Fabhalta(iptacopan,伊普可泮)：首个C3肾小球病治疗药物获FDA批准

C3肾小球病（C3G）是一种罕见的肾脏疾病，主要影响青少年和年轻成年人。这种疾病可能导致肾功能衰竭，约半数患者在10年内需要进行肾移植。然而，即使进行了移植，疾病仍可能继续攻击捐赠的器官。长期以来，C3肾小球病患者面临着缺乏有效治疗手段的困境。近日，诺华公司（Novartis）的口服补体抑制剂Fabhalta（iptacopan,伊普可泮）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个用于治疗C3肾小球病的药物，为患者带来了新的希望。

Fabhalta的获批背景

C3肾小球病是一种极为罕见的疾病，全球每年每百万人中仅有一到两例被诊断。由于缺乏有效的治疗手段，患者的生活质量和预后一直不理想。FDA此次对Fabhalta的批准是基于其优先审查程序，反映了对C3肾小球病治疗的迫切需求。Fabhalta此前已获批用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）和阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），并在2024年实现了1.29亿美元的销售额。诺华公司表示，这一成绩主要来自于患者从其他注射型补体疗法转向Fabhalta。

Fabhalta(iptacopan,伊普可泮)的临床研究数据

Fabhalta在C3肾小球病治疗中的获批基于其3期APPEAR-C3肾小球病研究的积极结果。该研究显示，在接受Fabhalta治疗的患者中，尿蛋白（蛋白尿）水平显著降低，且这一效果持续了至少12个月。蛋白尿是肾脏损伤的标志物，其减少表明Fabhalta对C3肾小球病患者的肾脏具有保护作用。此外，研究还发现，从其他非适应症治疗转向Fabhalta的患者也表现出蛋白尿减少的趋势。更重要的是，Fabhalta的使用还改善了患者的估计肾小球滤过率（eGFR）斜率，逆转了此前肾功能快速下降的趋势。

患者的声音

C3肾小球病患者及其家属对Fabhalta的获批表示热烈欢迎。Lindsey Fuller是一位C3肾小球病患者，同时也是患者组织C3肾小球病 Warriors的联合负责人。他表示：“作为一个家族中多代人都患有C3肾小球病的人，我深知这种疾病对身体和情感带来的巨大挑战。终于有了一种获批的治疗方法，而且还是口服药物，这是C3肾小球病患者长期以来梦寐以求的。今天的批准为我和我的家人，以及许多其他患者带来了新的希望。”

Fabhalta的全球市场前景

C3肾小球病是Fabhalta的关键适应症之一，诺华公司预计该药物的年销售额峰值可能达到30亿美元。相比之下，PNH和IgAN的发病率分别为每百万人10-20例和25例。除了C3肾小球病，Fabhalta还在进行其他罕见肾脏疾病的临床试验，包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎。此外，Fabhalta已在欧盟获得推荐批准，并正在中国和日本接受审查。

竞争格局

尽管Fabhalta是首个获批用于C3肾小球病的药物，但市场上也存在其他潜在的竞争对手。例如，Apellis公司的C3抑制剂Empaveli（pegcetacoplan）近期也公布了积极的3期临床数据。此外，Omeros公司的基于抗体的MASP-3抑制剂zaltenibart也计划在今年启动3期临床试验。这些药物的进展将进一步丰富C3肾小球病的治疗选择，为患者提供更多可能性。

Fabhalta(iptacopan,伊普可泮)的获批标志着C3肾小球病治疗领域的一个重要里程碑。作为首个口服补体抑制剂，它不仅为患者提供了一种更为便捷的治疗选择，还显著改善了患者的肾脏功能和生活质量。随着Fabhalta在全球范围内的推广，以及更多潜在治疗药物的研发，C3肾小球病患者将迎来更加光明的未来。这一突破不仅体现了医学科技的进步，也为罕见病患者带来了新的希望和可能性。

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