13
9月
Tebapivat药物获FDA孤儿药资格用于治疗骨髓增生异常综合征
概述与背景 Tebapivat(AG-946)是一种创新的丙酮酸激酶（PK）激活剂，现正在被研究用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者。美国食品药品监督管理局（FDA）最近为其授予了孤儿药资格，特别针对低风险MDS患者的贫血问题进行治疗。这一药物有望为这些患者提供一种新的治疗选择，并进一步改善他们的生活质量。 骨髓增生异常综合征是一种影响血液生成的疾病，患者往往会出现贫血、白细胞减少和血小板减少等问题。这些症状严重影响了患者的日常生活和身体健康，特别是贫血问题常常需要定期输血来维持正常的血红蛋白水平。现有的治疗手段虽能缓解部分症状，但依然有大量患者在输血依赖、药物耐受等方面存在困扰。 临床研... 查看详情
12
9月
FDA授予Elraglusib用于治疗软组织肉瘤孤儿药资格认定
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物Elraglusib孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤（STS）患者。孤儿药资格是FDA为罕见疾病患者提供更多治疗选择而设置的特殊认证，这意味着Elraglusib作为一种新型GSK-3β抑制剂在肿瘤治疗中具有潜力，尤其是针对目前尚未被充分满足的癌症治疗需求。 Elraglusib的潜力与安全性优势 Actuate Therapeutics公司的总裁兼首席执行官Daniel Schmitt在新闻发布中表示，Elraglusib作为一款领先的GSK-3β抑制剂，不仅显示了良好的安全性，还在多种实体瘤中表现出抗肿瘤活性，如黑色素瘤、尤文氏肉瘤、结... 查看详情
10
9月
10%免疫球蛋白静脉注射药物Alyglo在美国上市用于原发性体液免疫缺陷治疗
近日，GC Biopharma USA, Inc.宣布其最新研发的10%免疫球蛋白静脉注射药物 Alyglo（human-stwk）10%液体正式在美国上市，专门用于治疗17岁及以上成人的原发性体液免疫缺陷（PI）。这一里程碑标志着免疫缺陷患者迎来了新的治疗选择。Alyglo 早在2023年12月就获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，现在正式进入市场，填补了这一领域的治疗空白。 原发性体液免疫缺陷：复杂的疾病谱系 原发性体液免疫缺陷（PI）涵盖了一组复杂的免疫系统紊乱，患者往往因为体内无法正常产生抗体而易感染病原体。PI的代表性疾病包括先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷（CV... 查看详情
10
9月
FDA批准TruSight Oncology综合检测作为泛肿瘤伴随诊断
2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了TruSight Oncology综合检测（以下简称TSO综合检测），并首次应用于两种癌症相关的伴随诊断。这一创新的诊断工具为癌症患者的精准治疗带来了新的希望。 TSO综合检测：从单一到多种肿瘤类型的跨越 与传统的伴随诊断测试不同，TSO综合检测具备广泛适应性，能够跨越多种实体瘤类型。这种检测通过目标下一代测序技术，分析超过500个生物标志物，涵盖了多种癌症驱动基因的改变。检测范围包括单核苷酸变异、多核苷酸变异、DNA插入或缺失、24种基因的融合、以及RNA基因中的剪接变异。此外，TSO检测还能够生成肿瘤突变负荷（TMB）评分，这对于识别临... 查看详情
08
9月
每周一次Efsitora胰岛素在2型糖尿病血糖控制上媲美每日基础胰岛素
礼来公司近日公布了两项名为QWINT-1和QWINT-3的3期临床试验的结果，显示其创新型每周一次胰岛素Efsitora(efsitora alfa)在2型糖尿病患者中的疗效显著。研究结果表明，Efsitora的血糖控制效果与传统每日基础胰岛素相比毫不逊色，为2型糖尿病患者带来了新的治疗选择。 Efsitora胰岛素的创新与机制 Efsitora胰岛素是一种每周一次的基础胰岛素，通过皮下注射进行给药。与传统的每日胰岛素相比，Efsitora融合了一种新型单链胰岛素变体与人类IgG2 Fc结构域。这种独特的结构设计使其具有稳定的药效释放特点，能够在一周的时间内保持相对稳定的血糖水平，减少血糖波动... 查看详情
07
9月
FILSPARI(Sparsentan)治疗IgA肾病获美国FDA完全批准
