
07
8月
Bentracimab获FDA优先审查用于降低替卡格雷(Ticagrelor)引起的血小板相关出血风险
近日，SERB制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Bentracimab的生物制剂许可申请（BLA）。这一决定旨在评估Bentracimab用于治疗无法控制的出血或需要紧急手术及侵入性操作的患者，以逆转替卡格雷（ticagrelor）的疗效。FDA预计将在2025年第一季度对这一申请做出最终决定。 抗血小板药物的出血风险与挑战 所有抗血小板药物在使用过程中都存在一定的出血风险，特别是在患者需要手术或遭遇创伤时，这种风险更加突出。在这样的紧急情况下，快速有效的逆转剂显得尤为重要，因为它可以大幅提高药物使用的安全性，减少患者的出血风险。 Bentracimab的工作原理与优... 查看详情
07
8月
FDA接受Cabometyx(卡博替尼)用于晚期胰腺及胰腺外神经内分泌瘤的新适应症申请
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了一项补充生物制品许可申请（sNDA），该申请旨在批准Cabometyx(Cabozantinib，卡博替尼)用于治疗先前接受过治疗且无法手术的局部晚期或转移性、分化良好或中等分化的胰腺神经内分泌肿瘤（NET）和胰腺外NET的成年患者。 孤儿药资格与目标审评日期 同时，FDA还授予Cabometyx(卡博替尼)治疗胰腺NET的孤儿药资格。根据处方药用户收费法案，FDA已将目标审评日期定为2025年4月3日。 临床试验支持 此次sNDA得到了3期CABINET试验（NCT03375320）最终数据的支持，该数据将于2024年9月在欧洲肿瘤学会（ESMO）... 查看详情
07
8月
FDA批准SeCore CDx HLA A测序系统作为Afami-Cel治疗转移性滑膜肉瘤的伴随诊断工具
2024年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了SeCore™ CDx HLA A测序系统作为afamitresgene autoleucel（afami-cel，商品名：Tecelra）的伴随诊断工具，专门用于治疗那些已经接受过化疗并且无法手术切除或已发生转移的滑膜肉瘤成人患者。这一批准标志着首个用于实体肿瘤患者的工程化细胞疗法的问世。 Afami-Cel治疗滑膜肉瘤的突破 Afami-Cel的批准是基于II期SPEARHEAD-1试验中的1组数据。该试验是一项开放标签、非随机的多中心研究，旨在评估afami-cel在滑膜肉瘤和粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者中的疗效。参与研究的患者年龄在... 查看详情
07
8月
Voranigo(vorasidenib)治疗IDH突变性二级胶质瘤获FDA批准
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Voranigo（vorasidenib）用于治疗年龄在12岁及以上的成人和儿童的二级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，该药物适用于在手术（包括活检、次全切除或全切除）后确诊的患者。此项批准为胶质瘤患者提供了新的治疗选择。 INDIGO试验数据支持Voranigo的批准 Voranigo的批准基于III期INDIGO试验的数据，该试验是一项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的研究。研究结果显示，在中位随访14个月时，Voranigo组的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。该结果表明，Voranigo显著延缓了肿瘤的进展。 试... 查看详情
