欧盟批准Rezdiffra(Resmetirom)治疗肝纤维化非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎

2025年08月19日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，其药品Rezdiffra (resmetirom) 已获得欧盟委员会有条件批准，用于治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。此次获批标志着Rezdiffra成为欧盟批准的首款MASH疗法。

药品基本信息
Rezdiffra (resmetirom) 是一款“first-in-class”的每日一次口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂。该药物旨在靶向MASH的关键基础病因，通过高选择性激活肝细胞中的THR-β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响血清胆固醇和甘油三酯水平，以及肝脏中脂肪的病理性积聚。其设计能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

获批依据与临床试验
Resmetirom在欧盟的获批主要基于MAESTRO-NASH关键性3期临床试验的结果。该试验评估了resmetirom与安慰剂相比，治疗有明显肝纤维化（纤维化2级和3级）的MASH患者的效果，该人群进展到肝硬化和其他不良肝脏结果的风险较高。研究包括52周的活检评估以支持加速批准，以及持续54个月的临床结果研究。试验结果于2024年2月发表在《新英格兰医学杂志》。

试验数据结果
该试验主要分析包含了966名患者，80 mg resmetirom组、100 mg resmetirom组与安慰剂组分别有322名、323名和321名患者。数据显示，在第52周时，80 mg组和100 mg组分别有25.9%与29.9%的患者实现MASH症状消除且肝纤维化未恶化，而安慰剂组中这一比例为9.7%。此外，80 mg组与100 mg组分别有24.2%与25.9%的患者实现了纤维化至少一个阶段的改善且NAFLD活动评分没有恶化，安慰剂组患者的数值为14.2%。这两项主要终点被认为很可能预测患者的临床益处。在一年随访时，接受100 mg resmetirom治疗的患者中，91%通过振动控制瞬时弹性成像（VCTE）测得的肝脏硬度显示改善或稳定。

次要终点与安全性
除了两项主要终点外，MAESTRO-NASH研究还达到了多个次要终点，包括与基线相比肝酶水平统计学显著减少。与安慰剂相比，resmetirom治疗组观察到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在内的多种脂质和脂蛋白指标显著下降。利用基于核磁共振的无创检测手段评估显示，接受剂量为100 mg的resmetirom治疗52周后，患者肝脏脂肪水平平均降低51%。肝纤维化、肝脏体积和脾脏体积也显著降低。安全性方面，各试验组的严重不良事件发生率相似：80 mg resmetirom组为11.8%，100 mg resmetirom组为12.7%，安慰剂组为12.1%。

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是一种慢性、进行性代谢疾病，主要累及肝脏，如果未得到有效治疗可能危及生命。Rezdiffra (resmetirom) 的获批为患有中重度肝纤维化的非肝硬化MASH成人患者提供了一种新的治疗选择。

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