2024年9月5日，Travere Therapeutics宣布，其新药FILSPARI（Sparsentan）在美国获得了FDA的完全批准，用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）。这一消息标志着FILSPARI不再局限于有条件的使用许可，正式成为一种有效的治疗选择。此次批准的关键在于，FDA从药品标签中去除了对尿蛋白水平的限制，这意味着只要患者面临疾病进展的风险，都可以使用FILSPARI进行治疗。 这一批准的背后，源于其独特的治疗机制。FILSPARI是目前唯一一种口服、每日一次、非免疫抑制的药物，针对IgA肾病的两个核心途径——内皮素-1和血管紧张素II。这种双重拮抗机制直接作用于肾脏的损... 查看详情
07
9月
多发性硬化症新药Tolebrutinib在3期研究中有效延缓残疾进展
近年来，多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）作为一种无法治愈的神经系统疾病，影响了全球数百万患者的生活质量。该疾病表现为中枢神经系统的免疫介导性破坏，导致患者逐渐失去自主行动能力，甚至出现严重的认知障碍。对于此类疾病的治疗，延缓残疾进展、改善患者生活质量一直是研究的核心目标。近日，赛诺菲公司宣布其创新药物Tolebrutinib在3期临床研究中取得了重大进展，成功延缓了无复发继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）患者的残疾进展。 无复发继发性进行性多发性硬化症：治疗挑战 多发性硬化症有多种类型，其中无复发继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）是最为棘手的一种。nrS... 查看详情
06
9月
ABD-147用于神经内分泌癌治疗获FDA孤儿药认定
2024年，Abdera Therapeutics宣布其研发的放射药物ABD-147获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗神经内分泌癌。神经内分泌癌是一类高度侵袭性肿瘤，常见的亚型包括小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌。现有的系统性治疗方法对于这种类型的癌症效果有限，迫切需要新的疗法，而ABD-147的出现为这一领域带来了新的希望。 孤儿药认定的授予通常针对罕见且治疗选择有限的疾病，使得开发成本高、市场小的药物能够获得更多的研发支持。ABD-147的孤儿药地位意味着它将在未来的临床开发和市场推广中受益于一系列激励措施，包括税收减免、市场独占权等，进一步加速其进... 查看详情
06
9月
FDA授予Certepetide(LSTA1)治疗胆管癌孤儿药资格
近年来，胆管癌的治疗选择相对有限，给患者带来了巨大的挑战。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了Certepetide（曾名为LSTA1）孤儿药资格，用于胆管癌患者的治疗。这一突破性决定标志着胆管癌领域治疗的一大进展，并为患者带来了更多希望。 孤儿药资格的意义 孤儿药资格的授予通常意味着该药物具有治疗罕见病的潜力，而胆管癌就是其中一种极具侵袭性的癌症类型。这类癌症的治疗选择极为有限，尤其是在初始治疗失败后，患者面临的治疗选择更加局限。Lisata Therapeutics公司宣布Certepetide获得这一资格，这一消息无疑为胆管癌患者带来了更多的治疗希望。Lisata的首席医疗官... 查看详情
05
9月
FDA接受Sebetralstat用于口服按需治疗遗传性血管性水肿的新药申请
在治疗罕见病的道路上，Sebetralstat正成为一项重要的突破。KalVista制药公司近期宣布，其口服按需治疗药物Sebetralstat的新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，目标是用于治疗12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。如果获批，它将成为全球首个用于按需治疗HAE的口服药物。 HAE是一种由基因突变引起的罕见病，患者由于体内C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白的缺乏或功能异常，导致血管系统异常活跃，进而引发身体不同部位的严重肿胀，常见部位包括喉咙、胃部和四肢。此类发作会造成极大痛苦，严重时甚至危及生命。尽管目前市面上已有几种按需治疗选择，但它们通常... 查看详情
