FDA批准Jivi用于7至12岁A型血友病儿科患者
美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了拜耳公司的Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）用于7至12岁A型血友病儿科患者的治疗。这一决定标志着该药物在适用人群上的进一步扩展，为更多患者提供了新的治疗选择。
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Jivi的批准背景与适应症扩展
Jivi最初于2018年9月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上的青少年和成人A型血友病患者。此次批准将其适应症范围扩展至7至12岁的儿科患者，但尚未批准用于7岁以下儿童或既往未经治疗的患者。拜耳公司强调，7岁以下儿童使用Jivi可能面临更高的超敏反应风险或疗效丧失风险，因此不建议在这一人群中使用。
A型血友病的流行病学特征
A型血友病是由于凝血因子VIII水平不足引起的遗传性出血性疾病，其发病率是B型血友病（凝血因子IX缺乏）的3至4倍。根据美国联邦资助的血友病治疗中心2012年至2018年的数据，美国约有33,000名男性患有A型血友病。大多数患者在早期被确诊，其中：
- 严重血友病的中位诊断年龄为1个月
- 中度血友病的中位诊断年龄为8个月
- 轻度血友病的中位诊断年龄为36个月
约三分之二的患儿在诊断时已有明确的家族病史。确诊通常通过出生后的专项血液检测完成，部分病例可通过产前基因检测提前发现。
Jivi的临床应用与剂量推荐
Jivi可用于以下治疗场景：
- 按需治疗及控制出血事件
- 围手术期出血管理
- 常规预防性治疗以减少出血发作频率
对于成人和青少年患者，推荐起始剂量为每次30至40 IU/kg，每周两次。根据个体反应和出血模式，给药间隔可延长至每5天一次，剂量调整为45至60 IU/kg。进一步的剂量调整（增加或减少给药频率）需根据患者的出血事件和临床需求进行。
支持批准的关键研究数据
FDA的批准基于Alfa-PROTECT（NCT05147662）和PROTECT Kids（NCT01775618）两项研究的数据。这两项研究共同证明了Jivi在儿科A型血友病患者中的安全性和有效性。
Alfa-PROTECT研究
这是一项多中心、前瞻性、单臂试验，旨在评估Jivi在7至12岁既往接受过治疗的儿科患者中用于预防和治疗出血的安全性。研究特别关注了与聚乙二醇（PEG）免疫反应相关的超敏反应和疗效丧失风险。
共有35名患者（中位年龄8岁，范围7-11岁）接受了Jivi的预防性治疗，剂量为每周两次（40-60 IU/kg），持续至少50个暴露日（26周）。其中32名患者完成了治疗阶段并进入为期18个月的扩展研究。研究结果显示，Jivi的安全性良好，未出现意外问题，且年化出血率（ABR）较低。
PROTECT Kids研究
这项多中心、前瞻性、单臂试验进一步评估了Jivi在12岁以下既往接受过治疗的儿科患者中的药代动力学、安全性和有效性。研究的主要疗效终点为ABR，结果显示Jivi能有效减少这一人群的出血事件。安全性数据与Jivi的已知特征一致。
Jivi的适应症扩展为7至12岁A型血友病儿科患者提供了新的治疗选择。其安全性和有效性已在多项研究中得到验证，但需注意其不适用于7岁以下儿童或既往未经治疗的患者。拜耳公司表示，这一批准体现了其对血友病A患者群体的持续承诺，旨在为患者及其家庭提供更多支持。
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