FDA授予obisbemeda(186Re)用于治疗肺癌软脑膜转移孤儿药资格认定

肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌症之一，而软脑膜转移（Leptomeningeal Metastases, LM）是肺癌患者中一种罕见但极具侵袭性的并发症。软脑膜转移的治疗选择极为有限，且预后较差，因此开发新的治疗方案迫在眉睫。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予放射性治疗药物Rhenium (186Re) obisbemeda孤儿药资格，用于治疗肺癌患者的软脑膜转移。这一进展为这一高度未满足医疗需求的领域带来了新的希望。

孤儿药资格的意义

孤儿药资格是FDA为鼓励开发治疗罕见疾病的创新药物而设立的一项特殊资格。获得该资格的药品通常针对患者人数少于20万的疾病，且具有显著的临床潜力。Rhenium (186Re) obisbemeda获得孤儿药资格，不仅意味着其在治疗肺癌软脑膜转移方面的潜力得到了认可，还为其后续研发提供了政策支持，包括税收减免、研发费用补贴以及市场独占权等。这一资格进一步加速了该药物的研发进程，为患者提供了更早获得创新治疗的机会。

Rhenium (186Re) obisbemeda的作用机制

Rhenium (186Re) obisbemeda是一种放射性治疗药物，其独特之处在于能够将高剂量的辐射直接靶向递送至中枢神经系统（CNS）肿瘤。与现有的治疗方法相比，这种高度靶向的治疗方式能够在最大程度上减少对健康组织的损伤，同时提高治疗效果。通过局部高剂量辐射，Rhenium (186Re) obisbemeda旨在优化治疗的安全性和有效性，为患者提供一种更为精准的治疗选择。

ReSPECT-LM临床试验的初步结果

Rhenium (186Re) obisbemeda的疗效和安全性在ReSPECT-LM临床试验（NCT05034497）中得到了初步验证。该试验是一项剂量递增研究，旨在确定药物的推荐二期剂量（RP2D）。在完成第六队列（剂量为75.0 mCi）的入组后，研究人员确定第四队列的剂量（44.1 mCi）为RP2D。在这一剂量水平下，未观察到剂量限制性毒性（DLT），表明该剂量具有良好的安全性。

此外，一名接受第四队列剂量治疗的患者实现了完全缓解，其脑脊液中的肿瘤细胞被完全清除。这一结果不仅验证了Rhenium (186Re) obisbemeda的治疗潜力，也为后续研究提供了重要的临床依据。

研究方向

基于ReSPECT-LM试验的积极结果，研究团队正在推进两项新的临床试验：一项是二期单剂量扩展试验，另一项是一期多剂量试验。这些试验将进一步评估Rhenium (186Re) obisbemeda的安全性和治疗效果。此外，研究团队正在与FDA进行讨论，以确定关键注册试验的最佳设计方案。这些努力将加速Rhenium (186Re) obisbemeda的临床开发进程，为患者提供更多治疗选择。

值得一提的是，Rhenium (186Re) obisbemeda还在ReSPECT-GBM试验（NCT01906385）中评估其用于治疗复发性胶质母细胞瘤的潜力。这表明该药物在多种中枢神经系统肿瘤治疗中具有广泛的应用前景。

患者入组标准与试验设计

ReSPECT-LM试验对患者的入组标准进行了严格规定。患者需年满18岁，且经病理学或影像学确诊为软脑膜转移（符合EANO-ESMO临床实践指南的1型或2型标准）。此外，患者的Karnofsky功能状态评分需至少为60分，并具备足够的肝、肾和血液功能。

试验的排除标准包括：未解决的1级以上抗肿瘤治疗相关不良事件、梗阻性或症状性脑积水、Ommaya储液囊植入禁忌症、以及严重的合并症（如进展性全身性疾病、严重心脏疾病、未控制的感染或3级以上的非血液学器官毒性）。此外，曾接受脊髓或全脑放疗的患者也被排除在外，但曾接受非中枢神经系统放疗的患者仍符合入组条件。

在试验设计中，患者接受单剂量Rhenium (186Re) obisbemeda治疗。每个剂量组纳入3至6名患者，如果在某一队列的前3名患者中未观察到DLT，则允许进入下一更高剂量队列。试验的主要终点包括不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率及严重程度（根据CTCAE 5.0标准评估），以及DLT的发生率以确定最大耐受剂量。次要终点包括总体缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。

Rhenium (186Re) obisbemeda获得FDA孤儿药资格标志着肺癌软脑膜转移治疗领域的一个重要里程碑。作为一种高度靶向的放射性治疗药物，Rhenium (186Re) obisbemeda在初步临床试验中展现了良好的安全性和治疗潜力，为患者提供了一种新的治疗选择。随着后续临床试验的推进，这一创新疗法有望为更多患者带来希望。未来，我们期待Rhenium (186Re) obisbemeda能够在多种中枢神经系统肿瘤治疗中发挥重要作用，为癌症治疗领域注入新的活力。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。